2025年特发性肺纤维化（IPF）全球临床试验概况

45%45%10%ASIA-PACIFICNORTH AMERICA新兴疗法重塑IPF治疗通过RNA干扰、人工智能设计的药物、前列环素类似物以及靶向纤维化、炎症和疾病进展的通路抑制剂The美国和瑞士引领IPF风险投资。，中国、韩国、日本和印度的贡献本出版物的内容归Novotech健康控股公司所有。未经Novotech事先书面许可，不得以任何形式或通过任何方式复制、分发或传播本出版物，包括复印、录音或其他电子或机械方法，但评论文中引用的内容和非商业用途除外。请注意，本版权声明仅适用于本出版物及其内容，并不扩展至Novotech拥有的其他材料或知识产权。任何未经授权对本出版物的复制或分发可能导致Novotech采取法律行ROW & EUROPE 在北美，加拿大记录了最高的发生率以及IPF的普遍性在欧洲，意大利和法国是受影响最严重的国家之一。各国，反映出显著的地区负担生物标志物是早期准确诊断IPF和个性化治疗的关键，推动了精准医疗在患者国家中国大陆、美国、澳大利亚和英国,成为进行试验的首选地点动来维护其权利。如需许可或查询，请联系：communications@novotech-cro.com特发性肺纤维化（IPF） 护理中的发展。试验贡献 目录novotech-cro.com1. 流行病学概述 2. 标准治疗 3. 全球临床试验格局 4. 临床试验设计-特发性肺纤维化 5.药物研发格局 6. 特发性肺纤维化—生物标志物 7. 治疗创新进展 8. 资金格局 9. SWOT分析 10. 附录 流行病学疾病背景1. 流行病学novotech-cro.com在欧洲，2009年至2017年的调整发病率介于每10,000人0.09至0.49之间。在此期间，意大利和法国记录了最高的发病率，其中意大利为每10,000人0.49（2014-2016年），法国为每10,000人0.31（2017年）。与此同时，英国在2018年报告了每10,000人0.14的发病率。同一时期的患病率估计值介于每10,000人0.33至2.51之间。欧洲的IPF（特发性肺纤维化）具有渐进性特征，诊断后的中位生存时间为2-4年。这些数据强调了早期诊断和先进治疗方案在有效管理疾病方面的重要性。[4], [5]近期研究进展引入了新型治疗方法，包括基于RNA干扰（RNAi）的药物、靶向纤维化通路的单克隆抗体以及旨在组织修复的细胞疗法。这些创新有望改善IPF患者的治疗结果并提高其生活质量。为开发更具靶向性和有效性的治疗方法，深入理解该病的基本机制至关重要。本疾病报告详细概述了全球不同地区的IPF临床试验格局和疾病负担。[1]，[2]亚太地区在IPF流行病学方面表现出差异性。基于2012-2017年开展的研究，调整后发病率介于每10,000人0.35至1.30例，患病率估计值介于每10,000人0.57至4.51例。韩国记录到最高发病率（每10,000人1.30例）与患病率（每10,000人4.51例），数据源自Han等（2013）和Kim等（2017）的研究。台湾报告了较低发病率，调整后估计值分别为每10,000人0.35例和0.57例。这些差异反映了该地区多样的医疗环境，并指出需要制定针对性策略以应对IPF不断增长的治疗负担。在北美洲，2010年至2018年间进行的研究报告调整后的发病率介于每10,000人0.75至0.93之间。加拿大记录了每10,000人0.93的发病率，而美国报告的发病率为每10,000人0.75。同期患病率估计值介于每10,000人2.40至2.98之间。这些数据显示疾病负担正在增加，强调了该地区需要创新治疗和改善患者护理的必要性。特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、进行性的肺部疾病，其特征是肺组织瘢痕形成（纤维化），导致肺功能逐渐下降。IPF的病因尚不清楚，尽管遗传易感性、环境因素（如接触粉尘或毒素）以及吸烟被认为是相关因素。IPF表现出明显的男性优势，男性约占全球病例的70%。该病通常在50岁以上的个体中被诊断，多数病例发生在60-70岁年龄组。特发性肺纤维化（IPF）的预后不良，确诊后的中位生存率介于3至5年之间，具体取决于疾病发现时的严重程度。目前的治疗方案主要集中于缓解症状和延缓疾病进展。获批的抗纤维化疗法可减缓肺功能衰退，但无法治愈IPF，凸显了开发更有效治疗方法的必要性。截至2022年，美国国立卫生研究院（NIH）估计，间质性肺病（IPF）影响着全球每10万人中的13-20人，这大致相当于超过一百万受影响的人群。[3] IPF-全球临床试验格局（2025）3 突变和基因型在间质性肺纤维化中的作用IPF中的种族和民族差距novotech-cro.comIPF是一种无法治愈的复杂遗传性疾病，与七个关键基因（MUC5B、TERT、TERC、RTEL1、PARN、SFTPC和SFTPA2）的序列变化以及至少11个新位点的变异相关。TERT和TERC等端粒维护基因的突变与家族性和散发性病例密切相关，表明其在疾病易感性中的作用。MUC5B基因中常见的启动子变异尤其重要，因为它与患IPF的风险增加相关，尤其是在北欧和西欧血统的人群中。这些遗传因素导致IPF的异质性，影响疾病发病、进展和治疗反应。了解这些突变和基因型的相互作用有助于识别高危人群，并为这种具有挑战性的疾病指导开发靶向治疗策略。[8]，[9]此外，特发性肺纤维化（IPF）不成比例地影响白人男性，导致医疗服务提供者对黑人患者经验有限，并在开具抗纤维化药物时犹豫不决，尤其是在考虑到肝病患者存在肝毒性等风险的情况下。这些差异表明，亟需实现公平医疗、增加临床试验的多样性以及提升医疗服务提供者的教育水平，以缩小治疗差距。解决这些挑战对于确保所有IPF患者无论种族或社会经济背景都能获得最佳治疗至关重要。[6], [7]近期研究表明，特发性肺纤维化（IPF）的诊疗和住院存在种族与族裔差异。黑人患者比白人患者更早住院，但接受抗纤维化治疗的可能性较低。贫困、住房不稳定等社会因素进一步限制了医疗资源获取。由于IPF需要频繁随访和高昂药物，这些因素对黑人患者的影响更为显著。尽管住院时长相似，接受抗纤维化治疗的白人患者死亡率更低，凸显了治疗的重要性。然而，黑人、西班牙裔和亚裔患者并未获得同等生存获益，这可能与临床试验中代表性不足或现实治疗疗效差异有关。 IPF-全球临床试验格局（2025）5 2. 关怀标准药物指示吡非尼酮moderate特发性肺Fibrosis (IPF)Nintedanib- 特发性肺纤维化（IPF）- 慢性的fibrosing ILDswith atiến bộ表型。- 系统性硬化症-关联ILD。Source: https://www.atsjournals.org/doi/10.1164/rccm.202202-0399STnovotech-cro.com抗纤维化疗法对特发性肺纤维化（IPF）的接受度扩大了其对其他进行性纤维化肺病的应用兴趣。临床试验已证明抗纤维化药物在特发性肺纤维化以外的间质性肺病（ILDs）中的益处，从而推动了更广泛的治疗方法。最常被批准用于IPF的系统治疗药物——吡非尼酮和尼达尼布，已成为治疗基石，专注于减缓疾病进展和维持肺功能。这些疗法是基于美国胸科学会（ATS）、欧洲呼吸学会（ERS）、日本呼吸学会（JRS）和拉丁美洲胸科学会（ALAT）的协作努力开发的，以确保理性、明智的治疗决策。[1][10]。下表提供了针对IPF标准护理批准的系统疗法详细摘要，包括其适应症、剂量、患者人群和市场批准。美国胸科学会（ATS）和欧洲呼吸学会（ERS）发布的指南中已涉及特发性肺纤维化（IPF）的诊断与管理。包括常规间质性肺病的影像学和病理学特征、诊断标准以及治疗策略等多个方面，已重新评估以反映不断发展的证据和临床实践标准。此外，对于IPF病情更严重的患者（用力肺活量[FVC]低于预计值50%和/或弥散功能[DLCO]低于预计值35%），建议使用上述任一药物。观察性研究表明，这两种药物在延缓病情更严重患者疾病进展方面，效果与治疗效果较轻的患者相似。 表3：建议用于IPF的系统治疗。剂量患者群体批准for营销Mild to- FDA已批准(2014, USA)- EMA已批准(2011, EU)- 适用于轻度至中度特发性肺纤维化成人。- 不建议用于儿童。- 患有肝功能损害的患者需谨慎。(Patients with severe hepatic impairment (ChildPugh C) 不应服用吡非尼酮，通常使用在伴有中度损害的患者中 (Child PughB) 也应避免）；定期肝功能建议监测。在欧洲不建议使用。在CrCl低于30mL/min的患者中。- 维持剂量：801毫克口服三次times daily (total: 2403mg/天).- 滴定：Days 1-7: 267 毫克三天times daily.第8-14天：534毫克每天三次。Day 15+: 801 mg 三times daily.始终与食物一同服用以最小化胃肠道副作用pects. e- 适用于患有IPF的成人和特定纤维增强ILDs。- 不推荐用于儿童患者。- 肝病患者需谨慎。损害；定期肝功能监测建议。- FDA已批准(2014, USA)- EMA已批准(2014, EU)- 维持剂量：150 mg 口服两次每日，大约12小时间隔，与ood.- 如果不能容忍：减少至100毫克每天两次。- 不得超过两个24小时内的剂量。IPF-全球临床试验格局（2025）6 44%21%23%12%12%10%7%6%6%6%6%6%2%39%3. 全球临床试验格局图3：欧洲- IPF试验%份额novotech-cro.com图1：按地区划分的IPF试验百分比份额全球间质性肺纤维化临床试验格局聚焦于推进创新疗法研究，包括RNAi-基于药物、PDE4抑制剂、细胞疗法和单克隆抗体，以增强治疗效果。大陆中国、美国、澳大利亚和英国已成为临床试验的主要贡献者。：自2020年起（参见图6）。这些试验表明，全球对IPF研究的持续关注，尽管其水平活动因地区而异。[11]自2020年以来，全球范围内已开展超过800项针对特发性肺纤维化（IPF）的业界赞助临床试验。亚太地区在IPF临床试验中占比最大，为44%，其次是北美23%、欧洲21%，其余地区（ROW）占12%。在亚太地区，中国大陆试验占比最高，达33%。在欧洲，试验主要集中在英国和德国。北美地区中，美国试验占比约62%，而阿根廷和以色列在其余地区（ROW）成为关键贡献者。（参见图1、2、3、4、5）[11]Source: GlobalData, January 2025 Others-Asia Pacific: India, Malaysia, Singapore, Thailand, Hong Kong, and the Philippines ROE (excluding Russia) ROW: Middle East and Africa; South and Central America 33%19%14%8%7%6%13%62%22%16%24%15%14%14%8%25%图2：亚太地区- IPF试验百分比份额图4：北美- IPF试验百分比份额Mainland China澳大利亚韩国新西兰欧洲北美洲台湾ROW日本United States加拿大墨西哥United Kingdom德国Ital法国荷兰波兰西班牙比利时俄罗斯RO图5：中东和非洲-IPF试验百分比份额阿根廷Israel巴西智利南非ROWIPF-全球临床试验格局（2025）7 9534364443428151211493125168841371711420202020试验密度来源：GlobalData，2025年1月图7：自试验按阶段和地区分布图8：自...以来的试验按状态和地区分类。北美洲欧洲ROW北美洲欧洲ROW阶段第二阶段III期持续进行中已完成Othersnovotech-