2025年药物研发回顾

GOBEHINDTHESEAMSOFPHARMAR+D 药物研发综述20252025年4月15日 IanLloyd,Pharmaprojects高级总监AlexShimmings,Scrip执行编辑 2025年的全球药物研发管线 ▪截至2025年初1月的总药物管线规模 ▪成功案例——2024年推出的新药 ▪研发领域的主要公司 ▪领先疗法和疾病 ▪机制和靶点 关注领域 ▪罕见疾病▪新型生物技术▪中国 2025年展望 2025年值得关注的药物审批和上市情况 结论与问答 2 23,875正在研发的药物 扩张速率略低 ▪2024年增长了7.2% 正在开发的药物增加了1050种。 ▪识别并新增4,546种新药 新药统计数据 ▪38.8%为抗癌药▪13.8 %为神经系统药物 诺华增加了最多的新候选药物。 ▪38添加，江苏恒瑞添加36 中国缩小了差距 ▪1,683种新药在美国研发中▪1,495种新药在中国研发中 3 2024年的成功新型活性物质(NAS)药物上市 全球NAS按年份发布的数量 2024年是有史以来第四好的年份。 81台NAS设备总计 ▪72种新药▪9种疫苗▪比2023年总数少10 =第三好的非疫苗NAS年份 五年均值正在改善。 ▪2020-2024:85.0(较78.6有所 上升)▪2015-2019:54.4 41%是用于罕见疾病的。 15名表现优异。 Pharmaprojects,2025年3月5 ▪美国2024年保持领先地位，44%的首次亮相发生在那里 ▪中国正缩小与西方对手的差距——去年所有纳斯达克首次上市中有35%在中国 ▪日本有9次NAS首次发射，位居第三。 ▪欧洲国家表现不佳 总体 Pharmaprojects,2025年3月6 ▪抗癌药物重新占据主导地位 位置，拥有30个NAS（37%） ▪以12个NAS排名第二的是Alimentary/Metabolics 去年的领导者抗感染药物下降至 在COVID-19疫苗热潮结束后的第三位 神经系统药物与2023年持平，为7。产品 仅泌尿科未能入选完全 7 Pharmaprojects,2025年3月 中国生物制药领先，拥有四家 ▪首次有中国公司位居榜首▪其中四大新疗法均针对非小细胞肺癌 Pfizerhadanothersuccessfulyearwiththree ▪只有产量超过两个的制药巨头 ▪只有非中国公司在前六名中 南京三和药业拥有最高的NAS：管道规模比例 只有12家公司推出了两款或更多NAS设备。 ▪只有5家是西方大型制药企业 在管道规模排名前10的公司中： ▪强生、百时美施贵宝和赛诺菲各自只推出一款药物 ▪葛兰素史克和诺华均未推出任何药物 癌症 ImmunityBio/Nantworks的Anktiva（nogapendekinalfainbakicept） ▪膀胱癌–正在为其他癌症开发中▪白介素15激动剂 –创新疗法状态▪2023年5月在美国上市 Amgen的Imdelltra(tarlatamab) ▪小细胞肺癌，加速批准 ：▪CD3拮抗剂/Notch通路抑制剂——Notch通路抑制剂是这里的创新作用机制。▪5月份在美国上市。 DayOneBiopharmaceuticals’Ojemda(tovorafenib) ▪儿童低级别胶质瘤▪A-raf/B-raf/C-raf激酶抑制剂-A-raf激酶抑制剂是这里的新作用机制▪5月在美国上市 阿斯利康的Vyloy（zolbetuximab） ▪胃肠道胃/连接处癌症▪Claudin18拮抗剂，首个靶向任何Claudin亚型的药物▪6月份在日本上市 10 Syndax的Revuforj（revumenib柠檬酸盐） ▪急性髓系白血病▪Menin-MLL抑制剂▪2018年11月在美国上市 吉诺的瑞他洛（imetelstat） ▪骨髓增生异常综合征▪端粒酶抑制剂/RNA结合剂-RNA结合剂是此处的新作用机制▪于6月在美国上市 北京尚生物技术有限公司的Shaaite（aponermin） ▪多发性骨髓瘤▪TRAIL受体1/2激动剂——这两种机制在此是新颖的▪2024年5月在中国上市 血液与凝血 诺和诺德公司的Alhemo（concizumab） ▪血友病A/B▪组织因子途径抑制剂▪2023年6月在澳大利亚和法国上市 CRISPRTherapeutics/VertexPharmaceuticals’Casgevy(exagamglogeneautotemcel) ▪地中海贫血/镰状细胞贫血▪基因编辑——首个采用基于CRISPR的基因编辑技术的市场化产品▪2023年8月在美国上市 阿斯利康的Voydeya（danicopan） ▪阵发性夜间血红蛋白尿症▪补体因子D抑制剂，通过Alexion公司提供▪4月份在日本上市 肠食/代谢 玛德里格尔制药公司的Rezdiffra（resmetirom） ▪代谢功能障碍相关性脂✲性✲炎（MASH）/非酒精性脂✲性✲炎（NASH） ▪甲状腺激素受体β激动剂——首个获准治疗该疾病的药物 ▪四月在美国推出 诺和诺德的瑞弗洛扎（nedosiran） ▪草酸尿症▪乳酸脱氢酶A抑制剂——一种RNA干扰疗法▪3月在美国上市 ImmedicaPharma的Loargys（pegzilarginase） ▪乌拉坦酶缺乏症-一种常染色体隐性遗传疾病▪乌拉坦酶刺激剂▪6月于奥地利、德国和西班牙上市 心血管 默克公司的Winrevair（sotatercept） ▪肺动脉高压▪活性素A受体2A配体陷阱/转化生长因子β拮抗剂▪活性素A受体2A配体陷阱是这里的创新作用机制。 ▪于2021年4月在美国启动——这是默克收购艾塞隆55亿美元的收购案的主要驱动因素。 激素 NeurocrineBiosciences的Crenessity（crinecerfont） ▪先天性肾上腺皮质功能减退症-遗传性常染色体疾病 ▪促皮质激素释放因子1受体拮抗剂 ▪12月在美国推出 中枢神经系统 KarunaTherapeutics/百时美施贵宝的Cobenfy（氯托溴铵+沙南美林） ▪精神分裂症——数十年来的首个创新产品▪突触后M1型乙酰胆碱受体激动剂▪10月在美国上市——市场开局强劲 礼来公司的Kisunla（donanemab） ▪阿尔茨海默病▪β-淀粉样蛋白拮抗剂▪7月在美国上市-上市初期显示出一定的势头 尼曼-匹克病 泽夫拉治疗公司旗下Miplyffa（arimoclomol） ▪热休克蛋白激动剂▪十一月在美国上市 IntraBio的Aqneursa（左旋亮氨酸） ▪胰岛素样生长因子1受体激动剂▪2023年10月在美国上市 转甲状腺蛋白相关淀粉样变性 BridgeBioPharma的Attruby（替尔泊肽） ：▪转铁蛋白稳定剂▪12月在美国上市 IonisPharmaceuticals/AstraZeneca的Wainua（eplontersen） ：▪转铁蛋白抑制剂▪二月在美国上市 原发胆管性✲硬化 Genfit的Iqirvo(elafibranor) ：过氧化物酶体增殖物激活受体α/γ激动剂 ▪6月份在美国启动 吉列德科学的Livdelzi（seladelpar） ：Peroxisomeproliferator-activatedreceptordeltaagonistLaunchedintheUSAinAugust 血友病 Pfizer的Beqvez(fidanacogeneelaparvovec) ： ▪凝血因子IX刺激剂，▪7月在美国上市——辉瑞于2月撤市 辉瑞的Hympavzi（marstacimab） ▪组织因子途径抑制剂抑制剂▪11月在美国上市——现成为辉瑞公司的重点关注的药物 VeronaPharma的Ohtuvayre（ensifentrine） ▪慢性阻塞性肺疾病▪磷酸二酯酶III/IV抑制剂——20年来首个针对COPD的新型作用机制药物▪8月在美国上市——强劲的市场初登场 IonisPharmaceuticals的Tryngolza（olerarsen） ▪脂蛋白脂✲酶缺乏症：(家族性乳糜微粒血症综合征) ：▪脂蛋白C3抑制剂▪2022年12月在美国上市——来年有竞争对手 罗氏的Itovebi（inavolisib） ▪乳腺癌——对罗氏在该疾病领域地位的提升。 ▪PI3激酶α抑制剂 ▪11月在美国推出 The2025药物管线详情 主要治疗领域、公司、疾病 、机制和靶点 在各临床阶段均实现增长 ▪第一阶段增长6.8% ▪第二阶段增长6.3% ▪第三阶段增长8.8% 临床前研究增长1.8% 。 低于2024年的5.5%。 三期回归增长 在动荡的几年后 ▪第一阶段10年内增长213%▪第三阶段在停滞期后重拾上升势头 研发管线按治疗领域划分 2025vs2024 肿瘤学仍然是最大的治疗领域。 ▪2025年共有9,746种药物▪从2024年增长3.7%，低于全球管线扩张率▪占比所有药物的39.7%，较之前的40.1%有所下降 Neurologicalalsobelowthe 平均 ▪2024年至2025年4.2%的增长率 肠食/代谢停滞，2024年增长率达13.1%。 抗感染研发实际上 下降了 ▪管道规模下降了2.4% 23 按管道规模排名的前25家公司 辉瑞重返榜首 瑞士竞争对手罗氏和诺华紧随其后。 ▪赛诺菲在十大企业中排名涨幅最大。 ▪江苏恒瑞医药在去年创纪录的首次上市后跌出前十。 ▪但其他中国公司进一步的发展，以及日本公司强大的存在 ▪前10家公司贡献了所有药物的5.4%，前25家贡献了10.0%。19.4%来自仅拥有1或2种药物的公司。 24 医药公司 癌症仍然是主要关注焦点 ▪BMS拥有最大的癌症产品组合，其中144种药物为肿瘤学领域聚焦 ▪目前有3家进入前十名的公司，其主营业务并非肿瘤学 大型制药公司维持多元化的投资组合 ▪GSK表现出对抗感染药物的强烈偏好▪EliLilly选择消化道/代谢类药物▪5/10家公司所有14个治疗领域均有开发中的药物，5/10家未包含激素类产品或抗寄生虫药▪总体来看，顶尖药企的焦点出现分化迹象 管道2001-2025 活跃制药公司数量持续激增 ▪上涨11.4%至6,823 ：比上一年更大的增长。 ▪几乎每年10%的客户流失率 这些公司中超过一半仅拥有1或2种药物发展 Pharmaprojects,Jan202525 前25种疾病/适应症 Pharmaprojects,Jan2025 乳腺癌仍居首位 ▪9.5%的管道规模增长 在2中超过非小细胞肺癌ndmaintain ▪e1d0.0%的管道扩张 全部六个癌症适应症。 ▪前列腺癌取代了脑癌 2型糖尿病重回十大疾病名单 ▪12.8%的管道增长 前10种中的8种仍然是癌症适应症。非癌症适应症 ▪新冠病毒跌出前十名 ▪阿尔茨海默病仍是前十名中唯一的其他非肿瘤疾病 ▪治疗肥胖症的药物研发增长43.3%，随着Wegovy/Mounjaro效应加剧 26 ：免疫肿瘤学疗法保持了1strank ▪在所有研发药物中，超过1/6是免疫检查点抑制剂（I-O） ▪只有3.0%的免疫检查点抑制剂（I-O）药物处于后期研发阶段 其▪他免前疫十检大查投点入抑产制出剂子（类I-O别）候选药物数量同比增长4.9 %▪T细胞/自然杀伤细胞刺激剂和免疫检查点抑制剂/刺激剂、CD3激动剂 蛋白质降解剂高达第六号 ：▪基因表达抑制剂和基因编辑在十大领域中均处于晚期阶段，占比小于1%。 胰高血糖素样肽-1受体激动剂增长了三分之一。 ▪反映减肥热潮 放射性药物重新分类 ▪β放射性物质位列前20。 总体而言，抗癌机制，新旧机制并存 27 Pharmaprojects,Jan2025 基于I-O的目标在排名前25中普遍存在。 连续两年位居榜首。 EGFR取代Her-2位居第二 ▪已确立乳腺癌、非小细胞肺癌、结直