加速基因疗法的全球获取:来自低收入和中等收入国家的案例研究

与亚利桑那州立大学雷鸟全球管理学院和Sandra Day O'Connor法学院合作。加快全球获得基因治疗的速度。低收入国家的案例研究和中等收入国家W H I T E P P E RO C T O B E r 2 0 2 2 加快全球获得基因治疗的速度。低收入和中等收入国家的案例研究2图片:盖蒂,Unsplash内容1介绍51.11.22景观72.12.22.33能力支柱103.13.23.33.43.53.63.74案例研究22案例研究1:乌干达22案例研究2:坦桑尼亚23案例3:南非24案例4:泰国25案例研究5:印度265问题27免责声明本文发表的世界经济论坛作为对某一项目、洞察力领域或互动的贡献。本文所表达的结果、解释和结论是由世界经济论坛推动和认可的合作过程的结果，但其结果不一定是代表世界经济论坛的观点，也代表其成员、合作伙伴或其他利益相关者的全部观点。© 2022年世界经济论坛。保留所有权利。本出版物的任何部分均不得以任何形式或手段，包括影印和录音，或通过任何信息存储和检索系统进行复制或传播。 加快全球获得基因治疗的速度。低收入和中等收入国家的案例研究32022年10月加快全球获得基因治疗的速度。低收入国家的案例研究和中等收入国家前言基因疗法可能会扩大全球健康差距，但中低收入国家积极的能力建设可以使人们获得这些改变生命的治疗。Shyam Bishen世界经济论坛 "塑造健康和保健的未来 "负责人Sanjeev Khagram 亚利桑那州立大学雷鸟全球管理学院总干事兼院长在基因组工程和其他生物技术进步的刺激下，基因治疗正处于一个拐点。数以千计的这些疗法正在开发中，这一数字呈指数级上升，并可能在未来十年内导致数十种获准的治疗方法进入卫生系统。这种新兴的医学形式旨在从基因层面解决疾病的根本原因，有可能提供新的治疗方法。这种疗法通常是单次给药的，这是医疗干预的圣杯。然而，先进的医疗技术的好处往往仍然局限于高收入国家，预计这一现实可能会降临到基因疗法上。开发和提供基因疗法所需的精密设备、复杂的监管系统和专家人员，再加上资金问题，对中低收入国家（LMICs）构成了重大挑战。有了适当的远见、积极的能力建设和融资机制，中低收入国家不仅可以向疾病负担较重的社区提供这些革命性的疗法，而且可以有意义地塑造全球市场。COVID-19大流行病揭示了在开发和传播药物时忽视中低收入国家的后果。医疗保健技术。基因疗法提供了一个从这些经验中学习的机会，并有助于缩小全球健康公平的差距。这份由世界经济论坛、雷鸟全球管理学院和亚利桑那州立大学Sandra Day O'Connor法学院联合出版的报告旨在阐明复杂的基因治疗领域。该报告对在低资源环境中可持续地建立基因治疗能力所需的基础设施的相互关联领域进行了广泛概述。与积极从事基因治疗研究的中低收入国家的临床领导人共同撰写本报告，为听取和比较早期采用者的挣扎和成功提供了机会。本报告旨在提高当地倡导者的声音，他们致力于将基因疗法引入自己的诊所。我们希望这份出版物能够激励并指导政策制定者、卫生系统领导人、制药公司、资助者和其他利益相关者的行动。基因治疗为推进中低收入国家的经济、健康和政治议程提供了一个现实的机会。现在为基因治疗制定国家路线图将确保这些医疗干预措施惠及全球患者。 加快全球获得基因治疗的速度。低收入和中等收入国家的案例研究4执行概要基因治疗处于现代医学的最前沿。通过对人类基因组的精确改变，这些复杂的技术有可能导致一次性的终身治愈。截至2022年中期，全世界有超过2000种基因疗法正在开发中，为全球市场价值做出了贡献。预计到2027年将达到近200亿美元。1,2研究人员正在将基因疗法应用于影响全球数千万人的传染病和非传染性疾病（如艾滋病毒、镰状细胞病），其中大多数人生活在中低收入国家（LMIC）。尽管这些疾病负担不成比例地落在中低收入国家身上，但大多数基因治疗的研究和开发（R&D）以及临床测试仍然限于高收入国家（HICs），主要是美国和欧盟（以及越来越多的中国）。在中低收入国家，开发、测试和管理基因疗法所需的复杂设备、专家人员和成熟的监管环境在很大程度上是不够的，或者是没有的。如果不齐心协力地在低资源环境中建立基因治疗能力，全球健康鸿沟可能会扩大。为了了解阻碍中低收入国家进入全球基因治疗市场的独特障碍，本报告研究了五个中低收入国家（乌干达、坦桑尼亚、南非、泰国和印度），这些国家正在积极开展基因治疗，针对广泛的疾病（艾滋病毒、HBV、镰状细胞病、β地中海贫血、血友病和特定癌症）。能力建设的七个领域被确定为可持续支持中低收入国家长期发展和提供治疗的基本支柱。能力的支柱–连接健康和社会科学领域的研究和开发（R&D）生态系统与国家和机构的战略计划相一致–配备先进设备的卫生设施，并在战略上为病人服务–在治疗地点进行本地化生产，以降低成本和提高速度–劳动力接受不同学科的培训，并在公共和私营部门保留。–从研发开始就有社区参与，以提高可及性、可负担性和可接受性–高收入国家和中低收入国家的政策和法规趋于一致，促进了工作分享和依赖，并加速了临床试验和商业化。–利用公私伙伴关系提供资金，确保所有患者都能获得有效的治疗。选择案例研究国家是为了代表不同的基因治疗准备程度。那些能力较弱的国家（如乌干达和坦桑尼亚）将其资源用于装备卫生设施和建立监管框架。能力较强的国家（如南非、泰国和印度）将注意力集中在提高自力更生能力和支持私营部门上。各国分享了与劳动力发展和保留、本地制造、国内研发资金和资助治疗范围有关的挑战。开发、测试和批准适合中低收入国家的基因疗法将需要几十年的时间，这为各国提供了充足的时间来规划前进的道路。本报告显示，虽然基因治疗不应成为每个国家的优先领域，但将基础设施分解为各个部分，有助于政府领导人制定符合本国卫生、经济和政治议程的能力建设路线图。在制定长期战略时，政策制定者应避免形成垂直计划，而是将基因治疗纳入国家和机构计划，在此过程中加强卫生系统。展望未来，政策制定者应形成区域和全球伙伴关系，以解决技术、法律和经济障碍。这种合作对以下方面至关重要–推动知识交流，促进劳动力发展和法规统一–资助适合中低收入国家基础设施的探索性基因治疗研发工作–设计或提供具有更可持续的供应链的新制造平台–通过创新融资提高可负担性和覆盖面支持中低收入国家的研发、本地制造和临床测试，不仅会带来对当地社区安全和有效的疗法，而且会通过降低成本和增加竞争来提高可负担性，这将使全球患者受益。建立这种能力所需的资源将是巨大的，但如果优先考虑长期的成功和卫生系统的加强，中低收入国家不仅将获得健康和经济利益，而且还将引领这一领域的方向。 加快全球获得基因治疗的速度。低收入和中等收入国家的案例研究5介绍基因疗法正在重塑现代医学，但获取途径仍然是一个问题--尤其是在中低收入国家。1.1基因疗法中低收入国家建设这是中低收入国家进入全球市场的一个理想时刻，优先考虑承载最高疾病负担的社区的需求。基因疗法在人类基因组中产生有针对性的变化的能力正在为治疗甚至治愈数十种限制生命的疾病打开大门。疾病。然而，使基因疗法具有新颖性和变革性的特点也使它们难以以获得。为了开发、测试和管理基因疗法，卫生系统必须配备先进的制造业、复杂的医院设备、经过专门培训的人员和成熟的监管环境。制造和提供基因疗法所需的必要基础设施促成了其高价标签。2022年，Zynteglo，一种治疗β地中海贫血症（一种罕见的血液疾病）的基因疗法，在美国获得监管部门的批准，预计一次性输液的价格为280万美元。3虽然价格仍目前，技术革新、企业竞争和新的支付模式有望降低费用并改善基因的获取。在高收入国家，基因治疗的发展速度非常快。中低收入国家的情况并非如此，这些国家在研发方面存在局限性，缺乏与基因治疗相关的医疗基础设施，训练有素的劳动力有限，政策不足，融资受限，造成了巨大障碍。这些挑战使科学家、患者和其他利益相关者对基因疗法在低资源环境中的长期可行性产生了怀疑。新的医疗技术不适合中低收入国家的说法，是长期以来将世界上大多数人排除在现代医学利益之外的理由。如果不协同努力在中低收入国家建立基因治疗能力，全球健康鸿沟将继续扩大。基因治疗行业正处于起步阶段，但早期的临床成功和大量资金已经产生了巨大的动力。现在是中低收入国家进入全球市场的理想时刻，优先满足承担最高疾病负担的社区的需求。1.2使用这个报告当各国决定是否投资于基因疗法时，他们必须权衡这些潜在的治疗性疗法的未来利益与其直接和间接成本以及其公民的健康需求。鉴于该领域的快速发展和新颖性，这是一项困难和艰巨的任务。此外，基因治疗能力的成功建立，从初步研发到融入卫生系统，都取决于几个相互关联的领域（如劳动力、资金、政策）。本报告旨在简化全球基因治疗领域，并对其进行背景介绍，作为为政府、行业、卫生系统和民间社会中对在中低收入国家建立基因治疗能力感兴趣的领导人提供资源。首先，报告将基因治疗解构为七个 "能力"。支柱"，每个支柱都简要介绍了其在开发或提供基因疗法方面的作用。其次，本报告研究了五个中低收入国家的案例研究。每个国家都在积极发展专门用于基因治疗的基础设施，代表了不同的地理区域和经济阶段：中上收入（南非、泰国）、中低收入（印度、坦桑尼亚）和低收入（乌干达）。此外，案例研究国家专注于不同的疾病和感染目标，其中大部分在这些地区具有高流行率（图1）。报告最后列出了一系列问题，旨在帮助领导人开始建立自己的路线图。认识到没有唯一正确的前进道路，每个国家必须考虑对基因治疗基础设施的投资如何与他们的国家健康、经济和政治议程保持一致。1 ——在成人艾滋病毒流行率5.5%全球平均水平(0.7%)1- 每年有超过15,000名婴儿出生时患有镰状细胞疾病（全球约300,000人）。2乌干达- 每年约有11000名婴儿出生时患有镰状细胞病3坦桑尼亚–6.7%的乙肝病毒4–720万艾滋病毒感染者5– 24.6/100,000男性天生血友病6南非- 新生儿中β-地中海贫血症的发病率为3-9%。7泰国- 每年有超过100万个新的癌症病例被诊断出来（占总数的20%）。~世界上8%的癌症患者)8印度数字 1案例研究国家和它们的基因治疗疾病目标注:1.人类免疫缺陷病毒（HIV）；"发布2020年乌干达基于人口的艾滋病毒影响评估的初步结果"，卫生部，新闻发布会，2022年。2.Ndeezi, G., Kiyaga, C., Hernandez, A. G., et al., "Burden of Sickle Cell Trait and Disease in the Uganda Sickle Surveillance Study（US3）:A Cross- Sectional Study", 2016年。3.Makani, J., Tluway, F., Makubi, A., et al., "A Ten-year Review of the Sickle Cell Program in Muhimbili National Hospital, Tanzania", 2018.4.乙型肝炎病毒（HBV）；《全国病毒性肝炎管理指南》，卫生部-南非共和国，2019年。5.Allinder, S. M. and Fleischman, J., "The World's Largest HIV Epidemic in Crisis: HIV in South Africa", Center for Strategic and International Studies, 2019.6.南非血友病基金会：https://haemophilia.org.za/。7.Chaibunruang, A., Sornkayasit, K., Chewasateanchai, M., et al., "Prevalence of Mediterranassemia among Newborns:泰国东北部预防和控制项目20年后的重新审视》，2018年。8."病人在等待，等待革命"，Immune