精准医疗-基因编辑专题系列5：对Celator 颠覆抗癌药物研发“铁律”的思考-Celator 领涨纳斯达克，精准医疗再迎风口

请务必阅读正文之后的重要声明部分 [Table_Main] [Table_Title] Celator领涨纳斯达克，精准医疗再迎风口 —精准医疗-基因编辑专题系列5：对Celator颠覆抗癌药物研发“铁律”的思考 [Table_InvestRank] 首席策略分析师 分析师 罗文波 曾岩 021-20315158 S0740514030001 S0740515030004 021-20315202 联系人 luowb@r.qlzq.com.cn 徐驰 021-20315867 2016年3月20日 xuchi@r.qlzq.com.cn [Table_Summary] 投资要点  核心观点：1）Celator及生物医药领涨纳斯达克，精准-抗癌再迎风口； 2）抗癌药物是生物医药的“皇冠”，未来5年增速是生物医药整体2-3倍，新药研发投入占比接近一半，2015年FDA新批准突破性治疗药品占比超46%，未来5年或将迎来集中上市的“爆发期”； 3）Celator制药，是致力“化疗+精准”治疗癌症的纳斯达克生物科技新贵，用于治疗急性白血病的CPX-351 III期试验成功有望成为40年来提高高危癌症患者生存率最有效的产品，是引爆Celator股价“导火线” 4）更深层次的思考：Celator的成功颠覆了抗癌药物研发“铁律”，即市值3亿美元以下的公司无法成功开发出抗肿瘤药物，从世界范围看，“小公司研发+大公司并购”或将成为精准医疗主流商业模式。 5）Celator成功的A股映射：第一，站在宏观策略角度，美股领涨叠加全球通缩预期重构，风险偏好系统性回升之下，精准医疗-细胞治疗板块可谓一触即发；第二，站在商业模式角度，一方面，在公司业绩亏损之下，Celator翻四倍的涨幅，再次强化了面对想象空间无限的肿瘤治疗，投资的逻辑更在于新药研发进程、关键技术及实验的突破性进展，而非基于短期业绩的PE估值；另一方面，Celator的成功颠覆抗癌药物研发“大公司主导铁律”，“小公司研发+大公司并购”或将成为精准医疗主流模式。 6）投资建议：关注精准医疗-细胞治疗子领域中两条线索下的投资机会：第一，拥有关键技术及研发团队且小市值的“小而美”上市公司；第二，外延并购发展动力强劲，有明确收购计划的龙头公司。短期建议关注：安科生物、迪安诊断、新日恒力、中源协和、新开源等标的 中泰策略“精准医疗-基因编辑”专题系列报告： 1.《干细胞治疗：2016年迎来全球“多重奏”！——精准医疗-基因编辑系列1》 2015.12.04 2. 《“基因剪刀”开启“造物主之梦”平民化新时代！——精准医疗-基因编辑系列2：基因编辑（III代）专题深度报告》 2015.12.21 3. 《2016，“上帝剪刀”迎来爆发“元年”！—精准医疗-基因编辑系列3：对近期若干新突破再思考》2016.01.15 4.《“精准医疗国家指南”破局产业化“瓶颈”——精准医疗-基因编辑系列4：政策篇》 2016.03.10 [Table_Industry] 证券研究报告 专题报告 请务必阅读正文之后的重要声明部分 - 2 - 专题报告  事件：Celator领涨纳斯达克，精准-抗癌再迎风口。本周二，随着其治疗白血病新药物CPX-351 3期临床试验阳性结果的公布，Celator制药其股价大幅飙升484.47％，领跑美股。与此同时，上周纳斯达克涨幅前三名的均为与癌症精准治疗相关的生物科技公司：涨幅第二的为制药公司Vericel，上周涨幅为116.19%，Vericel公司宣布其自体骨髓细胞衍生物产品Ixmyelocel-T通过了扩张型心肌病的临床治疗测试；GW制药公以112.82%的涨幅位列第三，上周宣布其大麻处方药在临床二期实验中显著减少了癫痫症患者的复发率，使其股价翻倍。近期一系列重要试验的成功，使得精准医疗-肿瘤治疗再次成为纳斯达克的疯涨板块，验证了我们在前期精准医疗-基因编辑系列报告中反复强调的“从美国看，2016年处于双周期叠加之下——“FDA III期周期+大选政治周期”，一方面，奥巴马政府利用最后任期进一步推进精准医疗是大概率事件；另一方面相关企业为规避政策风险，抓紧运作相关干细胞药物获批上市，也应是大概率事件”  生物医药2020年将达到万亿美元级别，“小公司重研发+大公司重并购”是行业主流模式： IMS2015年发布调查报告称 2020 年全球医药市场将达到 1.4 万亿美元左右，意味着未来五年，全球医药市场将以每年 4%~7% 的速度递增。硅谷引领生物科技在大选年绽放异彩，同时，趋于成熟的美国医药体系，形成了以小型公司重研发及专利保护，成长到一定阶段后大公司后则转型收购专注于研发创新的小公司或产品，实现产业持续增长。  抗癌药物是生物医药的“皇冠”，未来5年增速超11%，新药研发投入占比接近一半，2015年FDA新批准突破性治疗药品占比超46%，未来5年或将迎来集中上市的“爆发期”。在未来5年全球生物医药万亿美元级别的市场中，精准医疗-抗肿瘤药物无疑是其中最受瞩目的“皇冠”：第一，从行业增速上看：抗肿瘤药，尤其是抗肿瘤的罕见病用药被业界追逐，预计到2020年，肿瘤药物将增长到1531亿美元，复合增长率达到11.6%，远超生物医药4%-7%的增速；第二，从研发投入上看：2015年FDA批准的多个抗肿瘤药物均用于孤儿病适应症，全球至少有40%～45%的投入到抗肿瘤药物的研发上；第三，新药审批看：一方面，2015年FDA批准的新药中，有14个抗肿瘤药和6个心血管药；另一方面，从可以将获得优先审批并极大的加快药物上市流程的突破性疗法审批看，就目前公开的26项“突破性疗法”认定，抗癌药物是最为成功的领域，占12项（46%）。我们认为，众多精准-抗癌药物获批突破性治疗药品，将吸引资本市场高关注的同时，也将使得精准-肿瘤药物大规模商业化大大加快，未来5年获将迎来集中上市的爆发期。  Celator制药，致力“化疗+精准”治疗癌症的纳斯达克生物科技新贵。Celator制药1999年成立于美国纽泽西州，是一家小型临床阶段生物制药机构。公司创立至今致力在独有CombiPlex平台帮助下，将传统化疗与分子靶向药物治疗合理整合以更好治疗癌症：建立了一条集CPX-1（伊立替康的脂质体制剂）晚期胰腺癌治疗药物，CPX-351（阿糖胞苷脂质体制剂：柔红霉素）三阶段测试新型血癌注射药物，氟尿苷二期测试大肠癌治疗药物于一体的优质产品链。公司目前临床前研究阶段的候选产品是CPX-8，疏水多西紫杉醇前体药物纳米颗粒制剂的体外和体内研究，该产品有望对中晚期小细胞肺癌提供帮助。  引爆Celator制药股价“导火线”：CPX-351 III期试验成功是40年来，提高高危癌症患者生存率最有效的产品。本周引爆Celator股价的关键“导火线”是引爆Celator股价的重要“导火线”： 1） 何谓Vyxeos（CPX-351）？CPX-351是Celator制药利用其新型纳米载药技术结合cytarabine和daunorubicin两种抗癌药物的新剂型，用于治疗急性髓系白血病（AML）。在CPX-351中，两种药物的比例为5:1。Celator公司开发的新型载药系统技术能够最大限度发挥两种药物的效果并将其副作用降至最低。 请务必阅读正文之后的重要声明部分 - 3 - 专题报告 2） CPX-351 III期试验的突破性进展：急性髓系白血病（AML）是肿瘤治疗领域中的重灾区。数据显示，被诊断为高风险AML的患者生存期超过五年的比例不足10%；本次III期采用大样本方法对309名AML患者进行，试验结果应用CPX-351疗法的治疗组患者的平均生存期达到了9.56个月，而对照组生存期最长仅为5.95个月；同时，与传统治疗疗法相比，治疗组患者死亡风险下降了31%；因此，CPX-351本次试验被认为极有可能成为癌症治疗领域近40来，提高高危癌症患者生存率最有效的产品  更深层次的思考：Celator的成功颠覆抗癌药物研发“铁律”，“小公司研发+大公司并购”或将成为精准医疗主流模式。除了抗癌技术上重要突破外，本次Celator试验成功的更大意义在于颠覆了传统“抗癌药物”研发的“固定模式”： 1）抗癌药物一直被视为是大型生物医药公司的禁脔。此前生物医药产业中流行的著名的Feuerstein-Ratain 定律就认为市值3亿美元以下的公司无法成功开发出抗肿瘤药物，但是，随着Celator制药CPX-351的临床研究获得成功，生物医药产业人士或许将很快见证这一定律的颠覆； 2）CPX-351作为FDA和欧盟委员会审核通过的孤儿药产品，在此次实验结果显示阳性后，公司预计在今年年年底向FDA提出新药查验登记 (NDA) 申请。其后融资活动及产品应用推广可予以高度关注； 3）更广义的看，小公司研发+大公司并购已在世界范围内渐渐崛起。许多生物医药公司发乐于在前期收购“潜力股”以促进公司药物产品价格的上涨和销售额的增加。2015年4 月，全球仿制药巨头的以色列药企梯瓦以 32 亿美元成功收购罕见病药物研发公司 Auspex，后者两个多月前刚刚公布其治疗亨廷顿氏症药物临床三期积极研究数据，此次梯瓦公司最大的收益就是 Auspex 公司在研的 SD-809（一种胺转运体 VMAT2 的小分子抑制剂，上市后其销售峰值将达到 2 亿 -3 亿美元之间）。Celator此次试验结果公布后可能出现大企业并购活动，建议关注有同类型药物生产的大公司的潜在并购计划  Celator成功的A股映射：美股映射叠加全球流动性重构，精准医疗或迎来爆发窗口，关注精准医疗-细胞治疗子板块中有核心研发能力的小市值标的。 1） 站在宏观策略角度，上周市场风险偏好显著回升，以成长股为代表的创业板一周涨幅达12.56%，我们认为，在美元中期见顶，人民币贬值压力缓解，全球通缩预期重构以及注册制以及战略新兴板的推迟，短期影响创业板估值的因素暂时告一段落，考虑到创业板的流动性敏感性以及春节后相对于蓝筹与周期类存在20-30%的超跌，我们认为，创业板短期仍有超额收益，在风险偏好持续回升之下，市场对于美股领涨板块极为敏感。在Celator领涨纳斯达克及近期多个重要抗癌试验成功之下，A股精准医疗-细胞治疗子板块可谓“一触即发” 2） 站在商业模式角度，一方面，在公司业绩亏损之下，Celator翻四倍的涨幅，再次强化了面对想象空间无限的肿瘤治疗，投资的逻辑更在于新药研发进程、关键技术及实验的突破性进展，而非基于短期业绩的PE估值；另一方面，Celator的成功颠覆抗癌药物研发“大公司主导铁律”，“小公司研发+大公司并购”或将成为精准医疗主流模式 3） 关注精准医疗-细胞治疗子领域中两条线索下的投资机会：1.拥有关键技术及研发团队且小市值的“小而美”上市公司；2.外延并购发展动力强劲，有明确收购计划的龙头公司。短期建议关注：安科生物、迪安诊断、新日恒力、中源协和、新开源等标的  风险提示：Celator后续收购及上市进程不及预期，A股精准医疗-细胞治疗公司业绩落地风险，通胀回升之下创业板估值风险等 请务必阅读正文之后的重要声明部分 - 4 - 专题报告 内容目录 生物科技行业迎来新气象 .................................................................................... - 5 - 硅谷领航生物科技，看好行业内并购 .......................................................... - 5 - 药品行业着重研发，突破性药物层出不清 ................................................... - 5 - 高端生物科技研发，致力于癌症控制与治疗 ........................................