Praxis Precision Medicines Inc 2025年季度报告

FORM 10-Q ：通过勾选标记表明注册人（1）是否已在过去12个月（或根据注册人规定需提交此类报告的较短期限）内提交了《1934年证券交易法》第13条或第15(d)条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否受到此类提交要求的约束。是 ☒ 否 ☐ 标明对号，以表明注册人在过去12个月内（或注册人必须提交此类文件的较短期限内）已根据《s-t条例》第405条（本章§232.405）的规定提交了所有必需的交互数据文件。是 ☒ 否 ☐ 请指示是否为注册人是一个大加速申报者、加速申报者、非加速申报者、小型报告公司或新兴增长公司。参见“大”的定义。 “加速申报者”，“加速申报者”，“小型报告公司”，以及“成长中公司”在交易所法案第12b-2条的规定中。 大型加速申报公司☒非加速申报公司☐ 若为新兴成长公司，请勾选表示该注册人已选择不使用根据交易所法案第13(a)条提供的任何新修订财务会计准则的延期过渡期。 ☐ ：通过复选标记表明注册人是否为空壳公司（根据交易所法案第12b-2条的定义）。是 ☐ 否 ☒ 截至2025年4月30日，注册人拥有20,368,982股普通股，每股面值为0.0001美元，尚未缴足。 特别说明：关于前瞻性陈述 本10-Q季度报告包含明确或隐含的前瞻性声明，这些声明基于管理层信念和假设，并基于管理层当前可获得的信息。尽管我们相信这些前瞻性声明中反映的预期是合理的，但这些声明涉及未来事件或我们未来的运营或财务表现，并包含已知和未知的风险、不确定性及其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与这些前瞻性声明所表述或隐含的任何未来结果、表现或成就存在实质性差异。本10-Q季度报告包含的前瞻性声明包括但不限于以下声明： • 我们产品候选药物开发活动、临床试验的成功、成本和时间。 •我们关于能够为我们的候选产品获得并维持知识产权保护能力的预期； • 从第三方获取与我们产品候选相关的其他知识产权的许可能力，并遵守我们现有的许可协议和合作协议； •我们第三方研究机构合作方的持续研发活动能力及意愿，与我们的候选产品相关。 •我们根据他人知识产权将获得批准的产品候选商业化的能力； • 我们获得运营资金的能力，包括完成进一步开发和，如果获批，我们产品候选人的商业化所需资金； •若获批，则我们的产品候选商业化； •我们计划研究、开发我们的产品候选物，如果获得批准，则商业化。 •与第三方就我们的候选产品的商业化达成的未来协议，若获批准，以及任何其他获批准的产品。 • 我们产品候选的市场规模和增长潜力，以及我们服务这些市场的能力； •若获批，我们产品候选物的市场接受率及程度； •若我们的产品候选者获批，其定价和报销。 •美国和外国国家的监管发展； •我们与第三方供应商和制造商签约的能力以及他们充分履约的能力； • 竞争疗法的成功，这些疗法可能已经可获或未来可能可获得； •我们吸引和留住关键科研或管理人员的能力；和 •关于支出、未来收入、资本需求和追加融资的估算准确性。 在某些情况下，你可以通过诸如“可能”、“应当”、“预期”、“意图”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”或这些词的否定形式或其他类似术语来识别前瞻性声明。这些声明仅仅是预测。你不应当过度依赖前瞻性声明，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他因素，这些因素在某些情况下超出我们的控制，并可能对结果产生重大影响。可能导致实际结果与当前预期产生重大差异的因素包括但不限于我们2024年12月31日年度报告中题为“风险因素”部分所列出的因素。如果出现一种或多种此类风险或不确定性，或者我们的基本假设被证明不正确，实际事件或结果可能与前瞻性声明所暗示或预测的内容产生重大差异。没有前瞻性 该声明是对未来业绩的保证。您应完整阅读本10-Q季度报告及本10-Q季度报告中引用并随本报告一同提交给证券交易委员会的文件，并理解我们实际未来结果可能与本前瞻性声明中表述或暗示的任何未来结果存在实质性差异。 本季度报告10-Q表格中的前瞻性陈述反映了截至本季度报告10-Q表格日期我们的观点。我们预期后续事件和 developments 将导致我们的观点发生变化。然而，尽管我们可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但目前我们无意这样做，除非法律要求。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表本季度报告10-Q表格日期之后的任何日期我们的观点。 ：本季度报告10-Q表也包含了有关我们行业、我们业务以及我们产品候选者市场的估算、预测和其他信息。基于估算、预测、市场调研或其他类似方法的信息本质上会受到不确定性影响，并且实际事件或情况可能与本报告中假设的事件或情况有重大差异。除非另有明确规定，我们获得该行业、业务、市场和其它数据来源于我们自身的内部估算和研究，同时也来源于市场调研公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据以及类似来源准备的报告、调研调查、研究以及类似数据。虽然我们目前没有意识到本季度报告10-Q表中有关任何第三方信息的错误陈述，但他们的估算，特别是涉及预测的估算，包含大量假设，面临风险和不确定性，并可能根据各种因素发生变化，包括我们在2024年12月31日结束的10-K年度报告中“风险因素”部分讨论的因素。 目录 页PART I.财务信息 Item 1.财务报表（未经审计）简化的合并资产负债表，截至2025年3月31日和2024年12月31日1 三月份结束的2025年和2024年合并简要经营报表2三月至三十一日止三个月综合亏损合并报表（2025年和2024年）3三月至三十一日止三个月的股份权益合并简要报表，2025年和2024年4三年截至2025年3月31日和2024年合并现金流量表。5附注：简明合并财务报表6 管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析。 Item 2.运营18 Item 4.控制与程序28 第二部分。其他信息29Item 1.法律诉讼29 Item 1A.风险因素29Item 2.未注册证券销售及募集资金用途29 Item 3.高级证券违约29 Item 4.矿山安全信息披露29 Item 5.其他信息29 Item 6.展示30 签名31 第一部分—财务信息 第一项。财务报表。 PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.精简合并资产负债表(Unaudited)（金额以千为单位，除股东权益和每股数据外） 202520243月31日，12月31日， 资产 流动资产： 1. 业务的性质 普瑞斯精准药品公司（“普瑞斯”或“公司”）是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于将遗传性癫痫的见解转化为对中枢神经系统（“CNS”）疾病的治疗开发，这些疾病的特点是神经元兴奋-抑制失衡。正常的大脑功能需要神经元回路中兴奋和抑制的微妙平衡，当这种平衡失调时，可能会导致功能异常，并引发罕见和更普遍的神经系统疾病。公司通过两个专有平台利用其对于大脑中共享生物靶点和回路的理解，将遗传学见解应用于神经系统疾病的治疗发现与开发。每个平台目前都有多个项目，并且具有显著的进一步项目和适应症扩展的潜力： •Cerebrum™，该公司的小分子平台，利用对神经元兴奋性和神经元网络的深入理解，并应用一系列计算和实验工具来开发口服可用的高精度疗法。 •Solidus™，该公司反义寡核苷酸（ASO）平台，是一个基于专有计算方法的、高效、靶向的精准药物发现和开发引擎。 该公司的平台采用了一种审慎、务实且以耐心为导向的方法，利用一系列转化工具，包括新型转基因和预测性转化动物模型以及电生理学标志物，以实现患者概念验证的高效路径。通过这种方法，该公司已建立了一个多元化的、多模式的CNS产品组合，涵盖癫痫和运动障碍的四个临床阶段候选产品。 Praxis于2015年成立并于2016年开始运营。公司主要依靠可赎回可转换优先股的发行所得、首次公开募股（IPO）中普通股的销售额、其货架注册声明下的市价发售以及普通股的后续公开募股和预先资助的购买普通股的认股权证来为其运营提供资金。截至2025年3月31日，公司通过这些交易筹集了12亿美元的总现金收入，净扣除发行成本。 该公司面临生物技术行业中早期公司普遍存在的风险和不确定性，包括但不限于与完成临床前研究和中临床试验相关的风险、获得产品候选者监管批准的风险、竞争对手开发新型生物制药产品的风险、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资本以资助运营的能力。目前正在开发的项目将在商业化前需要大量的额外研发工作，包括临床前和临床试验以及监管批准。这些工作需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使公司的产品开发工作取得成功，其实现产品销售收入的时间仍不确定，甚至可能永远不会实现。 流动性 根据财务会计准则委员会（“FASB”）会计准则更新（“ASU”）2014-15，关于实体持续经营能力不确定性的披露（子主题205-40）, 公司已评估是否存在整体上构成重大疑虑的条件或事件, 这些条件或事件使得公司很可能在截至本简要合并财务报表发布之日起一年内无法继续经营。 自成立以来，该公司一直发生持续亏损，截至2025年3月31日，三个月净亏损为6930万美元。此外，截至2025年3月31日，该公司累计亏损为9060万美元。该公司预计在可预见的未来仍将持续产生经营亏损。6 该公司预计截至2025年3月31日的现金、现金等价物及可流通证券4720万美元将足以资助其运营支出和资本支出需求，以推进其研究工作和临床试验，时间至少为这些简明合并财务报表发行之日起一年。该公司未来的可行性取决于其筹集额外资本以资助其运营的能力。该公司无法按需筹集资本可能对其财务状况产生负面影响。 追求其业务战略的能力。无法保证当前运营计划能够实现，或者能够获得公司可接受的额外资金，或者根本不可能获得。 2. 重大会计政策摘要 展示基础 随附的简明合并财务报表已按照美国一般公认会计原则（“GAAP”）编制。这些注释中对此处适用性指南的任何提及均指会计标准编纂（“ASC”）和财务会计准则委员会（FASB）的会计准则更新（ASUs）中规定的权威性GAAP。 编制截至2025年3月31日的这些简明合并财务报表所采用的重大会计政策与 Company's 2024 Annual Report on Form 10-K 中包含的合并财务报表附注2中讨论的政策一致，除非下文另有说明。 未经审计的中间简化合并财务信息 随附的截至2025年3月31日的简明合并资产负债表、截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明合并经营报表、截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明合并综合收益表、截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明合并现金流量表以及截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明合并股东权益表均未经过审计。未经审计的中期财务报表已按照经审计的年度合并财务报表相同的基础编制，并且根据管理层意见反映了所有调整，这些调整仅包括为公允列报公司截至2025年3月31日的财务状况、截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的经营结果以及截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的现金流量所必需的正常经常性调整。截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的财务报表披露已简明化，并未包括根据GAAP要求编制年度财务报表所需的所有披露。 截至2025年3月31日的三个月业绩未必能反映预期于截至2025年12月31日的全年、任何其他期间或任何未来年份或期间的业绩。 使用估计值 遵循GAAP编制合并简化财务报表需要管理层作出影响资产和负债报告金额、简化合并财务报表日或期间递延资产或负债的披露以及报告期间费用金额的估计和假设。这些合并简化财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于：应计和预付研发费用、