基因治疗是一种精准打击疾病根源的治疗策略，通过调控DNA来改变遗传信息传递，从而改变蛋白质的性状，实现从根源上治疗疾病。基因治疗具有临床优势，可以从DNA层面直接干预治疗，无需面临传统药物在蛋白质层面“不可成药”靶点的困境。基因治疗和传统药物的作用环节不同，基因治疗从DNA层面入手，传统药物作用于蛋白质层面进行调控。基因治疗的临床应用主要为致病机制比较明确的疾病，包括单基因遗传病和恶性肿瘤等。根据给药方式和治疗流程的不同，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗两大类。全球基因治疗行业经历了初期探索、狂热发展、曲折前行、再度繁荣四个阶段，中国基因治疗行业紧随全球发展脚步，近年来开始逐步复苏。
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