研报正文总结
核心观点：生物制药行业面临创新速度加快、医疗支出压力上升以及新科学疗法带来的机遇等多重挑战。为应对这些挑战，行业需要通过数字化转型和流程优化，将新药研发成本从数十亿美元降低到数百万美元，从而提高研发效率并降低治疗费用。
关键数据：
- 全球医疗支出占 GDP 比重超过 17%，预计到 2024 年将达 3000 亿美元。
- 新药研发成本为 26 亿至 67 亿美元，包括资本成本和失败成本。
- 过去十年，研发支出每批准一个新药（NME）和每批准一个新生物制剂（NBE）分别以每年 5% 和 7% 的速度增长。
- 新科学疗法预计将推动 2021 年至 2026 年生物制药行业 81% 的收入增长，其净现值（NPV）预计比传统疗法高 69%。
研究结论：
- 通过实施三大战略举措——新科学疗法组合、数字化和数据驱动研究以及更快、更智能的开发——生物制药公司可以将新药研发成本降低 1.2 亿至 1.7 亿美元，并创造 1.5 亿至 4.5 亿美元的额外收入机会。
- 新科学疗法组合、数字化和数据驱动研究以及更快的、更智能的开发分别对成本节约的贡献为 47%、35% 和 8%。
- 临床试验创新和监管创新是实现成本节约和收入增长的关键举措，分别占成本节约的 35% 和 8%，以及收入增长的 50%。
战略举措：
- 新科学疗法组合：将研发组合战略重点转向新科学疗法，这些疗法具有更高的临床成功率，从而降低失败成本，并具有更高的科学新颖性和潜在价值。
- 数字化和数据驱动研究：通过利用真实世界数据、人工智能和机器学习技术，改进疾病理解、靶点识别和验证，以及药物候选物的设计和选择。
- 更快、更智能的开发：通过利用机器学习和多模态真实世界数据，以患者为中心设计临床试验，优化试验策略并评估风险，从而缩短试验时间、降低成本并提高患者参与度。
赋能因素：
- 数据和分析：利用外部数据和先进分析技术，以更快的速度和更低的成本识别靶点、开发和市场推广药物。
- 数字和自动化技术：通过自动化重复性任务和数字化流程，提高研发效率。
- 云基础设施：构建灵活的云基础设施，以支持全球协作、数据共享和快速决策。
- 生态系统合作：与学术界和技术颠覆者等合作伙伴建立敏捷的合作关系，以获取新数据和创新。
- 人才和文化：培养跨职能团队，拥抱敏捷和适应性文化，并发展必要的技能，以支持数字化转型。
研究方法：
- 基于行业认可的 R&D 生产力模型，对三大战略举措的量化影响进行建模。
- 结合专家访谈、数据分析和文献综述，对影响进行评估。
最终目标：通过全面转型研发流程和组合，建立“未来适用型”生物制药 R&D 组织，降低新药研发成本，提高患者可及性和治疗效果。
