雷鸟学院的合作全球管理和桑德拉·戴·奥康纳在亚利桑那州立大学法学院的加速全球使用基因疗法:来自低收入的案例研究和中等收入国家W H I T E P P E RO C T O B E R 2 0 2 2 图片:盖蒂,Unsplash内容前言3执行概要1介绍451.1基因疗法中低收入国家建设1.2使用这份报告2景观5572.1基因疗法的兴起2.2对创新和经济的期望2.3全球差距不断扩大3能力支柱7891010121415171820222223242526272829303.1研究和开发3.2卫生设施3.3制造3.4劳动力3.5社区参与3.6政策和监管3.7金融4案例研究案例研究1:乌干达案例研究2:坦桑尼亚案例3:南非案例4:泰国案例研究5:印度5个问题结论贡献者尾注免责声明本文发表的世界经济论坛是一个贡献一个项目,了解区域或交互。结果,解释和结论表示这是一个结果的帮助和协作过程了世界经济论坛的支持但其结果不一定代表世界经济的观点论坛,也不是其成员的整体,合作伙伴或其他利益相关者。©2022世界经济论坛。所有权利保留。没有这个出版物的一部分被复制或以任何形式传播或通过任何方式,包括复印和记录,或任何信息存储和检索系统。加速全球获得基因治疗:低收入和中等收入国家的案例研究2 2022年10月加速全球使用基因疗法:来自低收入的案例研究和中等收入国家前言基因疗法可以扩大全球卫生差距,但主动的能力中低收入国家建设建筑可以使访问这些改变一生的治疗。(Sanjeev KhagramShyam Bishen总干事和院长,雷鸟学院的全球管理亚利桑那州立大学头,塑造未来卫生和医疗保健、世界经济论坛基因治疗是一个转折点,刺激通过基因工程和其他的进步生物技术。成千上万的这些治疗正在开发中，这个数字呈指数级增长上升,可能导致数十名批准治疗进入卫生系统在未来十年。旨在解决根本原因在基因水平上，这种新兴形式的医学有可能提供新的治疗方法。这样治疗通常是单次给药，这是一个圣杯的医疗干预措施。医疗保健技术。基因疗法呈现有机会从这些经验中学习并提供帮助关闭全球卫生股权空隙。这个由世界经济联合出版论坛,雷鸟全球管理学院和桑德拉·戴·奥康纳法律学院亚利桑那州立大学旨在阐明复杂的基因治疗领域。该报告提供了一个广泛的互联领域的概述基础设施需要可持续地构建基因治疗能力在资源匮乏的地区。然而,往往先进的好处医疗技术仍然严格限制高收入国家，这是意料之中的现实可能发生基因疗法。的复杂的设备、复杂的监管体系和专家人员需要开发和交付基因疗法以及资金问题构成了低收入和中等收入的重大挑战国家(LMICs)。与他人共同撰写这份报告与临床领导人中低收入国家的要求积极参与基因疗法听取和研究提供了一个机会比较早期的奋斗和成功采用。本报告旨在提升当地冠军努力把基因疗法在自己的诊所。我们希望这将激励和出版指导行动,决策者、卫生系统领袖、制药公司、资助者和其他利益相关者。基因治疗提供了一个现实的推进经济的机会,和健康政治议程中低收入国家的要求。组装的国家基因疗法现在将确保这些路线图全球医疗干预患者受益。用适当的远见、主动的能力建设和融资机制,中低收入国家的要求不仅提供这些革命性的治疗社区高疾病负担,但是有意义地塑造全球市场。新冠肺炎 （COVID-19）流行了忽视的后果研究组长的发展和传播加速全球获得基因治疗:低收入和中等收入国家的案例研究3 执行概要基因治疗处于现代医学的最前沿。通过精确的人类基因组的变化,这些复杂的技术可能会带来一次性终身治疗。截至2022年中期,更多超过2000个基因疗法的发展在世界范围内,导致全球市场价值预计将达到近200亿美元2027.1,2研究人员运用基因疗法传染病和非传染性疾病(如。艾滋病毒，镰状细胞病）影响数千万世界各地的人们，其中大多数人生活在低和中等收入国家(中低收入国家的要求)。–政策和法规聚集在嗝,中低收入国家的要求,促进工作依赖,临床试验和加速商业化–金融使用公私伙伴关系确保所有患者都能获得有效的治疗案例研究国家被选出来代表不同水平的基因治疗准备情况。那些有少容量(例如乌干达和坦桑尼亚)执导他们用于装备卫生设施的资源和建立监管框架。具有以下特征的国家/地区更多产能（即南非、泰国和印度）将注意力集中在增加自力更生和支持私营部门。各国分享了员工发展和挑战保留，本地制造，国内资金研发和融资治疗覆盖率。虽然这些疾病负担不成比例落在中低收入国家，大多数基因治疗研究研发(R&D)和临床测试仍然局限于高收入国家，主要是美国和欧洲联盟和越来越多的中国)。复杂的设备、专业人员和成熟的监管环境必要的开发、测试给予基因治疗在很大程度上不足或在中低收入国家中不存在。没有齐心协力建设资源匮乏环境中的基因治疗能力，全球卫生分裂可能会扩大。开发、测试和批准基因疗法适合中低收入国家将需要几十年的时间，提供充足的各国是时候规划前进的道路了。此报告表明虽然基因治疗不应该是优先事项每个国家/地区的区域，分解基础设施为组件部分帮助政府领导人创建符合他们国家的卫生、经济和政治议程。了解独特的壁垒阻碍中低收入国家的要求从进入全球基因治疗市场开始，这报告检查了五个研究组长(乌干达、坦桑尼亚、南非、泰国和印度）正在积极追求基因疗法,针对广泛当制定长期战略,政策制定者应避免形成纵向方案，而是将基因治疗整合到国家和机构计划，加强卫生系统这个过程。前进,决策者应该形式来解决地区和全球伙伴关系技术、法律和经济障碍。这样的协作是至关重要的:疾病谱（艾滋病毒、乙肝病毒、镰状细胞病、β地中海贫血、血友病和特定癌症）。能力建设的七个领域被确定为可持续地支持长期中低收入国家治疗的术语发展和实施。––––促进员工的知识交流发展和监管对齐能力的支柱探索基因疗法的研发资金适合LMIC基础设施–研究与开发(R&D)生态系统将健康和社会科学领域联系起来与国家和机构的战略计划设计或提供新的制造平台和更可持续的供应链–卫生设施配备了先进的设备和战略服务病人提高能力和覆盖创新融资支持LMIC研发、当地的制造业和临床试验不仅会导致治疗为当地的社区,而且安全有效通过降低成本和增加全球竞争,这将使患者受益。建设这种能力所需的资源将意义重大，但如果长期成功和健康——系统强化是优先事项，低收入和中等收入国家不会不仅收获健康和经济效益，而且这一领域的主要方向。–––制造业本地化,提供治疗网站来降低成本和增加速度劳动力在不同的学科和训练保留在公共和私营部门社区参与从一开始研发，以提高可及性、可负担性和可接受性加速全球获得基因治疗:低收入和中等收入国家的案例研究4 介绍1基因疗法正在重塑现代药,但仍然是一个问题——访问尤其是中低收入国家建设。1.1基因疗法中低收入国家建设基因疗法来创建目标的能力人类基因组的变化是开门治疗甚至治愈数十种限制生命的物质疾病。然而，基因疗法的特征小说和变革也让他们困难访问。开发、测试和管理基因疗法,卫生系统必须配备先进制造、先进的医院设备,受过专门训练的人员和成熟监管环境。高收入国家的疗法。这不是对于中低收入国家的要求,限制在研发、缺乏与基因治疗相关的医疗保健基础设施，训练有素的劳动力有限,政策和不足限制融资创造巨大的障碍。这些挑战产生怀疑科学家、病人和其他利益相关者基因治疗在低资源的设置。新医疗保健技术的说法不适合低收入和中等收入国家是一个长期存在的理由将世界大部分地区排除在现代医学。没有齐心协力建设中低收入国家建设基因治疗的能力,全球健康将会继续扩大。的基因治疗工业处于起步阶段，但早期临床成功和大量的资金产生巨大的的势头。这是一个理想的时刻为中低收入国家的要求进入全球市场，优先考虑以下需求社区最高的疾病负担。所需的必要的基础设施这是一个理想时刻中低收入国家的要求进入全球市场,优先的需要社区带着最高的疾病负担。生产和交付基因疗法导致了他们的高价格标签。在2022年,Zynteglo,β地中海贫血的基因治疗罕见的血液疾病,获得监管部门的批准在美国，预计价格为 280 万美元一次性输液。虽然价格仍3现在高,技术创新、企业竞争和新模型预计付款降低成本和改善基因1.2使用这个报告随着国家决定是否投资于基因疗法,他们必须权衡未来的好处这些潜在的治疗疗法针对他们的直接和间接成本及其健康需求公民。这是一项艰巨而艰巨的任务，因为该领域的快节奏和新颖性。此外基因治疗的成功积累能力,从初步研发整合健康系统，取决于几个相互连接的地区(如劳动力、资金、政策)。其次,报告了案例研究5中低收入国家的要求。每个国家都积极参与开发基因治疗专用基础设施，代表不同的地理区域和经济阶段:中高收入(南部非洲、泰国)、中低收入(印度、坦桑尼亚)和低收入(乌干达)。此外,案例研究国家专注于不同的疾病和感染目标,其中大部分都高患病率在这些地区(图1)。本报告旨在简化一些全球基因疗法景观,作为面向政府、行业和卫生行业领导者的资源系统和公民社会对建筑感兴趣中低收入国家建设基因治疗的能力。首先,这份报告解构基因治疗为七个”能力支柱“，每个支柱都简要概述了其作用在发展中国家或提供基因疗法。报告最后的问题旨在帮助领导人开始构建自己的路线图。认识到没有单一正确的前进方向,每个国家都必须考虑在基因治疗的基础设施投资如何结合本国卫生、经济和政治议程。加速全球获得基因治疗:低收入和中等收入国家的案例研究5 图 1案例研究国家及其基因治疗疾病目标乌干达坦桑尼亚南非泰国印度——艾滋病毒流行率5.5%的成年人(0.7%的全球- ~ 11000个婴儿每年出生的,- 6.7%的患病率- 3 - 9%的发病率β地中海贫血- - - - - -超过100万新发病例癌症乙肝病毒的4镰状细胞病3平均水平)1- 720万人新生儿7诊断每(占~世界上8%的艾滋病毒感染者5- > 15000个婴儿每年出生的,镰状细胞病全球(300000年~)– 24.6/100,000癌症患者)8男性天生血友病的26注:1.人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）;“发布2020年乌干达基于人口的艾滋病毒影响评估的初步结果”，外交部卫生、新闻发布、2022年。2. Ndeezi， G.， Kiyaga， C.， Hernandez， A. G.， et al.， “乌干达镰状细胞性状和疾病负担 （US3）： 交叉截面研究”,2016年。3. Makani， J.， Tluway， F.， Makubi， A.， et al.， “坦桑尼亚穆希姆比利国立医院镰状细胞计划的十年回顾”， 2018.4.乙型肝炎病毒（HBV）;“病毒性肝炎管理国家指南”，南非共和国卫生部，2019年。5. Allinder，S.M.和Fleischman，J.，“世界上最大的危机中的艾滋病毒流行：南非的艾滋病毒”，战略与国际研究中心，2019.6. 南非血友病基金会：https://haemophilia.org.za/。7. Chaibunruang， A.， Sornkayasit， K.， Chewasateanchai， M.， et al.， “新生儿地中海贫血的患病率：20年后的重新审视泰国东北部预防和控制计划“，2018年。8.“病人在等待革命”，免疫：https://immuneel.com/the-india-story/。源：由Kevin Doxzen为世界经济论坛创建加速全球获得基因治疗:低收入和中等收入国家的案例研究6 景观2基因疗法正在开发治疗和治疗一系列的疾病,但是它们的价值可能达不到国家最高的疾病负担。2.1基因疗法的兴起代表了一类新的基因疗法超过2000个基因疗法在开发中,从早期晚期临床研究药物。通过删除、替换或插入遗传物质（DNA和RNA）进入患者的细胞，基因疗法可以治疗并可能治愈遗传，传染病和恶性疾病。与传统不同一个人一生中服用的药物和暂时缓解症状，基因疗法是一种一次性手术提供长期价值。测试(图2),重点是遍布4许多治疗领域,包括癌症,神经、血液、免疫和心血管疾病。这些新的治疗方法已经改变生活。人们住在一起镰状细胞疾病、白血病等癌症淋巴瘤,多个罕见疾病期间经历了显著的改进基因疗法的研究和开发(研发