2022年中国RNAi行业概览（摘要版）
1©2022 LeadLeowww.leadleo.comwww.leadleo.com400-072-55882022年中国RNAi行业概览（摘要版）2022 RNAi Industry Overview2022 年中国RNAi研究の概要概览标签：RNAi药物、单克隆抗体、药物递送技术报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均系头豹研究院独有的高度机密性文件（在报告中另行标明出处者除外）。未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、再造、传播、出版、引用、改编、汇编本报告内容，若有违反上述约定的行为发生，头豹研究院保留采取法律措施，追究相关人员责任的权利。头豹研究院开展的所有商业活动均使用“头豹研究院”或“头豹”的商号、商标，头豹研究院无任何前述名称之外的其他分支机构，也未授权或聘用其他任何第三方代表头豹研究院开展商业活动。报告主要作者：吴静2022/06www.leadleo.com头豹www.leadleo.com2022年中国RNAi行业概览(摘要版)2022RNAiIndustryOverview2022年中国RNAi研究の概要概览标签：RNAi药物、单克隆抗体、药物递送技术报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均报告主要作者：吴静信有违反上送2022/06的权利。头的“的商号构，也未授权或聘用其他任何第三方代表头的研究院开展商业活动， 2研究目的&摘要©2022 LeadLeowww.leadleo.com400-072-5588研究目的本报告为RNAi行业概览，将阐述中国RNAi治疗行业的全景，对国内RNAi市场玩家进行梳理。RNAi技术被《Science》杂志评为2001年的十大科学进展之一，并名列2002年十大科学进展之首。RNAi技术作为分子生物学常规基因操作工具，广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。中国RNAi行业处于技术积累阶段，多家企业布局RNAi药物的研发。研究区域范围：中国地区研究周期：2022年上半年研究对象：神经介入行业主要概述性段落•药物递送技术加速迭代•RNAi药物的发展有赖于siRNA药物递送系统技术的突破。药物递送系统肝细胞靶向性领域的突破，可有效增强药效，减少药物脱靶效应，提高药物安全性。药物递送技术平台逐渐成为RNAi企业的核心竞争力。以RNAi行业中的商业化龙头企业Alnylam为例，药物递送技术平台的赋能，促进RNAi药物GivosiRNA的研发进展，推动RNAi药物领域的突破。•覆盖多个疾病治疗领域•RNAi技术可覆盖多个疾病治疗领域，包括病毒感染、癌症治疗、炎症治疗、眼部疾病和呼吸道疾病等。同时，应对2019年爆发的COVID-19疫情，多家RNAi企业开始针对新型冠状病毒RNAi药物的研发，引起更多市场关注。 RNAi在多个疾病治疗领域的研究不断发展突破，发展潜力巨大，推动更多研发机构、制药巨头、资本关注并进驻RNAi行业，推动RNAi行业的持续扩张。•发展技术仍是主要任务•中国RNAi行业仍处于技术积累阶段，完善RNAi技术的药物递送技术，提高内吞体逃逸率，发现更多疾病相关的新靶点，拓展RNAi技术应用范围和药物疾病覆盖领域，是RNAi行业的重要趋势。摘要——研究目的&摘要摘要研究目的主要概述性段落本报告为RNAi行业概览，将阐述中国RNAi治药物递送技术加速送代疗行业的全景，对国内RNAi市场玩家进行梳理。RNAi药物的发展有赖于siRNA药物递送系统技术的突破。药物递送系统肝细胞靶向性领域的突破，可有效增强药效，减少药物脱靶效应，提高药物安全性。药物递送技术平台逐渐成为RNAi企业的核心竞争力。以RNAi行业中RNAi技术被《Science》杂志评为2001年的十的商业化龙头企业AInylam为例．药物递送技术平台的赋能，促进RNAi药物GivosiRNA的研发进展，推动RNAi药大科学进展之一，井名列2002年十大科学进展物领域的突破，之首。RNAi技术作为分子生物学常规基因操作覆盖多个疾病治疗领域工具，广泛用于探索基因功能和传染性疾病及RNAi技术可覆盖多个疾病治疗领域，包括病毒感染、癌症治疗、炎症治疗、眼部疾病和呼吸道疾病等。同时，恶性肿瘤的基因治疗领域。中国RNAi行业处于技术积索阶段，多家企业布局RNAi药物的研发。应对2019年爆发的COVID-19疫情，多象RNAi企业开始针对新型冠状病毒RNAi药物的研发，引起更多市场关注。RNAi在多个疾病治疗领域的研究不断发展突破，发展潜力巨大，推动更多研发机构、制药巨头、资本关注并进驻RNAi行业，推动RNAi行业的持续扩张。研究区域范围：中国地区发展技术仍是主要任务研究周期：2022年上半年中国RNAi行业仍处于技术积累阶段，完善RNAi技术的药物递送技术，提高内吞体逃逸率，发现更多疾病相关的研究对象：神经介入行业新靶点，拓展RNAi技术应用范围和药物疾病覆盖领域，是RNAi行业的重要趋势。e www.leadleo.come400-072-55882022LeadLe0 3©2022 LeadLeowww.leadleo.comwww.leadleo.com400-072-5588来源： 《RNAi药物治疗的基本机制》 ，头豹研究院中国RNAi行业市场综述——RNAi技术原理RNAi技术的核心点就是针对这样的一条核糖核酸，复制一小段跟它正好互补的小核酸链，从而让病毒基因沉默RNAi技术的定义RNAi作用机制描述qRNAi技术的定义qRNAi（RNA interference）技术是生物进化过程中高度保守的现象，是基因转录后沉默的重要机制之一。它主要通过双链RNA（dsRNA）被核酸酶切割成21-25nt的小RNA（siRNA）发挥作用，由siRNA介导识别并靶向切割同源性靶mRNA分子而实现，需要有多种蛋白因子以及ATP参与，而且具有生物催化反应特征。qRNAi作用机制qRNAi的作用机制是长链双RNA（Double-stRNA）被剪切为siRNA后，与蛋白质结合形成siRNA诱导干扰复合体(siRNA induced interference complex, RISC)，RISC再与特定mRNA结合，使mRNA降解，最终静默特定基因表达。q病毒核糖核酸由A、G、C、T四种基本元素构成，RNAi技术的核心在于针对其中一条核糖核酸，复制一小段与该核糖核酸互补的小核酸链，从而让病毒基因沉默。RNAi作用机制外源dsRNA病毒dsRNA转座子dsRNA异常ssRNARdRP合成RNAdsRNA双链siRNA活化siRNAmRNARdRP合成RNA二级siRNA内切酶切割目标外切酶降解RNA中国RNAi行业市场综述RNAi技术原理基因沉默RNAi技术的定义RNAi作用机制描述RNAi作用机制口RNAi技术的定义异常ssRNA外源病毒车转座子口RNAi（RNAinterference）技术是生物进化过程中高度保守的现dsRNA dsRNA dsRNARdRP合成RNA象，是基因转录后沉默的重要机制之一。它主要通过双链RNA(dsRNA）被核酸酶切割成21-25nt的小RNA（siRNA）发挥作dsRNA用，由siRNA介导识别并靶向切割同源性靶mRNA分子而实现，需要有多种蛋白因子以及ATP参与，而且具有生物催化反应特双链siRNA征。口RNAi作用机制活化siRNA口RNAi的作用机制是长链双RNA（Double-StRNA）被剪切为siRNA后，与蛋白质结合形成siRNA诱导干扰复合体(siRNAmRNAinduced interference complex,RISC)，RISC再与特定mRNA结合RISC使mRNA降解，最终静默特定基因表达。内切酶切割目标节RdRP合成RNA口病毒核糖核酸由A、G、C、T四种基本元素构成，RNAi技术的核心在于针对其中一条核糖核酸，复制一小段与该核糖核酸互补PPrP二级siRNA外切酶降解RNA的小核酸链，从而让病毒基因沉默。来源：《RNAi药物治疗的基本机制》，头豹研究院头豹2022 LeadLe0www.leadleo.com3ewww.leadleo.come, 400-072-558B8 4©2022 LeadLeowww.leadleo.comwww.leadleo.com400-072-5588来源：企业官网，企业年报，头豹研究院中国RNAi行业市场综述——RNAi相关药物（1/2）全球市场中反义核酸药物市场发展最早，商业化程度最为成熟，已有8款药物获批上市RNAi相关药物q全球已有多个针对不同疾病领域的RNAi药物上市。其中反义核酸药物市场发展最早，商业化程度最为成熟，已有8款药物获批上市。q其中Sarepta和Ionis两家公司主要抢占了反义核酸市场的市场份额。 Sarepta的主要靶器官分布领域广。相比而言、 Ionis的靶器官主要为肌肉，公司主要专注DMD适应症的RNAi药物。评价状态药物公司批准时间靶点靶器官适应症反义核酸上市Amondys 4®5（casimersen）Sarepta2021DMD（exon 45）肌肉DMDVyondys 53® (Golodirsen)Sarepta2019DMD（exon53）肌肉DMDWaylivra® (Volanesorsen)Ionis2019APOC3肝脏FCSTEGSEDI®(Inotersen)Ionis2018TTR肝脏hATTRExondys51® (Eteplirsen)Sarepta2016DMD（exon51）肌肉DMDSPINRAZA®(Nusinersen)Ionis2016SMN2CNSSMA KYNAMRO®(Mipomersen)Ionis2012APOB肝脏HOFHFomivirsenIonis1998HCMV眼睛视网膜炎RNAi—反义核酸相关药物，1998-2021中国RNAi行业市场综述RNAi相关药物（1/2）全球市场中反义核酸药物市场发展最早，商业化程度最为成熟，已有8款药物获批上市RNAi相关药物RNAi一反义核酸相关药物，1998-2021评价状态药物公司批准时间靶点靶器官适应症口全球已有多个针对不Amondys 4@5Sarepta2021DMD (exon 45)肌肉DMD同疾病领域的RNAi(casimersen)药物上市。其中反义Sarepta2019DMD(exon53)肌肉DMD核酸药物市场发展最Vyondys 53? (Golodirsen)早，商业化程度最为成熟，已有8款药物Waylivra? (Volanesorsen)lonis2019APOC3肝脏FCS获批上市。反义核酸TEGSEDI?(Inotersen)lonis2018TTR肝脏hATTR其中Sarepta和lonis上市两家公司主要抢占了Exondys51 (Eteplirsen)Sarepta2016DMD (exon51)肌肉DMD反义核酸市场的市场份额。Sarepta的主SPINRAZA?(Nusinersen)lonis2016SMN2CNSSMA要靶器官分布领域广。相比而言、lonis的靶器官主要为肌肉KYNAMRO(Mipomersen)lonis2012APOB肝脏HOFH公司主要专注DMD适应症的RNAi药物。Fomivirsenlonis1998HCMV眼睛视网膜炎来源：企业官网，企业年报，头豹研究院头豹2022 LeadLe0www.leadleo.com4ewww.leadleo.come, 400-072-55B8 5©2022 LeadLeowww.leadleo.comwww.leadleo.com400-072-5588来源：企业官网，企业年报，头豹研究院中国RNAi行业市场综述——RNAi相关药物（2/2）siRNA药物以Alnylam公司为代表发展潜力较大，除了两款药物获批以外，进入临床III期的药物发展可观，miRNA药物进展暂不明朗RNAi相关药物q以Aln
