2024年上半年中国创新药领域亮点概览白皮书

中国创新药领域亮点概览 药明康德内容团队制作2024年06月 目录 2024年上半年中国创新药领域亮点总结..............................................................1 2024年上半年NMPA批准上市的新药分析...........................................................2 2024年上半年NMPA纳入优先审评的新药分析....................................................6 2024年上半年NMPA纳入突破性治疗品种的新药分析........................................7 2024年上半年首次在中国获批IND的1类新药分析........................................12 2024年上半年中国公司就创新药达成的授权合作分析....................................14 2024年上半年中国创新药领域投融资事件分析................................................16 2024年上半年获FDA快速通道资格的中国新药分析........................................20 2024年上半年获FDA孤儿药资格的中国新药分析............................................22 2024年上半年中国创新药领域亮点总结： 创新药获批领域：上半年，共有44款新药首次在中国获批上市，其中1类创新药有23款；另外还有近50款新药的新适应症/新剂型在中国获批。 NMPA优先审评领域：上半年共有26款新药上市申请被CDE纳入优先审评。从药物类型来看，化学类小分子药物最多，有14个。从治疗领域来看，抗肿瘤新药最多，有18个，占到了总数的69%。 NMPA突破性治疗领域：上半年，41项新药项目正式纳入突破性治疗品种名单。近4年来，CDE突破性创新药物的入选数量呈现出稳步增长的态势。从2021年上半年的26项稳步提升至2024年上半年的41项，创下新高。 首次获批IND的1类新药领域：上半年CDE“临床试验默示许可”专栏共计公示了1700多个受理号。其中，首次获批IND的1类新药共有300多款。从药物类型来看，小分子药物、抗体类药物、细胞和基因疗法（CGT）的数量最多。 授权合作领域：上半年，中国公司就创新药达成了31项不同类型的授权合作。从合作药物的研发阶段来看：临床前阶段的药物占到了17%；早期（2期以前）临床阶段的药物占到了33%；2/3期临床阶段的药物占到了39%；此外还有4款已获批上市的药物。 融资领域：上半年，中国创新药领域共发生了92起不同轮次和性质的融资事件。从融资轮次来看，早期融资（B轮以前）依然是最活跃的部分，占到了总数的约60%；从融资金额来看，有20家公司的融资金额＞1亿元人民币。 FDA特殊通道资格领域：上半年，共计有23款中国公司研发的新药被FDA授予快速通道资格，此外还有18款中国公司研发的新药被FDA授予孤儿药资格。 2024年上半年NMPA批准上市的新药分析 2024年上半年，共有44款新药*首次在中国获批上市，其中1类创新药有23款；另外还有近50款新药的新适应症/新剂型在中国获批。 *新药统计范围包括化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，不含疫苗。 统计范围：2024.01.01-2024.06.30 首次获NMPA批准上市的新药中，1类创新药有23款，占比达52%。这些新药中有4款来自国际药企，包括卫材/渤健、诺华、罗氏、诺和诺德；其余十多款来自恒瑞医药、海思科、正大天晴、康方生物、科济药业等中国公司，其中正大天晴有3款1类新药迎来获批上市，海思科、再鼎医药均有2款新药获批上市。 从药物类型来看，首次获NMPA批准上市的新药中，小分子新药占比最多，达到59%，这些新药的靶点涵盖SGLT-2、CGRP、ROS1、EGFR、ALK、DPP4等；其次是单克隆抗体药物，占比为18%，包括了皮下注射的抗HER2单抗复方制剂、每月一次的CGRP单抗、长效抗RSV单抗、抗Aβ单抗、每四周一次的抗C5单抗等等。 从适应症来看，首次获NMPA批准上市的新药中，抗肿瘤适应症最多，占比约为36%；其次是罕见病和代谢类疾病，占比分别为16%和14%。其中代谢类疾病中有6款新药均针对2型糖尿病。 除了首次获批上市的新药，还有其他许多新药在中国获批了近50项新适应症/新剂型，其中抗PD-1/L1单抗获批了11项新适应症，数量最多，JAK抑制剂、酪氨酸激酶抑制剂、GLP-1受体激动剂等新适应症的获批也备受关注。 多款国际新药在中国实现了全球首次获批，意味着这些新药正在以更快的速度惠及中国患者。比如：罗氏的新型抗C5循环单克隆抗体可伐利单抗在中国实现全球首批、勃林格殷格翰的罕见皮肤病创新药佩索利单抗（皮下注射）在中国实现全球首发、艾尔建美学A型肉毒毒素针对咬肌突出的新适应症在中国实现全球首批…… 2024年上半年NMPA纳入优先审评的新药分析 根据CDE官网，上半年共有26款新药上市申请被正式纳入优先审评。 本表仅统计正式被纳入优先审评的药物，不含拟纳入药品。 从药物类型来看，化学类小分子药物最多，有14个，针对的靶点包括PARP、VEGFR、HIF-2α、MEK1/2、ROS1、KRAS、PI3Kα、IBAT等等。生物类新药有12个，包括单抗、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、干细胞药物。在生物药中，单抗最多，有8个，包括PD-1/-L1单抗、CTLA-4单抗、IL-4Rα单抗、CD19单抗、IL-23抑制剂等。 从治疗领域来看，抗肿瘤新药最多，有18个，占到了总数的69%，涉及的适应症包括HER2阴性乳腺癌、多发性骨髓瘤、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、MSI-H/dMMR结直肠癌、弥漫性大B细胞淋巴瘤、丛状神经纤维瘤、滤泡性淋巴瘤、VHL疾病相关癌症等等。 肿瘤之外，这些被纳入优先审评的新药适应症还包括杜氏肌营养不良（DMD）、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、肢端肥大症、特应性皮炎、中重度活动性克罗恩病、慢性鼻窦炎伴有鼻息肉等等。 2024年上半年NMPA纳入突破性治疗品种的新药分析 2024年上半年，41项新药项目通过CDE公示正式纳入突破性治疗品种名单。近4年来，CDE突破性创新药物的入选数量呈现出稳步增长的态势。从2021年上半年的26项稳步提升至2024年上半年的41项，创下新高。这一趋势表明中国在创新药物研发领域的持续投入和成果，也预示了未来更多具突破性治疗潜力的药物将不断涌现。 从药物类型来看，2024年上半年入选突破性治疗药物名单的41项药物呈现多样化趋势。小分子药物数量最多，占比41.5%（17项）。 其次是抗体偶联药物（ADC），有10个。抗体类药物（含单抗、双抗）有8个，细胞和基因疗法有3个。此外还有一些核酸药物和多肽药物。 在这些ADC中，以HER2和TROP-2为靶标的药物占据一定比重，c-Met、Claudin18.2、CD20等热门靶点也在其中。 从适应症来看，这些ADC主要用于治疗不同种类的肿瘤，如胆道癌、非小细胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等。 从药物类型来看，这些小分子新药包括KRAS抑制剂、PARP抑制剂、P13Kα抑制剂、BTK抑制剂、EGFR-TKI、ALK/ROS抑制剂等，拟开发的适应症主要为肿瘤，包括结直肠癌、胰腺导管腺癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、弥漫性大B细胞淋巴瘤，其它适应症还包括白癜风、肾脏病。 2024年上半年首次*在中国获批IND的1类新药分析 （*仅统计获得临床试验默示许可的1类新药，不含研究者发起的临床试验） 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，上半年“默示许可”专栏共公示了1700多个受理号。其中，首次获批IND的1类新药共有300多款。 从药物类型来看，小分子药物依然占据主力，有约140款，占比达45%。这些小分子药物中，既有传统小分子靶向药，也包括了蛋白降解靶向嵌合体、分子胶以及共价剂、别构调节剂等。从靶点上看，这些药物涵盖了诸多目前被行业广泛关注的热门靶点，如EGFR、KRAS G12C/G12D、TYK2、CDK4、USP1、PRMT5、ATR、IDH1/2、Menin、LSD1等等。 小分子药物之外，抗体药物居多，有近50款。其中包括了约30款单抗、10多款双抗和三抗。这些抗体药物针对的靶点包括NGF、OX40L、CD38、 RSV、IL-33、TL1A、Aβ、Claudin 18.2/CD47、CD19×CD3、IL-4/IL-13/IL-33、GPRC5D/BCMA/CD3等等。 细胞和基因疗法（CGT）的数量有近40款，并呈现多元化特点，包括了AAV基因治疗药物、碱基编辑药物、CAR-T疗法、TIL疗法、TCR-T疗法、NK细胞疗法、T细胞注射液、巨噬细胞注射液、间充质干细胞疗法等。 上半年首次获批IND的1类新药还涵盖了抗体偶联药物（ADC）、核酸药物、多肽类药物、融合蛋白、溶瘤病毒、活菌制剂等。 从治疗领域来看，癌症占比最多，超过50%；其次分别是罕见病、自身免疫性疾病和代谢类疾病、CNS疾病&精神类疾病、心血管疾病、感染类疾病等。 2024年上半年中国公司就创新药达成的授权合作分析 上半年，中国公司就创新药达成了31项不同类型的授权合作，涉及36个药物研发项目。从合作类型来看，这些合作包括15项license-out（指中国公司将产品授权给国际公司）合作、9项license-in（指中国公司从国际公司引进产品）合作以及7项中国公司之间的合作。 从合作的药物类型来看，这些药物包括了小分子药物、单抗、抗体偶联药物（ADC）、核酸类药物、多肽类药物、疫苗等等。其中，关于小分子药物的合作最多，有17项。 从合作药物的研发阶段来看：临床前阶段的药物占到了17%；早期（2期以前）临床阶段的药物占到了33%；2/3期临床阶段的药物占到了39%；此外还有4款已获批上市的药物。 从疾病域来看，这些授权合作的药物针对的适应症涵盖了肿瘤、心血管疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病等。 2024年上半年中国创新药领域投融资事件分析 尽管创新药领域充满了挑战，但还是有许多新锐公司凭借其在前沿技术、疗法等领域的优势在上半年逆势获得融资。根据即刻药数的数据，2024年上半年，中国创新药领域共发生了92起不同轮次和性质的融资事件。 *图9中“X”轮融资指处于X轮阶段的融资，例如A轮定义为A轮到B轮之间的所有融资，包括A轮、A1轮、A2轮、Pre-B轮等，不包含Pre-A轮。 统计日期范围：2024.01.01-2024.06.30。 从融资轮次来看，早期融资依然是最活跃的部分，A轮及以前的融资数量有55起，占到了总数的约60%；其次是B轮，有12起。 从融资金额来看，有20家公司的融资金额＞1亿元人民币；有8家公司的融资金额超过了5000万美元。 从分子类型来看，小分子药物、抗体类药物（含ADC）、细胞与基因疗法（CGT）是获得融资事件最多的三个领域，分别有25起、22起、21起；其它融资较多的领域还有核酸、蛋白质类药物、肽类等药物类型。 从疾病领域来看，肿瘤依然是最为备受关注的领域，有60起融资事件；其它获得融资事件数量较多的疾病领域还有中枢神经系统（22起）、抗感染（21起）、罕见病（16起）、呼吸系统（16起）、免疫系统（16起）、皮肤科（16起）等。 2024年上半年获FDA快速通道资格的中国新药分析 2024上半年，共计有23款中国公司研发的新药被FDA授予快速通道资格。