智能临床试验：使用生成 AI 快速跟踪治疗创新
执行摘要
生成式人工智能（Gen AI）有望帮助更快地为患者带来治疗创新并降低成本。AI将通过启用新的试验形式（如去中心化临床试验[DCTs]）以及整合新数据流（包括真实世界证据[RWE]）来改进现有形式，从而革新临床开发。尽管DCTs在扩大试验参与度、减轻患者负担和提高试验效率方面展现出潜力，但其复杂性至今阻碍了其广泛应用。生命科学领域及相关领域的利益相关者多年来一直努力加快新疗法的研发并降低相关成本。临床开发中的低效成为了主要障碍，尽管医疗行业持续关注并投入资源，这一问题却愈发严重。非肿瘤治疗药物临床开发的平均时间约为12年，肿瘤治疗药物也接近12年。将一种新的治疗方法推向市场的成本超过25亿美元，临床试验占总研究预算的比例大约40%。尽管实施90%的失败率，临床药物开发的成功率仍然仅为约75%。一项ZS分析发现，一家典型的排名前十的制药公司仅通过实施AI驱动的临床试验设计和去中心化试验执行，就能在未来五年内实现超过10亿美元的成本节约。开发药物未能满足历史上被忽视群体的需求，剥夺了这些患者获得实验性治疗的机会，并导致疗效存在差异的疗法的产生。
Gen AI 将如何改变临床发展
Gen AI 将会改变五个临床开发过程：临床试验设计、患者招募、保留和脱落预防、数据分析以及监管提交。
- 临床试验设计：Gen AI 可以优化临床试验设计，显著缩短临床开发时间和降低成本。Gen AI 可以分析类似研究中的纳入和排除标准、预测患者特征并确保这些标准具有可行性，从而避免因设计的试验与可用的患者群体不符而产生的问题。
- 患者招募、保留和脱落预防：Gen AI 可以分析多种数据源，如电子健康记录（EHRs）、保险索赔以及患者倡导组织的数据，以扩大更具多样性的参与者群体。Gen AI 还可以评估参与者退出的可能性，并建议定制化的下一步最佳行动，以提升参与者的体验。
- 数据分析：Gen AI 可以自动化常规任务（如编写代码和生成提交表格），从而在数据开发生命周期中帮助揭示洞察。Gen AI 可以整合来自不同来源的数据，并通过使用预测AI方法快速清理和准备数据进行分析，大大缩短了从数据收集到做出知情决策的时间间隔。
- 监管提交：Gen AI 将自动化许多监管提交和审查方面的流程，包括生成、组织和验证提交文件。Gen AI 将用于汇总和结构化试验数据和发现，并将其转换为所需格式，然后标记缺失项、适当进行交叉参考并确保符合监管要求。
障碍，推动者和建议：如何推动临床开发革命
信任、监管和零散的数据阻碍了 Gen AI 驱动的临床开发革命。
- 数据、激励和监管：需要为数据收集和监管机构和制药制定标准共享，建立数据基础设施，创建数据共享激励机制。
- 创新文化、信任和劳动力因素：需要克服惰性，克服信任障碍，培养创新文化。
如果没有人工智能在临床开发中的革命，世界的健康将面临风险
使用生成 AI 来优化临床试验是道德和财务上的当务之急。全球卫生系统面临日益攀升的成本和医疗投资回报率下降的问题。数十亿人的健康与福祉取决于在降低开发成本的同时加速药物交付。革命性地推动临床开发需要不同领域利益相关者之间的合作。
