请务必阅读最后特别声明与免责条款 www.ykzq.com 1 / 49 证券研究报告 | 行业研究 医药生物 【粤开医药深度】CAR-T细胞疗法：行远自迩，踔厉奋发 2021年07月15日 投资要点 分析师：陈梦洁 执业编号：S0300520100001 电话：010-64814022 邮箱：chenmengjie@ykzq.com 最近一季度行业相对走势 资料来源：聚源 近期报告 《【粤开医药深度】CAR-T深度报告（二）：国内CAR-T细胞疗法梳理（传奇生物、药明巨诺，驯鹿医疗）》2021-07-02 《【粤开医药行业周报】《2021年国家医保药品目录调整工作方案》出炉，重点关注创新药投资机会》2021-07-06 《【粤开医药深度】CAR-T深度报告（三）：国内CAR-T细胞疗法梳理及投资建议（科济药业、亘喜生物）》2021-07-09 CAR-T细胞概念 CAR-T细胞是经基因改造的T细胞，配备有嵌合抗原受体（CAR），它能使T细胞识别并消灭表达相应抗原的细胞。 CAR-T的显著优势包括能够以非MHC限制性的方式识别和杀伤肿瘤细胞，不需要抗原递呈，靶向性克服免疫逃逸；注入的活细胞能够在患者体内增殖，有望减少因剂量和给药频次导致的副作用；可通过与专门设计的CAR结构融合，适应多种肿瘤相关靶点，精准消灭拥有特定TAAs的癌细胞。 国内CAR-T细胞疗法布局 自2017年以来，全球已有五款CAR-T细胞疗法获批上市，国内也于2021年6月迎来了复星凯特的首款CAR-T产品。据统计，2020年国内已有335个正在进行的CAR-T临床试验，其中临床居前的包括传奇生物、药明巨诺、科济生物等。在适应症的选择上，以血液肿瘤适应症为主，靶点主要集中于CD19和BCMA；实体瘤靶点主要包括GPC3和Claudin 18.2。 CAR-T细胞疗法投资建议 在CAR-T细胞产品的投资中，应遵循以下三条Golden Rules，首先，布局临床进展居前、临床数据优异的企业；其次，遴选靶点创新、技术创新的CAR-T产品；最后，优选潜在商业化能力较强，产业化程度较高的企业。 （1）布局临床进展居前、临床数据优异的企业。尽管国内处于临床阶段的CAR-T产品较多，但绝大多数均处于临床I期。重点关注临床进展居前的企业，包括传奇生物、药明巨诺、复星凯特、科济生物和驯鹿医疗等； （2）遴选疗效优异，安全性良好的CAR-T产品。从临床数据的角度，CAR-T产品可以以非MHC限制性的方式识别和杀伤肿瘤细胞，因此疗效数据普遍显著优于双抗及ADC产品，但CAR-T产品的CRS和NT风险不容小觑，因此，在评价CAR-T产品的临床疗效时，须综合考虑疗效及安全性风险； （3）关注靶点创新、技术创新的CAR-T产品。创新的抗原靶点选择有望解决传统耐药的问题，如GPC3作为肝细胞癌的靶点，Cluadin 18.2作为胃癌靶点正为大家所关注；双靶点CAR-T产品的设计有望解决肿瘤的复发难题，如驯鹿医疗布局了CD19×CD22的CAR-T细胞产品；异体CAR-T细胞产品有望缩短产品制备周期并降低成本，但GvHD的风险需要进一步解决。 风险提示 临床不及预期风险、商业化不及预期风险、研发同质化风险 0%4%9%13%18%21-0421-0521-0521-0621-07沪深300 医药生物 行业研究 请务必阅读最后特别声明与免责条款 www.ykzq.com 2 / 49 目 录 一、CAR-T细胞疗法 .................................................................................................................................................. 5 （一）CAR-T的概念........................................................................................................................................... 5 （二）CARs的组成 ............................................................................................................................................ 6 （三）CAR-T细胞的分类 ................................................................................................................................... 7 （四）CAR-T疗法的优劣势 ................................................................................................................................ 8 二、全球上市CAR-T细胞疗法 ................................................................................................................................ 11 （一）Kymriah：全球首款获批上市CAR-T疗法 ............................................................................................. 12 （二）Yescarta：国内首个获批上市的CAR-T细胞疗法 ................................................................................. 14 （三）Tecartus：首款治疗MCL的CAR-T细胞疗法 ...................................................................................... 15 （四）Breyanzi：安全性最高的上市CD19 CAR-T产品 .................................................................................. 16 （五）Abecma：全球首款获批上市BCMA CAR-T疗法.................................................................................. 18 三、国内CAR-T细胞疗法企业布局 ......................................................................................................................... 21 四、传奇生物：全球第二款BCMA CAR-T产品蓄势待发 ........................................................................................ 24 （一）JNJ-4528：有望成为BCMA CAR-T疗法Best-in-class药物 ................................................................ 25 （二）LB1901：CD4 CAR-T ............................................................................................................................ 28 五、药明巨诺：有望率先推出首款国产CD19 CAR-T产品 ..................................................................................... 29 六、驯鹿医疗：携手信达生物研发BCMA CAR-T产品 ........................................................................................... 31 （一）CT103A——既往非人源CAR-T治疗失败患者的用药选择.................................................................... 32 （二）CT120——CD19×CD22双靶点CAR-T ................................................................................................. 32 七、科济药业：四代CAR-T细胞疗法引领者 .......................................................................................................... 33 （一）CT053：有望成为安全性最高的BCMA CAR-T疗法 ............................................................................. 35 （二）CT011：全球首款获批临床的GPC3 CAR-T产品 ................................................................................. 37 （三）CT041：全球首款Claudin 18.2 CAR-T产品 ......................................................................................... 39 八、亘喜生物：FasTCAR和TruUCAR平台双管齐下 ............................................................................................ 39 （一）GC012F——CD19×BCMA双靶点CAR-T............................................................................................. 41 （二）GC027——潜在无GvHD风险的异体CD7 CAR-T产品 ....................................................................... 42 （三）GC007g——异体CD19 CAR-T产品（Beacon Tag） .......................................................................... 43 九、CAR-T细胞疗法投资建议 ...........................................