临床试验基准和可行性中对更好多样性数据的需求

核心观点与关键数据

• 临床试验多样性现状：尽管制药行业普遍认可临床试验多样性的重要性，但临床试验的代表性与总人口结构并不匹配。美国人口普查数据显示，少数族裔和种族占人口的40%以上，但FDA数据显示，2015年至2019年间，这些群体在临床试验中的代表性明显不足。
• 监管要求：美国近期立法提案（DEPICT法案和DIVERSE法案）和FDA指南要求赞助商制定计划，确保在临床试验中纳入更多代表性不足的少数族裔和种族参与者。英国和加拿大也正在制定类似的监管指南。
• 专业义务：患者的 demographic 特征会影响药物的疗效，因此需要更多样化的临床试验数据来评估药物在不同人群中的安全性和有效性。
• 健康公平与社会决定因素：临床试验的代表性不足反映了更大的健康公平问题，社会边缘化群体在临床试验中也处于不利地位。社会决定因素（SDoH）如经济稳定性、教育、医疗保健和社会环境等，可影响高达80%的健康结果。

数据获取与挑战

• 数据缺乏：赞助商难以获得临床试验多样性数据，而FDA建议报告的人口统计特征数据也经常被遗漏。例如，一项研究显示，2008年至2019年间，美国临床试验中缺乏种族和民族数据的情况很普遍，性少数群体的纳入情况也几乎不存在。
• 数据利用：真实世界数据（RWD）可以用于促进临床试验多样性，例如通过建模特定纳入标准对潜在参与者的影响，从而开发更具包容性的试验设计。然而，也存在数据隐私和安全的挑战。

行动倡议与案例

• Bioethics International 的 Good Pharma Scorecard (GPS)：评估制药公司在生物伦理/社会责任绩效和治理方面的表现，包括临床试验设计的完整性、多样性和公平性。
• Beacon of Hope：由 Novartis 和 Novartis US Foundation 联合建立的社区倡议，旨在解决健康和教育方面的差距，并与多所 Historically Black Colleges and Universities (HBCUs) 合作。
• Bristol Myers Squibb：已拨款1.5亿美元，用于培训在多元社区工作的医生和临床试验调查员。
• Takeda：建立了以健康公平为中心的计划，包括健康公平与患者事务中心（HEPA）和美国健康公平与社区健康部门。
• Moderna：利用 Citeline 的 Sitetrove Diversity Module 获取患者级别的种族人口统计数据和调查员性别数据，以改善试验地点的选择和试验多样性。

研究结论

• 多样性数据的重要性：获取和利用多样性数据对于改善临床试验代表性至关重要。
• 数据整合与利用：需要利用技术手段整合来自多个数据库的信息，并确保数据的隐私和安全。
• 多方合作：改善临床试验多样性需要跨领域合作，包括赞助商、监管机构、社区和患者组织。
• 早期规划：多样性应该在研究的规划和招募阶段就被考虑，而不仅仅是在事后分析。