CADTH Reimbursement Review

核心观点

多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的浆细胞肿瘤，其一线治疗通常涉及高剂量化疗后进行自体干细胞移植。对于因健康风险或其他问题而无法进行移植的患者，存在多种治疗方案可供选择，具体方案取决于患者特征、个人偏好、既往治疗经验和地区癌症中心的治疗资金。

关键数据

• 加拿大每年约有 3,400 例新发 MM 病例，占所有新发癌症的 1.5%。
• MM 占所有血液系统恶性肿瘤的约 10%。
• MM 的平均诊断年龄为男性 62 岁，女性 61 岁，仅 4% 的病例在 45 岁以下。
• 加拿大 MM 的 5 年净生存率为 44%，男性发病率较高。
• 50% 以上的 MM 患者可能因健康风险或其他问题而无法进行移植。

研究结论

• 尽管存在大量关于 MM 治疗方案的临床文献，但缺乏高质量的直接比较数据来指导无法进行移植的 MM 患者的最佳治疗顺序。
• 本研报旨在确定无法进行移植的 MM 患者应如何报销药物以最大限度地提高临床和成本效益，同时考虑患者安全、特征、经验和偏好。
• 研究结果表明，在无法进行移植的 MM 患者中，添加 daratumumab 的治疗方案（如 daratumumab-硼替尼-美法仑-泼尼松和 daratumumab-来那度-泼尼松）与来那度-泼尼松方案相比，在无进展生存期（PFS）方面具有显著优势。
• 患者报告了各种症状，如身体疲劳、周围神经病变、感染风险、腹泻和疼痛，这些症状影响了他们进行日常活动的能力。
• 患者希望采用整体方法来选择治疗方案，考虑疾病及其治疗对身体的、情绪的和社会的影响。

研究局限性

• 网络荟萃分析（NMA）的结果仅能提供不同方案在无法进行移植的 MM 患者中 PFS 方面的比较信息，无法提供有关这些方案安全性的比较信息。
• 无法进行亚组分析，例如高危及老年患者。
• 患者数量较少，影响了对其观点和经历的描述，特别是在治疗期望和决策方面。
• 经济分析中使用的模型较为简化，未考虑不同治疗方案之间的直接比较，也未考虑治疗相关的副作用对患者生活质量的影响。

后续研究方向

• 使用真实世界数据进一步研究亚组患者的治疗结果和安全性。
• 探索不同治疗方案之间的直接比较，并考虑治疗相关的副作用对患者生活质量的影响。
• 评估不同治疗方案的长期成本效益。