基因治疗公司 ENGN 在摩根士丹利第24届全球医疗健康年会发表演讲会议纪要

公司及产品介绍

Engene 公司致力于开发非病毒基因疗法，其首款产品 Devil Imaging 适用于治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。该产品基于专有的 DDX 平台，结合了 I 基因和 I'll 12，具有高效的转染效率和良好的安全性。

疾病负担及市场潜力

NMIBC 是美国第六大癌症，每年约有 20,000 到 40,000 人被诊断出该疾病。目前的治疗方案包括 BCG 和手术切除膀胱，但 BCG 治疗存在多次膀胱冲洗的负担，而手术切除膀胱则伴随着严重的副作用。Engene 公司的市场调研显示，NMIBC 市场规模巨大，且随着新疗法的出现，患者对治疗的需求将不断增加。

产品特点及竞争优势

Devil Imaging 具有以下特点：

• 高效的转染效率，临床前数据显示 iisle 12 表达上调高达 10 倍。
• 良好的安全性，治疗中断率低，患者耐受性良好。
• 易于使用，无需预洗、安装极少，且无需后续治疗活动。
• 耐用性强，部分患者可达到 12 个月的持久性。

与其他产品相比，Devil Imaging 具有以下竞争优势：

• 非病毒基因疗法，安全性更高。
• 无需膀胱冲洗，患者依从性更好。
• 易于储存和使用，可存放在普通冰箱中。

市场定位及推广策略

Engene 公司将市场分为学术界和社区两个部分，其中社区市场占 75-80%。在社区市场中，有超过 40% 的实践对 Devil Imaging 特别有吸引力，因为这些实践的患者往往需要多次治疗。Engene 公司将重点推广 Devil Imaging 在社区市场中的应用，并针对不同类型的社区实践制定差异化的推广策略。

临床数据及监管进展

Engene 公司已启动了 Devil Imaging 的关键性临床试验，涉及 125 名患者。初步数据显示，该产品的任何时间完全缓解率（CR）为 54%，且治疗中断率低。Engene 公司预计将在 2027 年获得产品批准，并已储备了 2.66 亿美元的现金以支持产品的开发和推广。

与 FDA 的沟通

Engene 公司已与 FDA 就 Devil Imaging 的监管事宜进行了多次沟通，并就疗效分析中排除某些患者等问题达成了一致。Engene 公司预计将在今年晚些时候与 FDA 会面，并提交产品的上市申请。