The evolution of the role of real-world evidence in health technology assessment (HTA) decision-making in oncology: Opportunities and challenges

核心观点

• 真实世界证据（RWE）在肿瘤学健康技术评估（HTA）决策中的作用日益增强。 由于随机对照试验（RCT）在罕见肿瘤或 niche 肿瘤人群中难以进行，并且需要很长时间才能获得成熟的总生存期数据，因此 RWE 在支持监管和 HTA 决策方面变得越来越重要。
• 监管机构正在制定越来越多的指导方针，以规范 RWE 的收集和使用。 例如，欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）都发布了关于 RWE 的指导方针，以支持监管决策。
• HTA 机构正在接受 RWE 作为补充或补充 RCT 数据。 英国国家健康与护理研究所（NICE）和法国国家健康保险机构（HAS）等机构已经发布了关于 RWE 在 HTA 决策中使用的指导方针。
• RWE 在 HTA 决策中的接受程度因机构而异。 NICE 等侧重于成本效益的 HTA 机构更愿意接受 RWE，而 G-BA 等侧重于临床有效性的机构则对 RWE 持更为谨慎的态度。
• 使用 RWE 作为外部对照组（ECA）存在方法论挑战。 选择偏差、测量误差和随访不一致是 RWE 的主要局限性。
• 早期规划 ECA 对于成功至关重要。 当在试验设计阶段就纳入 RWE 时，它可以成为一项战略资产，有助于加强提交材料并减少不确定性。

关键数据

• 研究分析了 2021 年 1 月至 2024 年 10 月间发布的 602 份多发性骨髓瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）的 HTA 提交材料，以评估 RWE 对 HTA 结果的贡献。
• 研究发现，RWE 对 HTA 结果的贡献不明确的有 432 份（71.7%），而 RWE 对有利的 HTA 结果有利的贡献的有 136 份。

研究结论

• RWE 在 HTA 决策中发挥着越来越重要的作用，但其应用仍存在挑战。
• HTD 必须采取战略和主动的方法来生成和使用 RWE，并确保其符合监管机构和 HTA 机构的具体要求。
• 需要更多的协调一致的指导方针，以减少 HTA 机构之间证据标准和方法论要求方面的差异。