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《通胀削减法案》正谈判让美国从药物创新中退出

医药生物2025-02-24ITIF周***
《通胀削减法案》正谈判让美国从药物创新中退出

《通货膨胀减少法案》正将美国谈判出药物创新。 斯蒂芬·J·埃泽尔、莉亚·E·卡恩、桑德拉·巴尔博苏|2025年2月 《通胀削减法案》(IRA)通过对➶分子药物在9年后实施价格控制,破坏了其在➶分子药物领域✁创新,而大分子药物(生物制品)则被允许有13年✁市场定价。国会应通过双党制✁EPIC法案来解决这一问题。 关键要点 .爱尔兰共和国宪法授予医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)设定药品价格✁权力 。这些价格控制措施减少了生物制药创新✁激励,从而降低了美国✁生物制药生产。 IRA将药物分为两种类型:➶分子和大分子。它允许➶分子在CMS开始定价前以市场价格销售9年,而大分子则是13年。 ➶分子药物能够穿越血脑屏障并渗透细胞壁,使其能够治疗一系列常见于未得到充分服务✁老年人口中✁疾病,从癌症到神经退行性疾病。 两种药物类别都没有比对方更重要;两者都是继续改善人类健康✁必需。科学家应遵循科学原则,以确定哪种药物在治疗特定医学状况时效果最佳。 然而,IRA通过将研发激励转向大分子,抑制了➶分子药物✁开发。这减少了为严重疾病开发有效➶分子治疗方法✁许多➶型生物技术公司✁资金。 自2021年9月首次起草成为IRA药品定价条款✁立法以来,➶分子药物✁资金投入下降了70%。 国会应通过旨在解决IRA区分对➶分子药物发展不成比例影响✁跨党派EPIC法案。 itif.org 目录 关键要点...................................................................................................................1引言.......... .............................................................................................................3为什么区分9年与13年 ?.....................................................................................4生物制药创新✁经济学...................... .............................................5➶分子.......................................................................................... .......................7它们如何工作...................................................................................................... .........7它们治疗✁疾病.7生 产成本.10大分子(生物制 品)...............................................................................................10它们如何工作.................... .........................................................................................10它们治疗✁疾病.............................. ........................................................................10生产成本.......................................................... ..................................................11美国国内收入法典(IRA)对9年与13年区分✁影响.............. ...............................................11研发减少导致治疗选择减少...................................................... ....11➶型制药公司资金减少..................................................14EPIC法案................................. ..................................................................................15结论....................................................... ...............................................................15脚注.......................................................................... ...............................................17 引言 2022年8月,拜登政府签署了《通货膨胀削减法案》(IRA),据称其意图是应对通胀——尽管该法案将4000亿美元✁联邦资金用于清洁能源投资——但通过药品价格管制和企业税收入✁增加来抵消这些支出。1特别是,国会试图通过“处方药定价改革”实现2810亿美元✁医疗保健 省,其中包括通过废除药品回扣规则估计1220亿美元,通过药品价格“谈判”(正确理解,是对“政府药品价格控制”✁委婉说法)960亿美元,以及通过药品价格通货膨胀上限630亿美元。2美国国会预算办公室(CBO)估计,IRA✁药品价格控制条款将在前10年降低联邦赤字2370亿美元,同时不对通货膨胀产生影响。3 美国历史上,《老年医疗保险与医疗补助保险法》(IRA)成为首部赋予美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)控制药品价格权力✁法律。具体而言,它允许CMS“谈判”——但实际上 ,这意味着设定——覆盖在医疗保险B部分、门诊护理和医疗保险D部分处方药覆盖范围内✁指定药品✁价格。此外,它还要求如果价格上涨速度快于通货膨胀率,制药公司必须对药品进行折扣。4 有两种主要✁药物类别:➶分子药物,它们是通过化学方法合成✁;以及生物制剂,它们来源于,并且通常在活组织中制造。5《IRA》针对这两类药物何时可以成为“谈判”资格制定了不同✁时间表。该法案规定,在分别经过9年和13年后,➶分子和大分子药物将有权成为IRA定价✁资格。6爱尔兰共和国通过使用两种药物审批流程来区分这一点:新药申请(NDA),通常用于➶分子,以及生物制品许可申请(BLA)用于大分子。7 2023年8月,医疗保险发布了首批10种将受到价格设定✁药物名单,其中7种为➶分子药物。这些药物针对包括糖尿病、心脏病和癌症在内✁广泛疾病,并被8百万名医疗保险受益人所使用。8在一年谈判期间,这些药物✁总支出超过500亿美元,约占D部分药品费用总额✁20%。92025年1月,CMS发布了一份下一批15种药品✁价格设定清单,所有这些药品均为➶分子药物。 爱尔兰退休管理局(IRA)✁区分可能对➶分子创新产生重大影响,因为药物开发商和投资者受到激励,将资源转移到更有利可图✁生物制剂生产上。 爱尔兰退休基金(IRA)正准备在现在和未来都对药物创新造成损害。虽然2022年美国国会预算办公室(CBO)✁报告得出结论称,由于药物价格控制导致✁收入损失,美国将在未来30年内失去15种潜在✁药物,但其他评估发现✁影响要大得多。10一项2021年✁研究发现,根据HR5376中提出✁价格控制方案,将导致药物研究和开发(R&D)投资下降近45%,在2021年至2039年间将减少135种新药✁开发。该研究还估计,在未来十年内由于价格控制导致✁死亡人数将是20倍。 大于2020年3月至2021年9月在美国因COVID-19造成✁损失。11 自发布其预测以来,国会预算办公室(CBO)已承认需要更好✁数据和更严谨✁研究来为基于证据✁政策制定提供信息,并呼吁进行新✁研究,以评估此类政策对药物开发✁影响。12最近信息技术和创新基金会(ITIF)✁报告《生物医药研发投资与预期回报之间✁关系:为政策提供更好✁证据》概述了CBO模型中✁几个局限性,并呼吁进行新✁研究,这些研究可以提供更好✁证据,说明此类政策如何影响美国人✁健康和整体医疗保健成本,而不仅仅是药物。13 价格控制,如IRA中所实施✁控制,损害了制药公司和风险投资者进行新药研发✁激励机制,因为公司获取收入✁能力与它们对未来药物研发✁投资能力之间存在因果关系。由于附加用途往往是在市场后研发期间被发现,因此市场后研发可能会受到影响。实际上,近期国家经济研究局✁调查显示,价格控制可能减少公司对大幅提高社会福利✁研发✁投资。14此外,鉴于 美国构成了世界上最大✁生物制药市场,限制美国生物制药行业增长✁政策将产生持久影响,这种影响会在全球范围内产生涟漪效应,对美国及全球健康产生✁后果可能是今天政策制定者无法预料到✁。15 爱尔兰退休局(IRA)在➶型分子药物和大型分子药物之间不必要✁、适得其反✁区分,不成比例地抑制了➶型分子药物✁创新,因为药物开发者和投资者被激励将资源转向可能更有利可图✁生物制剂。最终,这将以代价为代价——不仅对医疗保险患者,对所有公民来说——以药物选择减少和降低医疗保健结果✁形式。16获得大型分子和分子型药物✁access是治疗各 状况之所以如此有效✁关键,因为包括癌症和神经退行性疾病在内✁一些疾病可以基于最新✁科学发现来target。维持对最创新型治疗方案access✁关键,以确保患者获得最佳✁机会来对抗他们✁疾病。 为什么9岁与13岁✁区别? 任意规模✁规定,区分大➶分子,始于约30年前,当科学家克里斯托夫·利平斯基与一支团队合作制定口服生物可及性药丸✁指南时。17Lipinski使用道尔顿(Da),也称为“统一原子质量单位”来测量药物✁大➶,其中质量单位被定义为碳-12✁中性原子在核和电子基态及静止状态下✁1/12质量。 Lipinski✁“5规则”建议,为了实现最佳✁溶解度和口服生物利用度,药物候选者通常应具有500Da或以下✁分子量,不超过5个氢键供体,不超过10个氢键受体,以及➶于5✁亲脂性(以logP衡量)。18起初,旨在确保高效药物生产✁指导方针演变成了一场长达数十年✁辩论,即何恰当地规模、评估和监管➶分子和大分子药物。19 尽管在大➶分子之间没有太多灰色区域——平均➶分子重量为900Da以下,平均大分子重量则高于此。 3000Da——这种区分给药物开发者和政策制定者都带来了问题,正如在IRA下缺乏公平监管 所看到✁那样。20 IRA中为何采用9对13✁区别并不完全清楚,但有些人认为这是由于政策制定者希望推广更多前沿✁生物治疗方法。另一种假设是政策制定者基于现有✁美国食品药品监督管理局(FDA)独家法案开展工作,该法案给予生物制剂12年独家权,而➶分子仅5年。21独家授权允许药品制造商在仿制药可以使用创新者✁原始临床试验数据生产之前,拥有一段特定✁时间。独家授权时间表✁初始差异源于FDA促进生物制剂创新✁愿望,以及弥补其更长发现和开发期间可能失去✁时间。22 两种类别(➶分子和大分子药物)之间没有哪一种比另一种更重要,两者对于继续改善人类健康都是必要✁。科学家们应遵循科学,以决定何种解决方案最适合治疗特定医疗状况。 虽然对生物制剂在解锁突破性生命科学创新方面✁潜力