语势主题观察：全球首个CRISPR基因疗法获批，生物科技发展迅速

北京语势科技有限公司 地址：北京市朝阳区建国路93号院10号楼201室 电话：010-58528858 传真：010-58529386 邮箱：mail@themegpt.cn 第 1 页 语势主题观察：全球首个CRISPR基因疗法获批，生物科技发展迅速 事件：11月16日，Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics联合宣布，英国药品和保健产品监管机构(MHRA)已批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(exa-cel)的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性地中海贫血(TDT)。CASGEVY™是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。 （图片来源：互联网） 此次英国获批为该疗法在今年年底前进入美国市场铺平了道路。全球还有十余款CRISPR基因编辑疗法已经进入临床试验阶段，基因编辑的应用范围也正在从治疗遗传性疾病扩展到慢性疾病，如心血管疾病、HIV感染等，应用前景广泛。潜在的安全性风险是基因编辑发展最大的障碍。随着Casgevy疗法向更多患者提供，持续的监测和研究至关重要，以评估其长期疗效并确保患者的安全性。 北京语势科技有限公司 地址：北京市朝阳区建国路93号院10号楼201室 电话：010-58528858 传真：010-58529386 邮箱：mail@themegpt.cn 第 2 页 （图片来源：互联网） CRISPR/Cas9技术是2012年刚出现的基因编辑技术，从实验室到获得批准仅仅用了11年。基因编辑技术的快速发展给整个生物技术领域带来了无限的可能。CRISPR/Cas9技术不仅可以为多种疾病治疗提供基础，还在农作物和家畜育种方面取得了一定成果。国内基因编辑相关公司目前管线均处于早期阶段，进展较快的已完成一期临床。 （图片来源：互联网） 北京语势科技有限公司 地址：北京市朝阳区建国路93号院10号楼201室 电话：010-58528858 传真：010-58529386 邮箱：mail@themegpt.cn 第 3 页 近期国内细胞治疗也取得一定进展。传奇生物与诺华就特定靶向DLL3的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法签订了独家全球许可协议，包括其自体实体瘤CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。LB2102是诺华首次将T-Charge应用于靶向实体瘤的细胞疗法候选药物。近期生物科技催化剂不断，国内外相关生物科技公司的研发进展值得长期关注。 北京语势科技有限公司 地址：北京市朝阳区建国路93号院10号楼201室 电话：010-58528858 传真：010-58529386 邮箱：mail@themegpt.cn 第 4 页 免责声明： 本报告是基于已公开信息撰写，但本公司不保证该等信息的准确性或完整性，本报告所载的资料、工具、意见及推测只提供给客户作参考之用，并非作为或被视为出售或购买证券或其他投资标的的邀请或向人作出邀请。本报告所载的资料、意见及推测仅反映本公司于发布本报告当日的判断。在不同时期，本公司可发出与本报告所载资料、意见及推测不一致的报告。 客户不应视本报告为作出投资决策的惟一因素。客户应自主作出投资决策并自行承担投资风险。本公司建议客户应考虑本报告的任何意见或建议是否符合其特定状况，以及(若有必要)咨询独立投资顾问。在任何情况下本报告中的信息或所表述的意见并不构成对任何人的投资建议。在任何情况下，本公司不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。 本报告的版权归本公司所有，属于非公开资料。本公司对本报告保留一切权利。除非另有书面显示，否则本报告中的所有材料的版权均属本公司。未经本公司事先书面授权，本报告的任何部分均不得以任何方式制作任何形式的拷贝、复印件或复制品，或再次分发给任何其他人，或以任何侵犯本公司版权的其他方式使用。所有本报告中使用的商标、服务标记及标记均为本公司的商标、服务标记及标记。