医药行业观察报告

河 豚 公う｜2 0 2 4年1 1月 医药行业 化学药 化学药品注册 创新药开发流程 制药行业中日对比 生物制品 河豚公う 运用微生物学、生物学、医学、生物化学等的研究成果，从生物体、生物组织、细胞、器官、体液等，综合利用微生物学、化学、生物化学、生物技术、药学等学科的原理和方法制造的一类用于预防、治疗和诊断的制品生物制品包括：预防类生物制品（含细菌类疫苗、病毒类疫苗）；治疗类生物制品（含抗毒素及抗血清、血液制品、生物技术制品等）；体内诊断制品；体外诊断制品《“十四五”生物经济发展规划》:推动抗体药物、重组蛋白、多肽、细胞和基因治疗产品等生物药发展 3重组蛋白 1抗体类药物 2细胞和基因治疗(CGT) 4疫苗 5血液制品 原理：抗原的刺激下，由B淋巴细胞或记忆细胞增殖分化成的浆细胞产生的具有高度特异性的效应分子。抗体通过结合抗原、介导细胞毒效应(ADCC)等方式参与机体的免疫防御 原理：采用重组DNA技术，对编码所需蛋白质的基因进行遗传修饰，利用质粒或病毒载体将目的基因导入适当的宿主细胞，表达并翻译成蛋白质，经过提取和纯化等步骤制备而成的具有生物学活性的蛋白质制品，用于疾病的预防和治疗。 原理：将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程 原理：从健康人血液、血浆或特异免疫人血浆中分离、提纯或由重组DNA技术制备的，用于治疗和预防的蛋白或细胞组分的统称 原理：含有免疫原性物质，能够诱导机体产生特异性和主动的保护性宿主免疫，能够预防传染性疾病的一类异源性药学产品 2.全血采集站/单采血浆站血液制品3.政策环境严格，监管力度大,实现血液制品全程可追溯4. 2026血液制品生产企业信息化管理 2.通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从患者的疾病根源进行治疗 欧盟和美国核酸医药，病毒载体我国灭活疫苗 2. ADCC：抗体生成抗体结合靶细胞NK细胞识别细胞毒作用4.热门靶点：TNFα、CD20、EGFR、VEGF、HER2、PD1和PDL1等3.靶向性强，疗效确切，不良反应小 2.表达系统：原核细胞(大肠杆菌)；酵母细胞，昆虫细胞，以及哺乳动物细胞表达 3.个体化治疗，疗效持久，不良反应少 4.开发技术难，安全风险高，成本高“天价救命药” 3.特异性强，毒性低，副作用小 分类：单抗，双抗，ADC，抗体片段 分类： 分类：多肽类激素：重组人胰岛素 分类： 白蛋白，免疫球蛋白，凝血因子 细胞因子：重组人干扰素重组酶：重组人尿激酶原血浆蛋白因子：重组人凝血因子 减毒活疫苗、灭活疫苗、亚单位疫苗、多糖蛋白结合疫苗、核酸疫苗、病毒载体疫苗 血浆55%白细胞和血小板红细胞45%-血浆蛋白7%（白蛋白60%，免疫球蛋白，凝血因子） 1986 FDA批准第一个治疗性单克隆抗体1994人鼠嵌合抗体阿昔单抗上市2002全人源单抗阿达木单抗上市，“药王”-抗PD-1/L1类药物爆红，重磅炸弹不断诞生 2020辉瑞BioNTech和ModernaCOVID-19 mRNA疫苗获批2006 HPV疫苗,预防宫劲癌1980消灭天花，唯一通过疫苗接种消灭的疾病2019病毒载体疫苗rVSV-ZEBOV1908体液免疫,细胞免疫(诺贝尔生理学或医学奖) 发展： 1982第一个重组蛋白药物-重组人胰岛素上市1990年代高表达宿主系统的引入2000年代结构生物学突破 1940低温乙醇分离法,提纯人血清白蛋白1970s全层析工艺，S/D病毒灭活病原体筛查 •2017 2款CAR-T药物上市•1990 FDA首次人体基因治疗批准 1980s基因工程技术制备的血液制品出现 CSL Behring、Octapharma、Grifols、Takeda、KedrionBiopharma 2021国产CAR-T阿基仑赛注射液(复星凯特)与瑞基奥仑赛注射液(药明巨诺)上市 默沙东，GSK，赛诺菲，辉瑞（垄断格局） 罗氏，艾伯维，强生，默沙东国内进口为主，但研发药物数量提升快2018国产PD-1抗体药物上市（君实生物）2020国产HER2单抗药物上市 R&Dsystems；PeproTech 智飞生物，北京科兴，北京生物 义翘神州,百普赛斯,近岸蛋白 天坛生物、上海莱士、华兰生物、泰邦生物等大型血制品公司为行业龙头的局面。 CGT药物研发投入快速增长 疫苗市场格局分散，虽然在研疫苗产品数量众多，但大多数企业仍以研发跟跑为主 市场规模不断扩大，进口代替趋势增强核心技术仍存在短板，质量与稳定性有待提升 痛点：产业链上游严重依赖进口，中高端仪器与耗材仍然以进口为主 血制品的供给量和人均使用量均远低于欧美国家白蛋白大量依赖进口，不能进口的免疫球蛋白和凝血因子缺口大 中药 1◼以中医药理论为指导，有着独特的理论体系和应用形式，用于预防和治疗疾病并具有康复与保健作用的天然药物及其加工代用品 中药改革 医疗器械 定义：单独或者组合使用于人体的仪器、设备、器具、材料或者其他物品，包括所需的软件 目的 顶尖医疗器械强国 1•疾病的诊断、预防、监护、治疗或者缓解；•损伤的诊断、监护、治疗、缓解或者功能补偿；•生理结构或者生理过程的检验、替代、调节或者支持；•生命的支持或者维持；•妊娠控制；•通过对来自人体的样本进行检查，为医疗或者诊断目的提供信息 2分类管理 医疗器械行业竞争格局分析 行业分析 医药合同外包服务(CXO) 2015药品上市许可持有人制度（MAH制度）实现药品所有权与生产权的分离，药品上市与药品生产可以分步进行2018《关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知》力争达到每年为100个以上新药开发提供服务的能力2024美国《生物安全法》草案风波2020新冠疫情治疗药物、疫苗等研发、生产的大订单使中国CXO加速产业升级并参与全球创新药产业链竞争2021 CDE警示Me too药物的高端重复，对严重的同质化研发问题提出警示2018港交所推出18A政策、上交所科创板开板生物医药创新型公司的上市通道打开，引爆了医药投融资市场, CXO业务量爆发期CXO聚焦海外药企的实验室服务业务或部分跨国药企定向扶持的CDMO代工厂禁止美国行政机构及其合作企业与受关注的生物科技公司进行特定交易 医药商业 零售药房 医药流通 以药养医：药品价格虚高。药品流通过程，灰色交易丛生，滋生医疗腐败医药不分：医疗机构不仅负责诊断和开具处方，还直接销售药品 •2008全民医保•2017两票制政策；取消药品加成•2018 “4+7”药品集中招标采购•2023医疗反腐•国家医疗保障局成立•DRG/DIP医保支付方式改革，为治疗结果付费“带量采购、以量换价、量价挂钩、招采合一、确保用量、保证回款” 废除以药养医