您的浏览器禁用了JavaScript(一种计算机语言,用以实现您与网页的交互),请解除该禁用,或者联系我们。[华创证券]:创新药周报:最新全球细胞治疗竞争格局与发展趋势 - 发现报告
当前位置:首页/行业研究/报告详情/

创新药周报:最新全球细胞治疗竞争格局与发展趋势

医药生物2022-06-05华创证券为***
创新药周报:最新全球细胞治疗竞争格局与发展趋势

—————————————————根据《证券期货投资者适当性管理办法》及配套指引,本资料仅面向华创证券客户中的金融机构专业投资者,请勿对本资料进行任何形式的转发。若您不是华创证券客户中的金融机构专业投资者,请勿订阅、接收或使用本资料中的信息。本资料难以设置访问权限,若给您造成不便,敬请谅解。感谢您的理解与配合。—————————————————CAR-T迎来技术突破,中国公司有望分享全球市场 一图看清已上市CAR-T产品220502 截至2022年4月15日,全球肿瘤免疫在研管线中有2756种处于活跃研发中的细胞治疗产品,相比2021年的2031种增加35.7%。2020年和2021年的增速分别为60.7%和43.3%。2022年细胞治疗靶点460个,相比2021年的351个增加31.1%。 在不同细胞治疗类别中,CAR-T细胞疗法仍是管线最多的种类。2022年共有1432个CAR-T在研管线,同比增长24%。基于NK细胞的疗法数量达到283个,同比增长55%。各种非T细胞或NK细胞的其他细胞疗法,如树突状细胞、干细胞或骨髓细胞等,2022年增长了129%,达到422种。 在血液系统恶性肿瘤中,细胞治疗热门靶点仍然集中于CD19、BCMA 和 CD22,相关的管线分别达到260个、92个和53个。血液瘤中的部分新靶点管线显着增长,例如GPRC5D (+200%)、CLEC12A (+114%) 和CD7 (+78%),分别达到6个、15个和16个。在实体瘤中,肿瘤相关抗原(TAA)、HER2和间皮素 (MSLN)仍然是最热门的靶点,相关管线分别达到157个、41个和34个。实体瘤中增长迅速的新靶点包括CLDN18 (+400%)、CD276 (+160%) 和 KRAS (+125%),分别达到15个、13个和9个。TAA相关管线也显著增加,相比2021年增长220%。 ClinicalTrials.gov的数据显示,截至2022年4月,有1795项处于活跃研发状态的细胞疗法试验,比2021年的1353个增加33%。针对血液瘤的细胞疗法临床试验更多,2022年达到1018个,相比2021年的814个增加25.1%。 针对实体瘤细胞疗法的临床试验显著增长,2022年达到777个,占所有试验的43%,相比2021年539个增加44.2%,增速高于血液瘤临床增速。根据对IQVIA的医疗和处方数据库的分析显示,2021年CAR-T细胞疗法的施用情况和2020年下半年接近。 同时,根据各公司公告的销售数据来看,全球CAR-T疗法的使用量仍然稳步上升。为了了解CAR-T疗法在现实中临床使用的主要阻碍,IQVIA在CAR-T细胞监测调查中收集了社区肿瘤学家(n=100)和CAR-T细胞专业中心的肿瘤学家(n=50)关于治疗、转诊决定和他们对细胞疗法的看法。在社区肿瘤学家中的调研结果显示,不将患者转诊到细胞治疗中心的三大原因包括患者的健康状况(44%)、患者的治疗成本(37%)和患者就诊的地理距离(32%)。 细胞治疗中心的肿瘤学家则认为,成本是让肿瘤患者接受细胞疗法治疗的主要障碍(65%),其次是患者是否适用(63%)以及疾病发生进展(54%)。 在美国,多数细胞治疗中心集中在东海岸和西海岸。这种分布不均的情况导致地理距离成为细胞疗法转诊的主要障碍。 自体CAR-T不是常规意义上的药品,而是一种个性化治疗技术,需要病人自身的T细胞在体外转导-扩增-回输,病人等待治疗的时间长达3星期。异体CAR-T,也即通用型CAR-T,与传统药品基本没有区别,其生产成本更低、可立即给药、使用/分发/存储方式与抗体药物类似。同种异体CAR-T能够降低成本,缩短患者等待时间,适用患者范围更广,不受治疗中心分布限制,因此能够解决自体CAR-T临床应用中的主要问题,有望成为更多患者的选择,是未来CAR-T的重要发展方向。同种异体细胞疗法的管线数量从2021年的399个增长至2022年的531个,增速达到33%。同期自体细胞疗法从825个增加到1019个,增速达到23%。同种异体细胞疗法增长速度超过自体CAR-T疗法。 本周创新药企涨跌幅涨幅前5分别为:艾力斯(+45.18%),泽璟制药(+29.96%),康方生物(+28.13%),万春药业(+20.45%),海创药业(+18.75%)跌幅前5分别为:君实生物-H(-16.36%),君实生物-U(-11.80%),亘喜生物(-11.75%),欧康维视(-9.83%),瑞科生物(-9.60%) Biotech公司最新市值(亿元)本周,国产新药IND数量为15个: 本周创新药企重点公告【恒瑞医药】SHR-1918注射液获批临床,拟用于高脂血症治疗。【微芯生物】抗PD-1和CTLA-4双特异性抗体AK104联合西奥罗尼治疗一线含铂化疗联合PD1/PDL1抑制剂治疗方案失败的广泛期小细胞肺癌的Ib/II期获批临床。【泽璟制药】1、杰克替尼片用于治疗重型新型冠状病毒肺炎患者的临床试验申请获得受理。2、启动盐酸杰克替尼片治疗中、重度特应性皮炎III期临床试验。【贝达药业】BPI-16350联合氟维司群对比安慰剂联合氟维司群治疗既往接受内分泌治疗后进展的HR阳性/HER2阴性的局部晚期、复发或转移性乳腺癌的III期临床研究启动。【康宁杰瑞】于2022年ASCO年会上展示KN046及KN026的最新研究情况。【和铂医药】1、与LegoChem Biosciences及映恩生物达成开展ADC的合作项目。2、ASCO2022年会上发布HBM4003单药疗法及与抗PD-1抗体联合疗法的研究进展。【圣诺医药】已启动RNAi治疗药物STP705进行用于医学美容治疗的成人腹部减脂整形I期临床研究。【三叶草生物】SCB-2020S I期临床试验已完成首批受试者接种,以评估SCB-2020S数种配方的安全性和免疫原性。【亘喜生物】在 2022 ASCO年会上,将提供有关GC012F的来自多中心研究人员的最新临床数据。GC012F是一种自体CAR-T治疗候选药物,同时靶向BCMA 和CD19。【创胜集团】1、同类首创靶向Gremlin1抗体 (TST003)治疗去势抵抗性前列腺癌的临床前研究结果在国际肿瘤权威期刊杂志《Nature Cancer》发表。2、TST001联合CAPOX作为晚期及转移性胃癌/胃食管连接部癌一线治疗的I期临床研究剂量递增部分的临床数据已刊载于ASCO网站,数据显示,TST001联合CAPOX作为晚期及转移性胃癌/胃食管连接部癌患者的一线治疗耐受性良好,并观察到令人鼓舞的初步抗肿瘤活性。【和黄医药】TAZVERIK®(tazemetostat)已通过海南省卫健委、医药产品管理局批准,拟在海南博鳌乐城国际医疗旅游试验区依据临床急需进口药品计划标准治疗部分上皮样肉瘤患者。【传奇生物】1、欧盟委员会(EC) 已授予 CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) 有条件的上市许可,用于治疗成人复发和难治性多发性骨髓瘤。2、将在2022 ASCO介绍ciltacabtagene autoleucel在CARTITUDE临床试验中的新数据。3、FDA已批准LB1908的研究性新药(IND)申请。LB1908是一种CAR-T疗法,通过高亲和力VHH抗体选择性靶向Claudin 18.2,用于治疗成人复发或难治性胃、食管或胰腺癌症。 【信达生物】国家药品监督管理局(NMPA)已经正式受理由本公司与驯鹿生物合作开发的伊基仑赛注射液(信达生物研发代号:IBI326;驯鹿生物研发代号:CT103A)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的上市许可申请(NDA)。本周全球新药进展BIVV001治疗血友病A获FDA突破性疗法认定6月1日,赛诺菲公司宣布,FDA授予该公司与Sobi合作开发的efanesoctocog alfa(BIVV001)突破性疗法认定,用于治疗血友病A患者。Efanesoctocog alfa是一款长效血友病A疗法,目标是通过每周一次预防性治疗,在一周的大部分时间中维持接近正常的FVIII活性。BIVV001的设计将FVIII与一个VWF片段连接起来,形成的复合体不会与血液中的天然VWF相结合,从而突破VWF设定的半衰期上限。它旨在让血友病A患者在接受一次注射之后,能够在一周的大部分时间里获得接近正常的FVIII因子活性水平。这一突破性疗法认定的授予是基于关键性III期临床试验XTEND-1的积极结果。试验结果显示,每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗,显著降低严重血友病A患者中的年出血率。同时,与此前接受的FVIII预防性治疗相比,efanesoctocog alfa在预防出血方面表现出优效性。Omblastys治疗神经母细胞瘤转移瘤获FDA优先审评资格6月1日,Y-mAbs Therapeutics公司宣布,FDA授予该公司在研放射性抗体疗法Omblastys(omburtamab)的生物制品许可申请(BLA)优先审评资格,用于治疗神经母细胞瘤儿科患者出现的中枢神经系统/软脑膜转移瘤。Omburtamab是一款放射性碘标记的抗体疗法,靶向肿瘤抗原B7-H3。FDA预计在今年11月30日之前做出回复。Omburtamab由纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)的研究人员开发,Y-mAbs Therapeutics获取其独家开发权益。B7-H3是在神经母细胞瘤和多种实体瘤表面表达的蛋白。放射性标记omburtamab可以直接注射到患儿脑室中,让药物能够触达大脑中的肿瘤。这一BLA是基于关键性II期临床试验的安全性和有效性结果。Y-mAbs官网公布的结果显示,在10名接受治疗的患儿中,接受治疗26周后,疾病控制率达到90%,其中包括两名部分缓解和两名完全缓解患者。 Evrysdi治疗2个月以下SMA患儿获FDA批准6月1日,罗氏旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,FDA已经批准其口服疗法Evrysdi(risdiplam)扩展使用人群,用于治疗年龄为2个月以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿。Evrysdi是一种靶向SMN2的RNA剪接调节剂。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达SMN蛋白,但是由于mRNA剪接错误,导致正常SMN蛋白表达水平很低,无法弥补SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通过调节SMN2基因的mRNA剪接,提高功能性SMN蛋白水平。该药服用后能均匀分布到身体所有部位,包括中枢神经系统(CNS),患者可每日在家以液体形式通过口腔/饲管给药。这一批准是基于名为RAINBOWFISH的II期临床试验的中期疗效和安全性数据。试验结果显示,大多数在未出现症状前接受Evrysdi治疗的患儿在12个月治疗后达到关键运动里程碑,比如无辅助坐直和站立,超过半数患儿能够行走。在携带2或3个SMN2基因拷贝的患儿中,100%的患儿在接受1年Evrysdi治疗后能够坐直,67%能够站立,50%能够独立行走。所有患儿在12个月时均存活并不需要永久通气。CTP-543治疗斑秃获III期临床试验积极结果5月30日,Concert Pharmaceuticals宣布,III期临床试验THRIVE-AA1获得积极顶线结果,该试验评估了其口服在研药物CTP-543在成人中度至重度斑秃患者中的疗效。CTP-543是一种在研的JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂,它是一种氘代鲁索替尼(ruxolitinib)类似物,具有不同的药代动力学特征。此前,FDA已授予CTP-543突破性疗法认定,用于治疗患有中度至重度斑秃的成年患者。THRIVE-AA1是一项随机双盲、安慰剂对照的临床试验,在706名18-65岁中度至重度斑秃患者中进行。参加THRIVE-AA1研究的患者至少50%的头皮脱发由斑秃引起。根据脱发严重程度评估工具(SALT)评分,100分表示全部脱发,0分表示没有脱发。所有 参与研究的患者平均基线SALT评分为85.9分,相当于平均头