投资者日幻灯片

眼睛疗法2024投资者日 2024年6月13日 前瞻性声明和免责声明 本演示文稿中关于公司未来预期、计划和前景的任何陈述，包括公司候选产品的开发和监管状况，包括公司正在进行和计划中的AXPAXLI（也称为OTX-TKI）的3期临床试验的时间，设计和注册，用于治疗湿AMD的目标，“可能”，“预期”，“可能”，“可能”，“预期”，“可能”，“可能”，“预期”，“可能”，“可能”，“预期”，““在1995年”计划中”，“预期”，“预期由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所显示的结果大不相同。此类前瞻性陈述涉及大量风险和不确定性，可能导致公司的临床前和临床开发计划，未来结果，绩效或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的显着差异。除其他外，此类风险和不确定性包括将DEXTENZA或获得监管批准的任何产品或候选产品商业化所涉及的时间和成本；保留DEXTENZA或获得监管批准的任何产品或候选产品的监管批准的能力；临床试验的设计、时间安排、行为和结果，包括SOL-1试验、计划中的SOL-R试验和公司的其他正在进行的临床试验中的潜在风险，包括公司在未来的风险评估中可能会产生的风险，包括公司在未来的风险评估中可能会产生的潜在风险，以及公司在未来的风险评估中可能会产生的风险，包括公司在未来的风险评估结果的可能性，以及未来的风险评估结果的此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了公司截至本演示文稿日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。但是，尽管公司可能会选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但公司明确不承担任何义务，无论是由于新信息，未来事件还是其他原因，除非法律要求。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本陈述日期之后的任何日期的观点。 Thispresentationdiscussesinvestigativeproductcandidatesindevelopment.Theireffectiveandsafetyprofileshavenotbeenestablished,andtheyhavenot已被FDA批准上市。 眼部治疗概述和优先事项 PravinU.Dugel，MD执行主席，总裁兼首席执行官 任务声明:改善现实世界中的视野。 AXPAXLI在第一阶段的三个试验中展示了概念验证 wAMD试验演示单一疗法概念验证and潜在的同类最佳耐用性 单次注射AXPAXLIvs标签上的Eylea AXPAXLI在第一阶段的三个试验中展示了概念验证 稳定或改进NPDR的潜力 wAMD试验演示单一疗法概念验证and潜在的同类最佳耐用性 第一阶段美国试验3:持久持久的单一疗法活动 单次注射AXPAXLIvs标签上的Eylea 遵循新的FDA指南降低监管风险 主要终点 保持视力的受试者的比例，定义为在第36周时BCVA丧失的<15ETDRS字母 湿AMD：AXPAXLI具有广阔的市场潜力 当前潮湿的AMD市场景观1 由于治疗负担，湿AMD今天仍未得到充分治疗1 高达40%的停药并变得更糟 随着时间的推移2,3 AXPAXLI有潜力应对 治疗不足停药视力下降 随着时间的推移与当前的抗VEGF治疗相关2 AXPAXLI的市场机会超越湿式AMD 世界级团队专注于实现我们的三大支柱 PeterJarrett博士首席技术官 唐纳德·诺曼首席财务官 NadiaK.Waheed,MD,MPH首席医疗官 JeffreyS.Heier,MD首席科学官 PeterK.Kaiser,MD首席发展官 PravinU.Dugel,MD执行主席、总裁兼首席执行官 史蒂夫·迈尔斯首席商务官 Karen-LeighEdwards，博士，MBA首席运营官 朱连生，博士SVP,生物识别 AndreaGibson博士副总裁，医疗总监 SanjayNayak,MBBS,PhD首席战略官 NamrataSaroj,OD发展战略顾问 今天你会听到的：改善现实世界的愿景 “梦之队”在很短的时间内产生了结果 临床试验策略设计用于监管和商业成功 在3项研究中令人信服的AXPAXLI数据表明有利安全和持久活动 今天的演讲者RetinaKOL BaruchD.Kuppermann,MD,PhD PravinU.Dugel,MD JeffreyS.Heier,MD首席科学官 RogerF.Steinert教授，眼科系主任，加州大学欧文分校加文·赫伯特眼科研究所所长 执行主席、总裁兼首席执行官 NadiaK.Waheed,MD,MPH首席医疗官 PeterK.Kaiser,MD 美国视网膜顾问(RCA)Valencia,CA 眼部疗法2024投资者日议程 OCUL概述 NPDR中的AXPAXLI：HELIOS更新NadiaK.Waheed,MD,MPH PravinU.Dugel,MD SOL-1概述和注册JeffreyS.Heier,MD HELIOS/NPDR讨论 主持人：NadiaK.Waheed，医学博士，MPH 主持人：JeffreyS.Heier，医学博士 Summary&TakeawaysPravinU.Dugel,MD SOL-R：重复剂量研究概述PeterK.Kaiser,MD 主持人：PeterK.Kaiser，医学博士 SOL-1概述和注册 JeffreyS.Heier，MD首席科学官 SOL-1试验时间表 2023Q1FDA新药开发指南发布1 SOL-1试验时间表 特别议定书评估 赞助商与FDA会面的过程并就研究设计的具体方面达成协议 表示FDA的同意与适当和可接受性协议设计的具体关键要素 坚持覆盖方案设计，确保试验可以被认为是充分的和良好的控制 描述FDA当前的想法 使用假注射的湿式AMD非劣效性试验不再FDA推荐 FDA建议使用比较组，其中“给药频率，给药调整标准和干预措施标准相同”与研究组1 使用假注射的湿式AMD非劣效性试验不再FDA推荐 FDA建议使用比较组，其中“给药频率，给药调整标准和干预措施标准相同”与研究组1 SOL-1试验与FDA指南一致 根据特别议定书评估（SPA）进行的审判 FDA指南 SOL-1试验设计 湿AMD试验 两个学习臂都有相同的给药时间表 一个比较器臂应该具有相同的给药时间表作为研究药物1 不建议进行假注射由于掩蔽不足2 在任何一只手臂都没有假注射 与FDA的密切合作导致了SPA，对SOL-1的乐观情绪增加 SOL-1试验中的患者安全控制 ≥15-字母增加 SOL-1：AXPAXLI治疗中的关键临床试验-幼稚湿AMD 多中心、双屏蔽、随机、平行组试验 主要终点（36周） 保持视力的受试者的比例，定义为在第36周时BCVA丧失的<15ETDRS字母 双臂试验每组约150名受试者 SOL-1研究终点 次要终点 其他二次终点 关键次级终点 1保持视力的受试者比例*在第36周和第52周注射一次或更少 CSFT相对于基线的更改在周36和52 2抢救注射次数从基线到第36和52周 保持视力的受试者比例*在第52周 3到第一次抢救注射的平均时间 3BCVA相对于基线的变化在第36和52周 4受试者的比例增益≥15个字母在第36和52周 5受试者的比例丢失≥10个字母在第36和52周 SOL-1资格和入学标准 关键纳入标准 AXPAXLI 第8周的报名标准 治疗幼稚湿性AMD ≥54个ETDRS字母的BCVA（20/80Snellen等效） 研究眼的CSFT≤500μm SOL-1资格和入学标准 关键纳入标准 第8周的报名标准 第1天的随机化标准 治疗幼稚湿性AMD ≥54个ETDRS字母的BCVA（20/80Snellen等效） 3研究眼的CSFT≤500μm 研究眼的CSFT≤350μm SOL-1讨论主持人:Jeffrey S. Heier，MD首席科学官 RCA临床研究亮点 RCA是美国最大的视网膜临床研究网络 RCA是眼科领先的临床试验创新，包括参与几乎所有的视网膜临床试验，在临床试验中的入学率一直很高 集中研究生态系统的关键组成部分，包括业务开发、预算和承包,监管启动,质量保证,会计 SOP标准化,QA监督,岗位描述,培训,空间设计,设备 所有RCA实践都在通用CTMS（实时）上，允许干净高效的财务报告 数据能力，包括集中的EMR数据，成像数据和治疗数据，使RCA能够在不平行的水平上进行回顾性研究 PeterK.Kaiser，MD首席 AXPAXLI：在水凝胶中持续释放阿西替尼 技术 生物可吸收,有针对性的，持续的药物递送 9-12个月内完全生物可吸收 由25G针头管理 由2041年到期的美国专利涵盖4 对SOL-R的期望 SOLR将在监管风险下启动 我们认为SOLR试验设计具有低临床风险 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 多中心、双屏蔽、随机、平行组试验 目的设计 证明AXPAXLIQ6M不劣于固定剂量的阿柏西普2mgQ8W 三臂试验共进行825个科目面临监管风险1 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 多中心、双屏蔽、随机、平行组试验 关键纳入标准 1治疗幼稚湿性AMD-OR-注册前3个月内诊断和治疗 SOL-1中的加载或随机化失败 一旦SOL-1完全随机化，SOL-R将招募类似的湿性AMD患者，包括来自其他地点的患者 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 将SOL-1加载和随机化失败捕获到SOL-R中 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 将SOL-1加载和随机化失败捕获到SOL-R中 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 丰富患者登记1 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 丰富患者登记1 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 随机化前的稳健加载剂量 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 首要目标 证明AXPAXLI在wAMD患者第48周的BCVA从基线的平均变化方面不劣于固定剂量的阿柏西普2mg SOL-R遵循美国第1位研究范式，患者人数丰富 美国审判 多中心，随机，双掩模，20例患者的对照试验（3：1） 美国Ph.1：AXPAXLIBCVA，CSFT结果与AfliberceptQ8W相当 SOL-R的意义与患者影响 最终SOL-R研究设计待定C类会议反馈 SOL程序 SOL-R讨论 主持人：PeterK.Kaiser，MD首席发展官 SOL-R第3阶段湿式AMD研究设计 首要目标 证明AXPAXLI在wAMD患者第48周的BCVA从基线的平均变化方面不劣于固定剂量的阿柏西普2mg NPDR中的AXPAXLI：HELIOS更新 NadiaK.Waheed,MD,MPH首席医疗官 DR的潜在市场机会很大且尚未实现 糖尿病视网膜病变（DR）是劳动年龄人口失明的主要原因1 在糖尿病视网膜病变,需要采用更持久的治疗进行早期干预 糖尿病患病率增加预计将推动未来的机会2 DR是慢性的，进行性的，并且需要更早的负担预防进展的治疗 没有既定的护理标准对于NPDR（主要是观察）•在NPDR中批准的抗VEGFs，但由于频繁注射而很少使用 HELIOS：NPDR中AXPAXLI的第1阶段安全性研究 AXPAXLI的多中心、双掩蔽、随机、平行组研究在没有CI-DME的中度至重度NPDR患者中 研究结果 主要结果 AXPAXLI的安全性和耐受性 次级结果 DRSS变化，抢救治疗，BCVA和CSFT变化 HELIOS安全概述 所有AE在两个手臂上都是温和且平衡的，没有在任一手臂中报告的中度或重度AE AXPAXLI注射未导致任何报告的眼内炎症，虹膜炎，玻璃体炎或血管炎 任何一方的受试者均未接受补充注射 DRSS48周变更 在第48周时，AXPAXL