制药行业：2024年（及以后）预测

文章 医药产业： 2024(及以后)预测 由达西·格拉本斯坦 内容策略高级经理 2024年1月 简介 今年我们可以预期医药行业将出现许多反复出现的主题，包括去中心化临床试验和对更大多样性的呼吁。 当然，任何关于药物开发——或者说几乎任何行业——的讨论都不完整，不提人工智能（AI）是不行的 。 让我们回顾一下2023年在制药领域最普遍的趋势，并看看它们将在2024年走向何方。 去中心化临床试验(DCTs) 最初由于新冠疫情带来的必要性，DCTs一直保持着自身的发展。去中心化DCTs的接受和采用已变得广泛，赞助商可能会在未来继续使用它们。 过去七年中包含DCT属性的试验 600 500 带有DCT属性的试验次数 400 300 200 100 0 2.7%2.7%2.6% 2.9%2.8% 3.1%3.4% 4.0% 3.5% 试验中具有DCT属性的百分比 3.0% 2.5% 2.0% 1.5% 1.0% 0.5% 0.0% 2016201720182019202020212022 试验开始日期 来源：Trialtrove，2023年2月 欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）都认可数字化临床试验（DCTs）的价值。2022年12月，EMA发布了关于DCTs的建议，涵盖了申办者和研究者各自的角色与责任、电子知情同意、研究用医疗器械 （IMP）递送、国内试验相关流程、数据管理和监查等方面。5月，FDA发布了一份关于数字化临床试验（DCTs ）的草案指南，旨在支持此类试验在药物、生物制剂和器械中的应用。 格雷戈尔，首席临床试验官，佛罗伦萨医疗保健公司，一家专注于连接全球赞助商和试验点的软件公司。数据完整性也是一个重要的考虑因素。 林赛·基霍，临床试验转型计划（CTTI）高级项目经理，表示研究资助者必须考虑数字素养。一些患者的技术熟练程度不如其他人，这可能会影响可及性。 DCT利益相关者面临的最大问题是变更管理，凯瑟琳说：“我们要用不同的方式做事”这个概念。 根据一份行业报告1,2022年全球去中心化临床试验市场规模估值为45.2亿美元，预计到2028年将达到105.8亿美元，2022-2028年期间复合年增长率为15.25%。 现实世界数据（RWD） 正如新冠病毒推动了DCT的发展，它也是药物研发中使用真实世界数据的推动因素，据一篇文章称。医疗营销和媒体.文章引用了一名美国食品药品监督管理局发言人表示 rwd现在正被用于加速临床试验入组，并从终点选择到试验持续时间informing研究设计。rwd还有潜力揭示此前未知的患者/药物相互作用。 现实世界数据可用于设计和执行更好、更快、更公平的临床试验 站点/PI选择和耐心参与度 协议设计和耐心人口 影响 早期临床开发 规划和 策略 更多多样性规划 公平的临床试验 来源：Norstella 在8月，FDA发布了关于在临床研究中使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的指南。该指南适用于任何类型的RWD，从登记册到医疗理赔，包括在紧急使用授权下在临床实践中使用的产品数据。 近一半的生命科学组织没有利用其潜力。Dataversity报告称，未来两到四年内，RWD/RWE分析将为全球前20家制药公司带来超过3亿美元的增长。报告总结称，到2026年，该行业的RWD和RWE市场将达到23亿美元。 尽管响应式Web设计有诸多优势，但最近的一份报告发现 2024年1月4日 版□所有©□2024Citeline，一家Norstella公司。（禁止未□授□的影印）。 临床试验多样性 尽管制药界关于临床试验多样性的讨论很多，但多样性的主题与健康公平息息相关。疾病控制中心将健康公平定义为“每个人 有权公平地获得达到其最高健康水平的机会。”事实上，制药公司正在超越临床试验领域来解决多元化问题。 数据来源和数据收集 临床&协议优化 可行性分析 网站参与度 社区参与度 患者参与度 临床试验披露 组织承诺 医疗保健领域的不平等现象已经持续了数十年，凸显了临床试验多样化的重要性。双方都在努力改善这一领域 。去年，美国食品药品监督管理局发布了多元化指南， 要求所有III期临床试验都必须制定多元化计划。 为了从这些多元化的社区中获得更多的品牌信任和有效性，需要关注健康的社会决定因素，而Clincian最近在这方面取得了成功。一旦行业普遍实施这些措施，在这些人社区中招募个人的能力将飙升。如今，由于能够建立数字关系，这可以以前所未有的成本效益和效率方式完成。” “临床试验多样性需要在对服务不足的社区投入更多数字关系建设，”CliniSpanHealth联合创始人兼首席执行官DezbeeMcDaniel表示。“该行业在利用社交媒体等工具最大化促进临床试验多样性的能力方面落后了。公司通常只在有试验可用时才会出现，无论是数字形式还是其他形式。” “橡胶将在2024年遇到多样化，”Citeline临床解决方案咨询高级总监AshleySchwalje表示。“制药公司将进一步深入挖掘真实世界数据，以了解患者行为和健康的社会决定因素，以制定符合患者需求的临床试验，并创建全渠道、更加个性化的患者参与策略。” 在接下来的这一年及未来，行业将不得不加大对打造数字社区的投资，并帮助服务不足 2024年1月5日 版□所有©□2024Citeline，一家Norstella公司。（禁止未□授□的影印）。 人工智能(AI) 全球医疗保健人工智能市场不仅在与药物开发相关方面 ，而且对投资界也充满希望。2021年，该市场价值约为110亿美元，预计到2030年将达到1880亿美元，从2022年到2030年将以37%的复合年增长率增长。2 更具体地说，预计到2027年，临床试验市场的AI将达到4 8亿美元，从2022年的15亿美元增长，年复合增长率为2 5.6%。3 当大多数人都想到AI时，就会想到ChatGPT。但并非所有AI都是平等的。在医疗保健的背景下，这里有一些显著的差异： •传统人工智能——使用预定义规则解决特定任务（例如：机器人手术）•生成式人工智能——依靠深度学习算法从实验笔记、诊断图像、医疗图表等创建新内容/数据•辅助式人工智能——帮助医疗提供者和研究人员做决策的工具•自主式人工智能——能够实际做出临床和治疗决策，影响患者护理和结果 标记了人工智能利用大型语言模型（LLM）对行业常规生成和收集的大量文本数据产生的“积极、有形的”影响的开端。从通过挖掘和提炼电子健康记录来增强医学诊断和调整治疗方法，到协助设计新型分子和制定更高效的临床试验，LLM帮助人们利用原本可能更长时间潜伏的文本数据模式，从而加速药物开发流程和临床试验规划。 然而，新加坡国立大学（NUS）医学院的研究人员表示 ，在医疗保健领域中追求公平的人工智能（AI）算法将需要不同行业和学科的临床医生、伦理学家和人工智能专家之间进行重大合作。为了追求公平性，年龄、性别和种族等因素必须得到认可。4 为了让这个概念更易于理解，自动驾驶汽车行业就是从辅助到自主AI转变的一个例子。 医疗保健领域自然适用于人工智能应用的一个方面是个性化或精准医疗。隶属于美国国家卫生研究院的美国国家人类基因组研究机构将个性化医疗定义为“一种利用个人基因特征来指导疾病预防、诊断和治疗决策的医疗实践。”用于推进个性化医疗的大多数基于人工智能的产品和工具主要集中在个体的诊断、预后和治疗。需要注意的是，人工智能在疾病预防方面的应用正获得越来越大的关注。5 那么这意味着在药物开发方面是什么？根据诺斯特拉的临床分析总监LucaParisi（Citeline的母公司），2023年以生成式AI在生命科学产业中的概念验证和价值验证为特征。 这个机会并非没有其缺点。一个观点是，许多结合大量个人信息以识别反映数据点之间群体层面关系的模式的big-data分析并不处理个体层面的关系。6 个性化医疗将最终开始实现，其中多模态生成式AI将成为推动整个药物研发和临床试验生命周期的变革性力量。生命科学行业热切期待进一步利用它，并通过药物再定位来提升试验执行策略的可预测性。 帕里斯预测明年AI将得到改进：“我们可能会见证LLM驱动应用更成熟、安全、可扩展的部署，以进一步利用临床文本数据中的隐藏模式，并继续简化药物设计和临床试验计划操作。这种范例 展望2024年以外，CPHI年度调查汇编了250多名制药高管的观点。接受调查的大多数人预计FDA将在两到五年内批准一种由人工智能发现的新药。 我们还要等多久才能看到一款由AI最初发现、并获FDA批准的药物 ？ 45.00% 40.00% 35.00% 30.00% 25.00% 20.00% 15.00% 10.00% 5.00% 0.00% 在接下来的两年 2-5年5年或以上永不 源：CPHI2023年度报告 降低通✲法案(IRA) 根据美国制药研究和制造商协会（PhRMA）——一个行业协会——的说法，麦凯迪医疗补助D计划通过竞争为老年人获取品牌药物的折扣，并提供一系列的覆盖和治疗方案。然而，IRA中的定价政策预计将导致选择更少以及药物获取途径更不完善。 此外，IRA中的定价政策改变了为选定部分B药品提供服务的医生的付款方式，使他们向患者提供所需药物更加困难。 该法案旨在通过降低处方药价格等多种方法来节省成本 。自2024年起，在MedicarePartD中的年度自付费用将被设定上限。2025年，该上限将降至2万美元，并将逐年进行调整。 然而，phrma对其对制药行业的影响表示警告：“由于《通货膨✲削减法案》中的价格制定规定可以在药物最初批准后开始预定义的时间，它们忽视了药物批准后持续多年的研发过程，并劝阻研究人员追随有前景的科学线索。” 参考文献 1全球分布式临床试验市场–360市场更新 2全球医疗保健市场规模的AI2030|Statista 3临床试验市场中的人工智能（AI）价值将在2027年达到48亿美元-MarketsandMarkets™独家报告（prnewswire.com） 等面向临床AI公平性的翻译视角。npj数字医学6,172(2023)。可在https://doi获取。4刘，M.，宁，Y.，Teixayavong，S.org/10.1038/s41746-023-00918-4[AccessedNov.8,2023]5SchorkNJ.人工智能与个性化医疗.可在:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7580505/[AccessedNov.8,2023] 关于作者 达西·格拉本斯坦是赛特林的内容营销战略高级经理。她拥有新闻学和公共关系的背景，在传播领域拥有30多年的经验。 关于Citeline Citeline，一个诺斯特拉公司，为满足生命科学专业人士不断变化的需求 ，提供一系列互补的商业智能产品，以加速治疗方案与患者之间的连接以及患者与治疗方案之间的连接。这些以患者为中心的解决方案和服务提供并分析用于推动临床、商业和监管相关决策的数据，并为增长创造现实世界的机遇。 赛特莱恩的分析师、记者和顾问全球团队密切关注制药、生物医学和医疗技术行业，以专业见解全面覆盖：关键疾病、临床试验、药物研发与批准、市场预测等。欲了解更多关于全球最受信赖的健康科学合作伙伴之一的信息，请访问时间线并且继续领英和x. 版□所有©□2024Citeline，一家Norstella公司。 英国PharmaIntelligence有限公司是一家根据英格兰和威尔士注册的公司，公司注册号为13787459，其注册办事处位于伦敦SE12AQ的MoreLondonRiverside3号。