FDA新平台技术指定授予LGMD基因疗法

安德鲁·蔡 * | 股票分析师(415) 229-1566 | atsai@jefferies.com约翰·库克斯，博士* | 股权助理+1 (415) 229-8708 | jcox1@jefferies.com马修·巴库斯，博士* | 股权助理(415) 229-8703 | mbarcus@jefferies.combrian balchin, aca* | 股权分析师(415) 229-1522 | bbalchin@jefferies.com .表1 - 申办方从FDA平台技术指定中可能获得的好处来源：公司报告(2) SRPT的其他LGMD项目将来可能受益于PTD。值得注意的是，2025年4月，FDA允许SRPT开始在SRP-9005针对LGMD 2C/R5的COMPASS研究中进行筛选/给药。SRPT也已完成SRP-9004针对LGMD 2D/R3的I期DISCOVERY研究的入组及给药。请参阅本报告第4 - 10页的重要披露信息。本报告仅供高盛客户阅读。禁止未经授权的传播。 .--基于AAVrh74的程序以蓝色突出显示图2 - SRPT管道来源：Jefferies，公司报告程序模式管理/适应症剂量ELEVIDYSAAVrh74基于一次性静脉注射DMD（杜兴肌营养不良症）商业(Delandistrogene 微肌营养不良)1.33e14 vg/kgmoxeparvovec) 基因治疗（10-70kg bw）或9.31e15 vg/kg(>70kg bw)EXONDYS 51pmoIV 30mg/kg QW DMD - 外显子51(Eteplirsen)VYONDYS 53pmoIV 30mg/kg QW DMD - 外显子53(Golodirsen)AMONDYS 45pmoIV 30mg/kg QW DMD - 外显子45(Casimersen)SRP-9003AAvrh74为基础的一次性静脉注射1.85-肌腱连结性肌营养不良症(LGMD)I/II期(bidridistrogene 基因治疗 7.41 vg/kgxeboparvovec)SRP-9004AAvrh74基于IV/ILI(patidistrogene 基因治疗bexoparvovec)SRP-1001siRNAIV(ARO-DUX4)(Pot'l for SubQ) (SRP-1003siRNAIV(ARO-DM1)(Pot'l for SubQ)SRP-1002siRNA吸入性特发性肺纤维化((ARO-MMP7)(雾化器)SRP-1004siRNA椎管内小脑性共济失调2型(ARO-ATXN2)SRP-6004双矢量IVAAvrh74-based基因治疗SRP-9005AAvrh74基于的IV基因治疗SRP-9006AAvrh74基于的IV基因治疗SRP-9010AAvrh74基于的IV基因治疗SRP-1005siRNA皮下亨廷顿病((ARO-HTT)ARO-ATXN1siRNAsiRNA请参阅本报告第4 - 10页的重要披露信息。本报告仅供高盛客户阅读。禁止未经授权的传播。 Sarepta Therapeutics(《国际海运危险货物规则》第3(1)e条和第7条)我們的$67價格目標融合了現金流折現和調整後每股收益分析。風險包括效力、商業和競爭。投资建议记录分析师认证：阿罗霍德制药公司公司估值/风险公司介绍Sarepta Therapeutics罗氏我们的目标价格基于DCF。风险包括临床、监管和商业。公司特定披露杰弗里斯金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司预计将从阿罗头获得投资银行业务的补偿，或打算寻求投资银行业务的补偿在未来三个月内。推荐已发布 推荐已分发杰弗里斯金融集团公司、其附属公司或子公司正在担任箭头制药公司或其附属公司证券的承销或分销的管理人或共同管理人。我，蔡文辉，证明本研究报告中所表达的所有观点准确反映了我对所涉证券（及）所涉公司（及）的个人观点。我还证明，我的任何部分补偿都不直接或间接地与本研究报告中表达的具体建议或观点相关。SRPT是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于开发独特的RNA靶向疗法、基因疗法以及其他基因治疗模式，用于治疗罕见病。凭借其专有、高度差异化和创新的技术，SRPT已开发出多种治疗杜氏肌营养不良（DMD）的获批产品，并正在为包括杜氏、肩带肌营养不良症（LGMDs）以及其他神经肌肉和CNS相关疾病在内的广泛疾病和紊乱开发潜在的治疗候选药物。迄今为止，SRPT已开发并商业化四种治疗DMD的获批产品：Exondys 51（eteplirsen）、Vyondys 53（golodirsen）、Amondys 45（casimersen）以及Elevidys（基因疗法）。估值：我们的目标价格是基于 P/E 和 NPV 的 50:50 混合，假设对 2026E 行业 P/E 折扣 10%，对 NPV 的各部分估值总和折扣 10%。风险包括研发、竞争、报销、监管和生物类似药。我，布莱恩·巴奇恩，ACA，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对所涉证券（或公司）的个人看法。我还证明，我的任何部分补偿均未直接或间接地与本研究报告中表达的特定建议或观点相关。我，matthew barcus，博士，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对所涉证券（及）所涉公司（及）的个人观点。我还证明，我的任何一部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达的具体建议或观点相关。我，约翰·科克斯，博士，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对所涉证券（或公司）的个人观点。我还证明，我的任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达的具体建议或观点相关。在过去12个月内，Jefferies金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司已从Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.的投资银行服务中收到补偿。如同所有Jefferies员工一样，负责本报告中所述金融工具覆盖的分析师(s)的报酬部分基于公司整体业绩，包括投资银行收入。我们力求根据需要更新我们的研究，但各种法规可能阻止我们这样做。除定期发布的某些行业报告外，大多数报告将根据分析师的判断适时发布。请参阅本报告第4 - 10页的重要披露信息。本报告仅供高盛客户阅读。禁止未经授权的传播。 42025年6月5日 凌晨2:032025年6月5日 凌晨2:03 可能阻碍我们实现价格目标的风险估值方法杰弗里斯评级解释CS - 覆盖暂停。Jefferies 已暂停对该公司的覆盖。本报告中提到的其他公司NC - 未涵盖。Jefferies 不覆盖该公司。限制 - 描述在德意志银行参与某些交易时，公司政策或适用证券法规禁止某些类型沟通的发行人，包括投资建议。Jefferies Financial Group Inc.及其附属公司或子公司在过去十二个月内曾担任Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.或其附属公司证券承销或配售的管理人或共同管理人。监控 - 描述其公司基本面和财务状况正受到监控的证券，且不提供任何财务预测或对公司投资价值意见的证券。这份报告是为一般传阅准备的，并不提供针对个别投资者的投资建议。因此，本报告中讨论的金融工具可能不适合所有投资者，投资者必须根据其具体投资目标和财务状况，并视情况需要利用其自身的财务顾问做出自己的投资决策。本报告中推荐的金融工具的过往业绩不应被视为对未来结果的指示或保证。本报告中提到的任何金融工具的价格、价值及其收益可能会上升也可能下降，并可能受到经济、金融和政治因素变化的影响。如果金融工具的计价货币并非投资者的本国货币，汇率的变动可能会对报告中所描述的金融工具的价格、价值或收益产生不利影响。如果价格以非美元货币显示，请注意我们的当地货币价格目标是基于使用前一个交易日汇率进行的货币转换（除非另有说明）。如果该日期之后的汇率发生波动，将影响非美元目标价格，并且不应再依赖于此。此外，投资于其价值受基础证券货币影响的证券（如存托凭证）的投资者，实际上承担了货币风险。预期总回报（价格增值加上收益率）对于平均证券价格持续低于10美元的买入评级证券，在12个月期间为20%或更高，因为这些公司的波动性通常高于整体股市。对于平均证券价格持续低于10美元的持有评级证券，预期总回报（价格增值加上收益率）在12个月期间为正负20%。对于平均证券价格持续低于10美元的绩效不佳评级证券，预期总回报（价格增值加上收益率）在12个月期间为20%或更低。NR - 投资评级和价格目标已被暂时暂停。此类暂停符合相关法规和/或Jefferies政策。杰弗里斯的评级赋分方法可能包括以下因素：市值、期限、增长/价值、波动性和未来12个月的预期总回报。价格目标基于多种方法，可能包括但不限于市场风险分析、增长率、收入流、折现现金流（DCF）、EBITDA、EPS、现金流（CF）、自由现金流（FCF）、EV/EBITDA、P/E、PE/增长率、P/CF、P/FCF、溢价（折价）/平均组EV/EBITDA、溢价（折价）/平均组P/E、分部估值、净资产价值、股息回报和未来12个月的净资产收益率（ROE）。杰弗里斯品牌首选• 箭头 pharmaceuticals, Inc. (ARWR: 美元16.74, 买入) • 罗氏 (ROG 瑞士交易所: 瑞士法郎267.20, 持有) • 赛瑞普塔 Therapeutics, Inc. (SRPT: 美元39.54, 买入)在过去十二个月内，阿罗哈药物公司一直是杰弗里斯金融集团及其关联公司或子公司的客户，投资银行服务正在提供或已提供。买入 - 描述了我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加收益）达到15%或更高的证券。持有 - 描述了我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加收益）达到+15%或-10%的证券。表现不佳 - 描述了我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加收益）达到-10%或更低的证券。请参阅本报告第4 - 10页的重要披露信息。本报告仅供高盛客户阅读。禁止未经授权的传播。杰弗瑞斯特许经营权精选包括我们在12个月内从我们的股权分析师的最佳股票建议中挑选的股票。股票选择基于基本面分析，并可能考虑分析师信心、差异化分析、有利的风险/回报比以及杰弗瑞斯分析师推荐的投资主题等因素。杰弗瑞斯特许经营权精选将仅包括买入评级的股票，具体数量可能会根据分析师的纳入建议而变化。随着新机会的出现，股票将被添加；当纳入的原因发生变化、股票达到预期回报、如果不再被评为买入或/如果触发止损时，股票将被移除。在标普股票底部四分之一的120天波动性股票将继续保持15%的止损，其余股票将保持20%的止损。特许经营权精选并非旨在代表推荐的股票组合，也不是按行业划分，但我们可能会指出我们认为某个精选属于何种投资风格，例如增长型或价值型。 5 10/21/202411/29/202211/30/202307/07/202202/26/2024I:BUY:$165.007月22日10月22日买入：$75.007月22日10月22日持币：$355.007月22日10月22日持币:$250.00请参阅本报告第4 - 10页的重要披露信息。本报告仅供高盛客户阅读。禁止未经授权的传播。 评分分布购买持表现不佳I：启动覆盖D：取消覆盖B：买入H：持有UP：表现不佳请参阅本报告第4 - 10页的重要披露信息。本报告仅供高盛客户阅读。禁止未经授权的传播。注意：上述评级与目标价历史图中每个方框代表分析师在过去三年中针对某公司发起的行动，包括对该公司的评级或目标价进行变更，或终止对该公司的覆盖。图例： * * *1978621；注册办公室：伦敦百慕大街100号，EC2N 4JL；电话+44（0）20 7029 8000；传真+44（0）20 7029 8010。其他重要披露其他重要披露英国：由金融服务行为管理局授权和监管的Jefferies International Limited，注册于英格兰和威尔士，注册号。香港：由香港证