核心观点
公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗纤维化疾病、癌症和其他疾病的新疗法。公司的主要方法是靶向半乳糖蛋白，这些蛋白是生物和病理功能的关键介质。公司使用天然植物产品作为制造过程的起始材料，以创建具有特定分子量和其他药物特性的专有、专利复杂碳水化合物。这些复杂碳水化合物分子被适当地制成可接受的药物配方。公司使用这些独特的基于碳水化合物的候选化合物，这些化合物主要结合并抑制半乳糖蛋白，特别是半乳糖-3，从而专注于治疗半乳糖蛋白在特定疾病发病机制中起作用的适应症。公司专注于患有严重、危及生命的疾病以及当前治疗选择有限的疾病，特别是代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASH，以前称为非酒精性脂肪性肝病或NASH）伴肝硬化以及某些癌症适应症。
关键数据
- 公司于 2000 年 7 月成立，2001 年 4 月更名为 Galectin Therapeutics Inc.。
- 公司的主要候选药物是半乳糖-3 抑制剂 belapectin (GR-MD-02)，已在临床前模型中证明可以逆转肝纤维化和肝硬化，并在临床研究中证明可以降低门静脉高压并预防食管静脉曲张的发展。
- 公司已完成两项 I 期临床研究、一项针对 MASH 伴晚期纤维化患者的 II 期临床研究（NASH-FX）以及一项针对 MASH 伴代偿期肝硬化和门静脉高压患者的 IIb 期临床试验（NASH-CX）。
- 公司于 2023 年 2 月完成了 NASH-CX 试验的随机化，共 357 名患者参与了这项大型全球 IIb/III 期临床试验，即 NAVIGATE 试验。该试验的主要终点是预防 MASH 肝硬化患者的食管静脉曲张。
- 2024 年 12 月，公司公布了 NAVIGATE 试验的顶线结果。在意向治疗人群 (N=355) 中，与安慰剂组相比，半乳糖组食管静脉曲张的发生率降低了 43.2%，但复合终点未达到统计学上的显著性。在符合方案人群 (PPP) (n=287) 中，半乳糖组食管静脉曲张的发生率降低了 49.3%（与目标 52.5% 的降低相比），p 值小于 0.05。美国患者群体中食管静脉曲张的发生率显著降低了 68.1%。
- 公司还在进行一项肝功能损害研究，研究对象为具有正常肝功能和不同程度的肝功能损害的患者。
- 公司还在进行癌症免疫治疗研究，使用半乳糖-3 抑制剂 belapectin 与免疫检查点抑制剂联合使用，治疗黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌。
研究结论
- belapectin 在 MASH 肝硬化患者中显示出一致、有意义的效果，包括降低肝硬度、减少纤维化风险和潜在改善肝功能。
- belapectin 的安全性和耐受性良好，在肝硬化患者群体中尤为重要。
- 公司在开发治疗 MASH 肝硬化的 belapectin 方案方面取得了进展，并计划进行 II 期临床试验。
- 公司还在开发基于碳水化合物的半乳糖-3 抑制剂，可能用于治疗其他疾病。
风险因素
- 公司目前处于亏损状态，需要筹集更多资金才能继续运营。
- 公司对个人投资者 Uihlein 依赖严重，存在失去资金支持的风险。
- 公司只有一项活跃的临床试验，如果试验结果不理想，可能无法进行 III 期临床试验。
- 公司面临来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争。
- 公司的知识产权可能无法得到充分保护，面临诉讼风险。
- 公司的股票价格波动性较大，可能引发证券集体诉讼。
