Protalix BioTherapeutics出席摩根士丹利第24届全球医疗健康年会演讲纪要

一、核心要点

1. 公司概况：Protalix BioTherapeutics是一家专注未满足医疗需求的生物制药企业，现有两款商业化产品：Eliza（克罗恩病，2025年收入1100万美元）和El Fabio（法布里病，2025年授权Kyevi销售额超40亿美元）。
2. 核心技术：CEREX植物细胞表达平台，优势包括低成本、常温生产、无哺乳动物病原体污染风险、易于规模化，已获批首个基于该平台的产品。
3. 管线进展：核心产品PRX105用于治疗难治性痛风，美国潜在患者约30万，竞品Cristexa覆盖约18万，2025年Cristexa销售额13.55亿美元，预计2030年代市场规模达25亿美元，II期试验预计2027年下半年出结果。
4. 财务状况：无债务，2026年营收指引7800万-8200万美元，其中El Fabio贡献3300万-3500万美元（同比增50%）、Eliza贡献2200万美元，上半年获2500万美元监管里程碑收入，期末现金近4100万美元。
5. 市场竞争力：El Fabio已获欧盟、英国批准每4周给药一次（较竞品减少50%输液负担），美国正与FDA沟通该方案，核心专利延长至2035年11月，预计2031年占据法布里病市场15%-20%份额。

二、风险与关注

1. 营收波动：季度营收存在波动，需以年度维度评估增长，因合作伙伴基于库存管理调整订单。
2. FDA审批：美国El Fabio每4周给药方案尚未获批，仍在与FDA沟通中。
3. 管线不确定性：新管线产品处于早期阶段，尚未有明确合作或进展披露。