人工智能时代的研发创新

内容内容第 3 页前言 第6页研发机遇 第30页结论 关于研究前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论第 5 页 第12页重塑研发组织 前言内容我现在必须在投资一项资产（一项临床试验或外部创新）与一项新兴技术之间做出选择。能改变生命的干预措施原本只是空中楼阁，如今已为生物制药行业触手可及，这得益于对人体生物学的理解日益精进，以及技术方面无与伦比的进步。另一方面，该行业的研究与开发（R&D）生产力在过去十年中基本保持不变，而生物制药市场的竞争复杂性仍在不断演变。虽然智能技术有望加速科学进步并解决过去十年存在的一些基础研发挑战，但它们需要资本投入和周密的策略。从基础科学中创造疗法并充分发挥技术进步，需要企业重塑其研发部门。拥抱技术、重塑员工队伍并重新聚焦组织优先事项的生物制药公司，将提高研发效率和患者结果，并最终在日益具有挑战性的宏观环境中确保增长。 全行业研发领导者们对未来的挑战达成共识，表达了对以下方面的担忧：前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论我现在不得不对高价值资产的新技术进行更大规模的扩展，因为潜在收益非常显著。在资产进入人体首次研究之前，我现在必须考虑众多因素（例如药物获取、定价、报销以及制造规模挑战），并结合治疗方式的选择。 我现在必须进行能在短时间内创造价值的投资，以便我能资助对研发革新至关重要的核心技术和能力投资，并且这些投资将在长期内得到回报。 阿卡什·特里维迪因其优化临床试验的专业知识。致谢为琼安娜·利斯维克卡对AI中介药物发现公司分析的支持。巴里·希维因其在研发和生产新型治疗方法方面的专业知识。妮可·克雷恩和亚历山大·布朗，感谢他们在研发高管调查开发中的支持。作者感谢以下人员做出的贡献：为Aran Bahl和Biagio Paoletta在收集Accenture专家领域输入方面的支持。 作者内容 凯拉什·斯瓦鲁纳亚历克斯·布伦博格医药研究主管，埃森哲研究全球研发及临床主管，埃森哲生命科学公司首席执行官 塞伦·卡拉卡-格里芬妮可·帕拉吉奥汤姆·莱曼前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论思想领导力首席总监 – 产品与生命科学，埃森哲研究首席执行官，埃森哲生命科学战略部全球研发主管，安永生命科学首席运营官 前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论关于研究内容今天，这些进步结合了对生物学的更深入理解，已经发展了生物制药研发。我们最新的研究超越了“从数十亿到数百万”的范围，后者仅关注时间、成功率和潜在的成本节约。这项综合研究结合了诸如通过延长商业化期增加收入等因素。2021年，埃森哲的《数十亿到数百万：提升研发生产力》强调了在盈利能力挑战下，药物开发成本不断上升和时间不断延长。当时，云计算和人工智能等技术刚刚开始整合到生物制药研发中，而生成式人工智能和大型语言模型等智能技术尚处于初期阶段。 我们的研究方法分为三个方面:3. 我们开发了定制分析，包括一个量化未来潜在提升的模型和一个指标，以更好地理解研发成功的贡献者。我们通过对年收入排名前20位的生物制药公司中的75位研发高管进行调研，了解当前格局和变革方向。我们的研究发现，在相对周期时间和技术与监管成功概率（PTRS）方面表现优于同行的公司通常在企业价值上经历了更大的增长。然而，这些提高的成功率和周期时间已不再足以创造未来的商业价值。为了实现这种提升，必须在传统价值讨论之前的早期阶段对资产的未来潜力和价值进行仔细考虑。2. 我们对行业专家进行了深入访谈，并使用了我们的内部专业知识。 前言 前言 关于研究 关于研究 研发机遇 研发机遇 重新定义研发组织 重新定义研发组织 结论 结论内容内容研发机遇 前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论内容对人类生物学的前所未有理解，加上技术的最新进展，正使生物医药行业能够创造出我们至今只能梦想的生命改变性干预措施。个性化细胞疗法正在治疗以前难以治疗的癌症，并显示出管理毁灭性自身免疫性疾病的治疗潜力。1针对超罕见疾病和高未满足需求的遗传性疾病，通过反义寡核苷酸（ASOs）和基因疗法的新型治疗方案正在涌现。2此外，通过抗体药物偶联物（ADCs）和放射配体疗法开发的精准药物已成为现实。到本世纪末，其可能面临风险，这将加大生物制药行业推出新药到市场的压力——要求更快、成本更低，且不牺牲质量。3,4,5这与药店福利经理和保险公司对报销、准入和定价的影响等市场力量部分有关。其他因素包括美国的《降低通胀法案》等政府政策，以及主要收入来源的排他性丧失。然而，该行业的研发生产力在过去十年中基本保持不变，而生物医药的竞争市场的复杂性却持续演变。营收超过五千亿美元所有生物制药公司的首席执行官都认同，在生物制药价值链条中，研发是利用智能技术创造价值的最显著机遇。人工智能（AI）、生成式人工智能、机器学习和下一代计算等技术以前所未有的速度推动着科学的发展，同时也促进了更好的商业和患者成果。我们的研究表明，在2024年，生物制药CEO们将利用技术实现这些成果作为首要任务。 是时候重新发明生物医药研发了。前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论内容如果智能技术大规模应用，并且工作流程得到适当重塑，企业可以将新药推向市场的时间缩短四年，每成功一种药物可额外赚取20亿美元。结合快速发展的技术，我们描述的收入差距正引发智能技术浪潮，并创造了一种迫在眉睫的需求，需要对生物制药研发进行重塑。 执行再创新战略需要在未来五年中将每年研发预算的8-10%投入到数字化转型举措中。9对于一个50亿美元的研发预算，这相当于每年4亿至5亿美元。这是一项巨大的投资。在这个新的科学时代，来自全球生物库和电子病历（EMR）等来源的大量高质量人类数据可以从靶点选择到临床试验设计和患者招募彻底改变药物开发过程。我们的分析表明，如果智能技术大规模应用，并且工作流程得到适当的创新以降低失败成本并缩短发现和开发的时间线，公司可以将新药上市时间缩短四年，每成功一种药物就能额外赚取20亿美元。6通常，将一种成功的药物推向市场的成本在26亿至67亿美元之间（包括资本成本和失败成本），具体取决于治疗领域、治疗方式和疾病复杂性。7我们期望通过智能技术将成本削减35-45%。8 然而，潜在价值更为显著。即使临床成功率提高1%也会带来数亿美元的收入增长。主要风险包括技术、人才、文化和监管的复杂性。所押注的人工智能和数字技术仍在成熟中，难免会有失败和挫折。为缓解这一问题，通过追求近期、高信心度的机遇和长期、高风险/高回报项目，保持计划组合的平衡至关重要。 概率技术和监管成功(PTRS)研发成功周期时间未来潜能措施2：目前虽然CEO关注，但仍被低估。只有20%将其列为成功的前三项措施研发组织在定义成功时必须考虑三个重要的价值杠杆。图1：历史上，PTRS一直是衡量研发成功的主要指标。虽然PTRS仍然很重要，但也需要关注提升速度和未来的商业潜力。措施 3：未来潜力是企业价值最大的驱动因素之一。商业和制造成功的概率需要在流程早期进行评估 前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论一个进化的成功定义：内容在这个科学和智能技术快速融合的新研发时代，重新评估价值是如何创造的以及研发成功是如何定义的是至关重要的。见图1)措施1：技术和监管成功的概率（PTRS）：不出所料，我们最近的调查证实，研发组织主要关注PTRS这一措施。这很合理，因为PTRS的微小改进会导致失败成本显著降低，并提升研发生产力。措施2：周期时间：填补因独家权丧失、持续下降的净价和政府药品定价压力造成的收入差距至关重要。这种加速是保持与竞争市场同步并确保持续收入增长所必需的。根据我们的调查，尽管CEO关注加速研发，但这一措施目前仍未得到充分重视。测量3：未来潜力：公司必须从一开始就仔细考虑药物候选人的商业和制造方面，以选择具有最高未来潜力的药物候选人。由于1）新方法不断增加以及相关的制造挑战，2）追求不同方法的经济影响以及美国《降低通货膨胀法案》的影响，以及3）对产品的临床和经济价值要求早期一致的日益复杂的准入和报销环境，因此这一点现在比以往任何时候都更加关键。 -2.5245678310-1-2-3-4大型生物制药公司 - 相对PTRS和周期时间与企业价值变化图 2正向变化 负向变化来源：埃森哲研究。过去10年里，顶尖生物制药公司与同行平均水平的*PTRS和周期时间比较。按阶段和治疗类别加权以消除变化。图2：X轴显示了公司药物通过 pipelines 的速度，Y轴显示了公司的成功率，这两者都是相对于其同行并且根据公司 pipelines 阶段和治疗类别加权计算的。右边的更远表示速度比预期快，上边的更远表示成功率比预期高。这些数据源自 PharmaPremia 和 CapIQ。气泡大小显示了过去五年来企业价值的变动。相对PTRS(%)* 前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论研发成功指数内容我们的研发成功指数是对过去10年的回顾性分析，阐述了这一新模型的部分内容，考虑了PTRS和周期时间对企业价值的影响（图 2).10值得注意的是，在相对周期时间和PTRS方面表现优于同行的公司，通常在企业价值方面经历了更大的增长（在过去五年中）。 本报告其余部分首先关注这四项关键能力，其次关注支撑它们的基础构件，为生物制药公司在这快速演变的格局中茁壮成长勾勒出一份路线图。智能技术为所有公司提供了进一步提升PTRS和循环周期的机会。此外，公司现在必须在IND之前发展对其管道资产未来潜力的理解。为了在未来取得成功，研发组织应采用全面方法，优先考虑四个再创造领域，并由三个基础性支柱支撑。这一策略可以提高研发生产力，并加速创新疗法向市场的有效交付。 前言 前言 关于研究 关于研究 研发机遇 研发机遇 重新定义研发组织 重新定义研发组织 结论 结论内容内容重塑研发组织 前言 前言 关于研究 关于研究 研发机遇 研发机遇 重新定义研发组织 重新定义研发组织 结论 结论1/ 识别再创造机会1.1使用人工智能进行发现1.2研发和生产新型治疗方法1.3优化临床试验1.4动态投资组合管理2/应对驱动重塑的迫切性支撑和指导再创新战略的三个基础性构建模块。2.1一个安全、人工智能就绪的数字核心2.2人才与领导力2.3持续创新的文化为了应对首席执行官、研发主管和首席技术官所面临的挑战，重塑研发组织需要优先处理两项主要任务：四个关键能力，需要重点关注和资本投资，以驱动优先资产的竞争优势。 前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论内容四个关键能力，需要重点关注和资本投资，以驱动优先资产的竞争优势。将新知识和新技术转化为竞争优势和未来成功需要新的思维和新的流程。我们的经验告诉我们，表现最佳的公司脱颖而出是因为它们在四个重塑机会上投入了大量资金。根据我们的调查，前三个已经被视为研发成功的关键；利用AI进行发现、开发和制造新型疗法，以及优化临床试验。然而，通过将更多关注点投入到第四个领域——动态组合管理，成功将得到进一步提升。1. 识别再创机遇 前言 关于研究 研发机遇 重新定义研发组织 结论以人工智能为主导的发现策略，可使公司缩短发现周期三分之二，并设计出以往不可能的治疗方法。人工智能驱动的洞察力还有助于生成稳健、全面的临床前数据集以支持试验，提高成功率。人工智能开启了一种新的工作方式，其中计算和科学专家的多学科团队协作，利用由人工智能和机器学习管理和增强的多样化数据集。这使得能够识别更有可能在临床成功的靶点，并使用预测建模进行先导化合物识别和优化。 此外，将人工智能平台集成到科学运营模式中，将使公司能够创建一个由人工智能驱动的全面研发组合。对于所有部署人工智能和生成式人工智能的计划，致力于应用负责任的人工智能原则至关重要，这些原则可以管理数据集偏差和其他未预期的后果的风险。公司必须建立跨职能团队，并为他们配备多样化且管理良好的数据集，以实现高效的靶点识别和验证、 lead 优化和分子设计。通过模拟实验体外，科学家可以发现基因与疾病之间的新联系。 1.1 使用人工