Praxis Precision Medicines Inc. 2025年季度报告

PRAXIS 精准医药公司 （注册人名称，其名称应与其章程中指定的名称一致） 请在括号内用勾号标明，注册人（1）在过去的12个月内（或根据要求提交此类报告的较短期间）是否已提交证券交易法1934年第13节或第15(d)节所要求的全部报告，以及（2）在过去90天内是否一直受此提交要求约束。是 ☒ 否 ☐ 请在复选框中标记，以表明注册人是否在过去的12个月内（或注册人被要求提交此类文件的时间段内）按照S-T规则405（本节第232.405条）的规定提交了所有必须提交的互动数据文件。是 ☒ 否 ☐ 请用勾选标记表明注册人是大型加速报告人、加速报告人、非加速报告人、小型报告公司还是新兴增长公司。参见《证券交易所规则》第12b-2条中“大型加速报告人”、“加速报告人”、“小型报告公司”和“新兴增长公司”的定义。 特别声明：关于前瞻性陈述的注意事项 本10-Q季度报告包含基于管理层信念和假设以及目前管理层可获取信息的明确或暗示的前瞻性陈述。尽管我们相信这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但这些陈述涉及未来事件或我们未来运营或财务绩效，并涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明确或暗示的任何未来结果、业绩或成就有实质性差异。本10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于以下内容： •我们产品候选开发活动和临床试验的成功、成本和时间。 •关于我们获取和维护产品知识产权保护的能力，我们的期望是……候选人； •许可与我们产品候选相关的第三方知识产权的能力，以及遵守我们现有的许可协议和合作协议。 •我们第三方研究机构合作伙伴继续研究的能力和意愿与我们的产品候选相关的发展活动 •我们的产品候选人的商业化能力，如果获得批准，将考虑到知识产权的情况。他人 •我们的运营资金获取能力，包括完成进一步开发所需的资金并且，如果获得批准，将进行我们产品候选人的商业化。 •我们的研究、开发计划，以及如果获得批准，将我们的产品候选进行商业化的计划。 •关于我方产品候选人的商业化，与第三方签订的未来协议，如果批准的，以及任何其他批准产品； •产品候选市场的大小和增长潜力，以及我们服务这些市场的能力市场； •如果我们产品候选者获得批准，那么市场接受的速度和程度。 • 若获批准，我方产品候选人的定价和报销。 •美国及外国的监管发展 •我们的与第三方供应商和制造商签订合同的能力，以及他们履行职责的能力。 •竞争疗法的成功，包括目前可用的或未来可能可用的疗法。 我们的吸引和留住关键科学或管理人才的能力； 关于我们关于费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计的准确性。 在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预计”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续”或这些术语的否定以及其他类似术语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅是预测。您不应过度依赖前瞻性陈述，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，在某些情况下，这些因素可能超出我们的控制范围，并且可能会对结果产生重大影响。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括（但不限于）在截至2024年12月31日的年度10-K报告“风险因素”部分中列出的那些因素。如果这些风险或不确定性之一或多个发生，或者我们的基本假设被证明是不正确的，实际事件或结果可能与前瞻性陈述所暗示或预测的有很大差异。无前瞻性陈述 声明是对未来表现的保证。您应完整阅读本季度10-Q表报告及我们在此季度10-Q表报告中引用并作为附件提交给证券交易委员会的文件，并理解我们的实际未来结果可能与这些前瞻性陈述中表达或暗示的任何未来结果有实质性差异。 本10-Q季度报告中的前瞻性陈述代表了我们在此10-Q季度报告日期时的观点。我们预计后续事件和发展将导致我们的观点发生变化。然而，虽然我们可能会在未来某个时候选择更新这些前瞻性陈述，但目前我们没有任何这样的打算，除非适用法律有规定。因此，您不应将这些建前瞻性陈述作为代表我们在本10-Q季度报告日期之后任何日期时的观点的依据。 本10-Q季度报告还包括对我们行业、业务和产品候选市场的估计、预测和其他信息。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上存在不确定性，实际事件或情况可能与本信息中假设的事件和情况有很大差异。除非另有明确声明，我们获取的行业、业务、市场和其他数据来源于我们自己的内部估计和研究，以及来自市场研究公司和其他第三方、行业、医疗和一般出版物、政府数据等类似来源的报告、研究调查、研究和其他数据。虽然我们未发现关于本10-Q季度报告中任何第三方信息的错误陈述，但它们的估计，尤其是与预测相关的估计，涉及众多假设，受到风险和不确定性的影响，并可能根据包括我们在2024年12月31日结束的年度报告10-K中“风险因素”部分讨论的因素在内的各种因素而发生变化。 目录 第一部分财务信息项目1。财务报表（未经审计） 截至2025年3月31日及2024年12月31日的缩略合并资产负债表 项目4。矿山安全披露项目5。其他信息 第一部分——财务信息 PRAXIS 精准医疗公司，简化合并资产负债表（未经审计）（金额单位：千美元，除非注明股票和每股数据） PRAXIS 精准医药公司 PRAXIS 精准医药公司 （未经审计） 业务性质 Praxis Precision Medicines, Inc.（“Praxis”或“公司”）是一家处于临床阶段的生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为中枢神经系统（“CNS”）治疗的开发，这些神经紊乱以神经元兴奋-抑制失衡为特征。正常大脑功能需要神经元回路中兴奋和抑制之间的微妙平衡，如果失调，可能导致功能异常以及罕见和更常见的神经系统紊乱。公司正运用遗传学见解，通过两个专有的平台来发现和开发神经紊乱的治疗方法，利用其对大脑中共有生物靶点和电路的理解。每个平台目前都有多个项目，具有扩大项目和建议的巨大潜力： •大脑™，公司的低分子量平台，运用对神经元兴奋性和神经元网络的深入理解，并应用一系列计算和实验工具，开发可口 •固体™，该公司反义寡核苷酸（ASO）平台是一种基于专有计算方法的高效、精准药物发现与开发引擎。 公司的平台采用了一种深思熟虑、务实和以患者为中心的方法，利用一系列转化工具，包括新型的转基因和预测性转化动物模型以及电生理标志物，以实现高效的概念验证路径，在患者中进行临床试验。通过这种方法，公司已经建立起了一个包含四项临床阶段产品候选人的多元化、多模式中枢神经系统（CNS）产品组合，涵盖癫痫和运动障碍领域。 Praxis公司于2015年成立，并于2016年开始运营。公司主要通过以下方式为其运营提供资金：通过发行可赎回可转换优先股筹集资金，通过首次公开募股出售普通股，根据其 shelf registration statement进行市场定价发行，以及后续的普通股和预先融资认股权证公开募股。从成立至2025年3月31日，公司通过这些交易共筹集了12亿美元的现金，扣除发行成本后。 公司面临与生物技术行业初创公司普遍存在的风险和不确定性，包括但不限于完成临床试验和临床试验、获得产品候选人的监管批准、竞争对手开发新型生物制药产品、依赖关键人员、保护专有技术和符合政府法规以及筹集额外资金来支持运营的能力。目前正在进行的项目在商业化之前将需要大量的额外研究和发展努力，包括临床前和临床试验以及监管批准。这些努力需要大量的额外资金、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使公司的产品开发工作取得成功，公司何时（如果有的话）能够从产品销售中获得收益仍不确定。 流动性 根据美国财务会计准则委员会（“FASB”）财务会计准则更新（“ASU”）2014-15。信息披露关于实体持续经营能力的不确定性（副主题205-40）公司已评估在编制本摘要合并财务报表的日期后一年内，是否存在综合考虑的条件和事件，这些条件和事件可能会对公司在持续经营能力方面产生重大疑虑。 自公司成立以来，一直出现持续亏损，包括截至2025年3月31日的三个月净亏损6.93亿美元。此外，截至2025年3月31日，公司累计亏损达9.06亿美元。公司预计在未来可预见的时期内将继续产生运营亏损。 公司预期，截至2025年3月31日的现金、现金等价物和可交易证券共计4.72亿美元将足以支持其运营支出及资本支出需求，以推进其研究和临床试验至少一年，从本简报合并财务报表发布之日起。公司的未来持续性取决于其筹集更多资本以资助其运营的能力。若公司无法按需筹集资本，可能对其财务状况及其执行商业策略的能力产生负面影响。无法保证当前的经营计划能够实现，或可获得公司可接受的额外资金，或根本无法获得。 2. 重大会计政策摘要 演示基础 随附的简化合并财务报表是根据美国普遍接受的会计准则（“GAAP”）编制的。在这些注释中对适用指南的任何提及，均是指《会计准则编码》（“ASC”）和财务会计准则委员会（“FASB”）的会计准则更新（“ASUs”）中的权威GAAP。 在准备截至2025年3月31日止三个月的这些浓缩合并财务报表时采用的重大会计政策与公司2024年10-K表格年度报告附注2中讨论的政 未审计的中间简明合并财务信息 随附的截至2025年3月31日的简化合并资产负债表、截至2025年3月31日和2024年3月31日的简化合并利润表、截至2025年3月31日和2024年3月31日的简化合并综合收益表、截至2025年3月31日和2024年3月31日的简化合并现金流量表以及截至2025年3月31日和2024年3月31日的简化合并股东权益变动表均未经审计。未经审计的财务报表是根据与已审计年度合并财务报表相同的基准编制的，且根据管理层意见，反映了截至2025年3月31日的公司财务状况、截至2025年3月31日和2024年3月31日的经营成果以及截至2025年3月31日和2024年3月31日的现金流量的所有调整，这些调整仅包括为公平陈述公司财务状况、2025年3月31日和2024年3月31日的经营成果以及2025年3月31日和2024年3月31日的现金流量所需的正常经常性调整。截至2025年3月31日和2024年3月31日的财务报表披露已简化，并不包括根据GAAP要求的年度财务报表所需的所有披露。 2025年3月31日止的三个月的结果并不一定表明2025年12月31日止的全年结果，或其他任何期间的结果，或任何未来的年份或期间 估计的使用 根据美国通用会计准则（GAAP）编制的缩编合并财务报表，要求管理层进行估计和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、在缩编合并财务报表日期披露的或有资产和负债以及报告期间的费用金额。反映在这些缩编合并财务报表中的重大估计和假设包括但不限于：应计和预付研发费用、协作收入、基于股票的薪酬费用以及公司净递延所得税资产的回收性和相关估值准备。估计会在情况、事实和经验变化的情况下进行定期审查。估计的变化将记录在它们被得知的期间。实际结果可能与这些估计有实质性差异。 Com 常库存担保证 公司按照FASB ASC No. 480指南，对其普通股的购买权进行核算。区分负债和权益(ASC 480) 以及 ASC No. 815，衍生品和对冲(ASC 815)。公司根据每个合同的具体条款和条件，将其发行的购股认股权证分为权益工具或负债工具。此类评估包括确定认股权证是否为独立金融工具或嵌入主体工具，认股权证是否属于ASC 480范围内的负债，认股权证是否符合ASC 815中对衍生工具的定义，以及认股权证是否符合权益分类的要求。 根据ASC 815的指数化和股权分类标准，公司在其认股权证发行时确定其分类，并在必要时更新其评估。符合股权分类所有标准的认股权证作为已支付股本的一部分进行记录。 网络亏损每股 基本每股净亏损是通过将净亏损除以该期间加权平均普通股总数来计算的。计算加权平均普通股总数时，排除了未实现