欧洲创新药物可及性障碍门户第三份外部报告摘要（2025年5月）
门户背景与目的
欧洲创新药物可及性障碍门户于2022年4月创建，旨在提高创新药物不可用和延迟的根源原因透明度，包括环境因素对商业决策的影响。该行业平台收集了2021年1月至2024年6月间获得欧洲市场批准的94种产品的数据，其中35家EFPIA成员公司（100%参与）提交了数据，覆盖了100%的EMA批准产品。
关键发现
1. 市场授权速度
- 欧洲药品批准速度慢于美国和日本，平均分别延迟252天和24天，但较2024年报告有所改善。
- 肿瘤药物：EMA批准平均晚于日本69天，晚于美国303天。
- 遗传罕见病药物：EMA批准平均晚于美国312天，晚于日本95天。
- 即使不考虑价格与报销（P&R）流程，欧洲批准速度仍落后于其他地区。
2. P&R状态与报销
- 提交与可及性：67%的产品已提交P&R申请或通过替代性可及方案（AAS）获得可及性。
- 59%的产品已提交P&R申请，其中55%已报销，37%待报销决策，7%被拒绝或撤回。
- 区域差异：P&R提交率和AAS可及性因地区差异显著，如中东欧国家因报销系统基础设施薄弱导致提交率较低。
- 时间趋势：2024年与2025年对比显示，P&R提交和AAS可及性率提升5%，主要因此前不可及产品的提交增加，但各国变化幅度差异大（如罗马尼亚和希腊因国家申报要求延迟明显）。
3. P&R未提交原因分析
- 多因素影响：未提交原因包括健康系统基础设施、经济可行性（如市场规模小、本地市场存在不足）、报销流程（如价值评估要求）、外部参考定价影响等，需多方协作解决。
- 区域差异：
- 西欧：未提交主要因价值评估流程复杂。
- 中东欧：未提交主要因基础设施薄弱导致经济可行性低。
- 企业规模影响：
- 大型企业未提交原因分散（证据开发、竞争价值、申报要求）。
- 中型企业未提交主要因经济可行性（如本地市场存在不足）。
- 产品类型差异：
- 肿瘤药物：证据要求和本地市场存在不足。
- 遗传罕见病药物：市场规模小。
- ATMP产品：报销流程挑战。
- AAS作用：部分障碍（如市场规模、报销要求）通过AAS缓解，但本地市场存在不足仍影响申报和使用。
4. 价格与报销提交承诺（CTF）分析
- 效果初步显现：自2022年4月承诺“尽快”提交P&R（最长两年内），近期数据显示提交率稳定在71%。
- 样本局限：目前仅22种产品符合CTF后至少两年的样本条件，未来数据积累将支持更深入分析。
- 提交速度加速：CTF后产品提交速度呈现提升趋势，可能反映企业系统优化成效。
- 未提交原因变化：CTF后未提交原因中，企业可控因素（如证据要求）占比下降，需政策方协作解决。
5. 未来改进方向
- 继续优化数据收集（减少“其他”原因占比），借鉴小型市场报告经验。
- 区分多原因影响下的未提交决策。
- 扩大参与企业范围（非仅EFPIA成员）。
- 区分生物类似药分析。
