云顶新耀20241204

2024年12月04日18:30 关键词关键词 云顶新耀L001膜性肾病原发性肾病临床数据安全性耐受性治疗潜力IGA肾病商业化首席执行官首席财务官首席科学官首席医学官F2001 BTK抑制剂自身抗体免疫复合物蛋白尿抗体水平 全文摘要全文摘要 云顶新耀公司展示了其核心产品L001在膜性肾病治疗领域的最新临床数据，突出其高效性和安全性。L001在治疗膜性肾病EB和2A的临床试验中，36周时接近82%的CR率，高剂量治疗24周时CR率接近90%，优于先前使用的药物，特别是在免疫学反应和安全性方面。公司强调对肾科治疗领域的专注，特别是原发性肾小球疾病的治疗，这是一个未充分满足的市场需求。 云顶新耀云顶新耀20241204_导读导读 2024年12月04日18:30 关键词关键词 云顶新耀L001膜性肾病原发性肾病临床数据安全性耐受性治疗潜力IGA肾病商业化首席执行官首席财务官首席科学官首席医学官F2001 BTK抑制剂自身抗体免疫复合物蛋白尿抗体水平 全文摘要全文摘要 云顶新耀公司展示了其核心产品L001在膜性肾病治疗领域的最新临床数据，突出其高效性和安全性。L001在治疗膜性肾病EB和2A的临床试验中，36周时接近82%的CR率，高剂量治疗24周时CR率接近90%，优于先前使用的药物，特别是在免疫学反应和安全性方面。公司强调对肾科治疗领域的专注，特别是原发性肾小球疾病的治疗，这是一个未充分满足的市场需求。讨论了L001在不同剂量下的表现及其对患者的积极影响，包括血清白蛋白水平的提高和蛋白尿的显著减少。公司还分享了未来研发计划，包括适应症扩展和与其他药物的对比研究，以及L001在国际市场上的应用潜力。投资者对L001的临床数据反馈积极，公司正探索全球开发策略，重申对L001前景的乐观，并将根据临床数据和市场反馈决定产品发展路径，旨在为患者提供更有效的治疗选择，同时为股东创造最大价值。 章节速览章节速览 ● 00:00解读云顶新耀核心产品解读云顶新耀核心产品L001治疗膜性肾病的临床数据治疗膜性肾病的临床数据在一次电话会议中，公司高层和合作伙伴分享了云顶新耀的核心产品L001在治疗膜性肾病EB和2A 的临床数据。数据显示，L001取得了非常积极的结果，36周接近82%的CR，高剂量24周治疗中CR已接近90%，显示出比利诺昔单抗更好的疗效。同时，L001展现了良好的安全性，全球尚无批准用于治疗原发性膜性肾病的药物，表明其具有巨大的治疗潜力。此次临床数据的公布，以及耐福康成功纳入今年的国碳，显示出公司在IGA肾病治疗上的进展和未来的商业化潜力。 ● 02:42肾脏疾病领域的战略与研究进展肾脏疾病领域的战略与研究进展 讨论了肾脏病作为治疗领域的重要性和机遇。强调了原发性肾小球肾病是肾脏疾病中一个巨大的未满足医疗需求领域，目前市场上缺乏有效的治疗药物。介绍了公司在这方面的研究进展，包括已上市和正在开发的药物，以及这些药物对于填补市场空白的重要性。特别提到了一个药物，该药物在中国及台湾、韩国已获得批准，对于治疗原发性肾小球肾病和其它相关疾病具有潜在的广泛市场应用前景。此外，还概述了原发性肾小球肾病的严重性和未满足的医疗需求，以及公司正在努力通过研究和开发来满足这些需求。 ● 12:33 Ever 001在原发性膜性肾病临床试验阶段性分析在原发性膜性肾病临床试验阶段性分析Ever001是一款针对年轻肾脏疾病的BTK抑制剂，其作用机制独特，为共价可逆结合，区别于已上市的BTK 抑制剂。该药在原发性膜性肾病治疗中展现出了强大的抑制效力和优异的选择性，能够减少潜在的脱靶毒性。临床试验显示，Ever 001在安全性和耐受性上表现出色，治疗36周后，患者的24小时蛋白尿从基线显著下降，且未观察到严重不良反应。此外，高剂量组在24周治疗后，蛋白尿完全和不可逆比例超过一定标准，表现出良好的疗效。 ● 19:35 L001治疗膜性肾病的临床效果与安全性治疗膜性肾病的临床效果与安全性研究表明，L001在治疗膜性肾病（TMN）中显示出显著的临床效果和安全性。高剂量的L001在24 周内实现了90%以上的免疫学完全缓解，且在停药随访期保持稳定。蛋白尿缓解率在36周时高达82%，血清白蛋白水平恢复至正常范围。低剂量组也表现出良好的疗效，尤其是在治疗早期。安全性方面，两剂量组耐受性良好，不良事件多为轻微且短暂。这些数据支持L001作为膜性肾病治疗的潜在有效选择。 ● 28:50临床研究比较及安全性讨论临床研究比较及安全性讨论讨论了临床路径与历史研究的比较，重点分析了三个随机对照的临床研究，涵盖了标准治疗方案、免疫学完全缓 解和药物缓解效果。强调了药物的优越性，并提及了长期临床试验的安全性和有效性。此外，讨论了药物的高选择性及其对肝毒性的评估，特别提到了与市场现有药物的对比，以及在慢性疾病治疗中的优势。 ● 36:50天风证券研究员李慧瑶询问药物研发细节及天风证券研究员李慧瑶询问药物研发细节及BD计划计划天风证券医药研究员李慧瑶向公司领导提问，主要关注点为药物剂量选择、给药周期及疗法的替代和联用展望， 以及药物在原发性肾病治疗中的潜力与BD计划。公司领导回应，强调了剂量探索的重要性，讨论了药物的疗效与安全性，提及了药物作为同类最佳产品的潜力，以及全球临床开发和BD合作的策略。 ● 47:13探讨肾病领域药物开发与临床推进策略探讨肾病领域药物开发与临床推进策略公司领导讨论了药物BDK在魔性证明领域的应用，除了当前的临床试验外，计划快速推进其他肾病领域的临床试 验。指出肾病领域的开发相对缓慢，原因包括疾病罕见、全球对这一领域的关注不足及过去的注册通道限制。随着更多公司加入和法规调整，预计开发速度会加快。此外，还提到与全球领先专家的沟通，探索药物在其他肾小球疾病中的潜力，并考虑适时进行合作开发。最后，讨论了关于魔顺适应症的创新、市场竞争情况以及药物开发合作的最佳时机。 ● 56:16公司全球开发战略及产品公司全球开发战略及产品F001介绍介绍公司计划将F001推向全球市场，重点关注澳洲和美国市场，并与当地进行良好沟通。F001 具有广泛的作用机制和高选择性，相比同类产品L001在金融机制上拥有一定优势。会议还讨论了产品F001与其他产品的对比，强调了公司在肾科疾病治疗领域的蓝海战略和自主研发能力。公司致力于通过不断优化产品和扩大市场布局，为股东创造最大价值。 问答回顾问答回顾 发言人发言人问：公司核心产品问：公司核心产品L001在治疗膜性肾病方面的临床数据表现如何？在治疗膜性肾病方面的临床数据表现如何？ 发言人答：L001在治疗膜性肾病EB和2A的临床数据中取得了非常积极的结果。在36周时，接近82%的CR（完全缓解），而在高剂量24周治疗中，CR率已经接近90%，这比之前利诺昔单抗的CR率要高很多。并且，该药物表现出良好的安全性，至今全球尚无获批用于原发性膜性肾病的药物，因此L001具有非常大的治疗潜力和成为重磅炸弹级药物的潜力。 发言人发言人问：公司管线布局情况以及近期有哪些进展？问：公司管线布局情况以及近期有哪些进展？ 发言人答：公司管线近期取得了优异的临床数据和商业化端的显著成果。用于治疗IGA肾病的重点品种耐福康成功纳入今年的国家医保目录，预计明年将进入商业化放量的元年。整个公司正在加速布局和推进新药开发。 发言人发言人问：云顶新耀为何聚焦肾脏病领域，尤其是原发性肾小球肾病？问：云顶新耀为何聚焦肾脏病领域，尤其是原发性肾小球肾病？ 发言人答：肾脏病领域是云顶新耀引领新药开发的核心治疗领域，因为其中存在一片蓝海市场，患者人群庞大。以中国为例，每年新增中末期肾病患者约100万人，其中37%由原发性肾小球肾病导致。目前，原发性肾小球肾病中有四种类型（包括原发性膜性肾病等）尚未有获批上市的药物，市场需求巨大且未被充分满足。 发言人发言人问：原发性膜性肾病在中国的患者数量以及该疾病的现状如何？原发性膜性肾病的主要症状表问：原发性膜性肾病在中国的患者数量以及该疾病的现状如何？原发性膜性肾病的主要症状表现及现及其对患者的影响是什么？其对患者的影响是什么？ 发言人答：中国大约有200万原发性膜性肾病患者，仅次于癌症肾病，位居第二大。尽管目前尚无专门针对该疾病的获批上市药物，但L001作为一款创新制剂，有望填补这一治疗空白，并可能扩展到其他相关肾小球疾病治疗中。原发性膜性肾病的主要症状表现为肾病综合征，其特点是重度蛋白尿，蛋白尿程度严重可达到糖尿蛋白水平。随着病情发展，蛋白尿会逐渐加重，导致血清白蛋白下降和严重水肿。由于发病年龄相对年轻，且预后较为严重，许多患者对治疗的积极性很高。 发言人发言人问：问：L001（（BDK抑制剂）在市场上的潜在应用范围是什么？抑制剂）在市场上的潜在应用范围是什么？ 发言人答：L001作为一款BDK抑制剂，除了用于原发性膜性肾病的治疗，还有潜力应用于其他由自体免疫紊乱引起的肾小球疾病，如微小病变型肾病、局部阶段性肾小球硬化，以及继发性肾小球疾病如狼疮肾炎等。此外，L001还可以探索用于包括糖尿病肾病在内的其他肾炎类型，展现出广阔的市场开发前景。 发言人发言人问：问：BDK的的F2001在全球范围内有多少患者群体？在全球范围内有多少患者群体？ 发言人答：F2001在全球范围内拥有患者基础，其中包括中国大约200万的患者，以及在美国、欧洲和日本等地也有不少病人，总数是一个比较大的数字。 发言人发言人问：目前治疗原发性膜性肾病的主要药物和方法是什么？现状如何？问：目前治疗原发性膜性肾病的主要药物和方法是什么？现状如何？ 发言人答：当前常用的治疗方法包括使用环乙酰胺、盖掉神经、磷酸酶抑制剂（如CD3、CD20单抗）等药物，但这些药物的达30%的病人在治疗后会出现复发情况，即进展到终末期肾病。因此，全球急需开发更安全有效的药物来治疗原发性膜性肾病。 发言人发言人问：问：Ever 001的作用机制及特点是什么？的作用机制及特点是什么？ 发言人答：Ever 001是一款针对自身免疫性肾脏疾病的可逆BTK抑制剂，首个适应症是原发性膜性肾病。它能选择性地与BTK激酶结构域形成共价可逆结合，相比已上市的BTK抑制剂，其共价结合确保了强大的抑制作用同时减少潜在脱靶毒性风险，而可逆性则有利于降低因永久修饰引起的毒性风险。此外，Ever 001具有高选择性，对ETK激酶具有不相上下的抑制效力，且对其他无关酪氨酸激酶如LCK等具有优异的选择性，使其更适合应用于需要长期治疗的膜性肾病适应症。 发言人发言人问：问：F001在原发性膜性肾病临床试验中的阶段性分析结果如何？在原发性膜性肾病临床试验中的阶段性分析结果如何？ 发言人答：在进行中的F001针对原发性膜性肾病的临床试验中，31例患者接受了不同剂量组的治疗。截止数据更新日期，部分患者完成了36周的治疗并进入随访期。主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括临床疗效指标的变化，如24小时蛋白尿水平、抗POARQ2抗体水平以及免疫复合物相关指标的变化。结果显示，F001能够显著降低患者体内的抗POARQ2抗体水平，且在治疗期间及停药后的随访阶 段，免疫效应保持稳定，提示抗体水平降低与临床缓解和完全缓解率密切相关，这为F001在原发性膜性肾病中的治疗提供了积极的证据。 发言人发言人问：在低剂量组中，免疫学完全缓解的患者比例是多少？问：在低剂量组中，免疫学完全缓解的患者比例是多少？ 发言人答：在低剂量组中，到第36周时，已经有90%的患者达到了免疫学完全缓解。 发言人发言人问：治疗期间，临床蛋白尿的变化趋势如何？问：治疗期间，临床蛋白尿的变化趋势如何？ 发言人答：在整个治疗期间，两个并列式的蛋白尿均显著降低。在低剂量组，24小时尿蛋白在第36周时降低了78%。而在停药观察期，蛋白尿下降趋势进一步加深，甚至在52周时仍持续下降。 发言人发言人问：问：L001治疗后，临床蛋白尿缓解或完全缓解的情况怎么样？治疗后，临床蛋白尿缓解或完全