核心观点
欧洲药品管理局（EMA）批准的创新药物在欧盟各国的可及性存在显著差异，导致患者无法及时获得所需治疗。欧洲药品可及性障碍门户（European Access Hurdles Portal）旨在提高透明度，识别导致药物定价和报销（P&R）延迟或无法报销的多因素原因，并促进多方利益相关者之间的对话，以制定解决这些挑战的方案。
关键数据
- 数据规模：截至2024年6月，门户包含94种在2021年1月至2024年6月期间获得EMA首次批准的药品数据，占同期EMA批准药品总数的一半以上。
- 药品类型：涵盖36种肿瘤学药品（39%）和27种罕见病药品（29%）。
- 可及性：67%的药品已提交P&R申请或通过替代访问方案（AAS）对患者可及。
- P&R申请：59%的药品已提交P&R申请，其中37%正在等待报销决定，55%已被报销，7%被拒绝报销或撤回。
- 延迟原因：P&R申请延迟和报销决策延迟的原因是多方面的，包括卫生系统基础设施、经济可行性、P&R流程和价值评估。
- 区域差异：中东欧和南欧国家在P&R申请延迟方面主要受经济可行性影响，而西欧国家主要受价值评估流程影响。
- 公司规模：大型制药公司的P&R申请率和AAS可及性均高于中型制药公司。
- 治疗领域和产品类型：肿瘤学和罕见病药品的P&R申请延迟主要受公司当地存在和证据要求影响，而生物类似药和先进治疗药物（ATMPs）的P&R申请延迟主要受国家P&R流程影响。
研究结论
- 多因素影响：创新药物可及性障碍受多种因素影响，包括卫生系统、经济可行性、P&R流程和价值评估。
- 区域差异：不同地区的P&R流程和经济发展水平导致药品可及性存在显著差异。
- 公司规模：中型制药公司在P&R申请方面面临更多挑战。
- 替代方案：AAS可以作为P&R申请延迟的补充方案，但不能解决所有可及性问题。
- 共同责任：提高创新药物可及性需要制造商和国家当局共同努力，制定解决方案，解决当地系统中的障碍。
未来方向
- 数据完善：继续收集更多数据，进行更深入的分析，并完善数据收集流程。
- 生物类似药数据：纳入生物类似药数据，进行比较分析。
- 小市场分析：深入分析小市场的P&R申请延迟原因，并提出解决方案。
