亚虹医药机构调研纪要

调研日期: 2025-12-26 江苏亚虹医药科技股份有限公司成立于2010年3月,是一家专注于泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病领域的全球化创新药公司。公司秉承“改善人类健康,让生命更有尊严”的企业使命,致力于成为在专注治疗领域集研发、生产和商业化为一体的国际领先制药企业,为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。公司坚持以创新技术和产品为核心驱动力,通过打造自有的研发平台和核心技术,深入探索药物作用机理,高效率筛选评价候选药物。同时,通过自主研发和战略合作,围绕泌尿生殖系统疾病进行产品管线的深度布局,打造从疾病诊断到治疗的优势产品组合,从而造福更多的中国和全球患者。 交流的主要问题及答复内容: 公司介绍了企业情况、公司主要业务进展、主要财务情况以及未来发展规划。 问 1:请介绍下 APL-1401最新的数据情况。 答:APL-1401 是公司通过自主研究并发现其全新作用机制用于治疗自身免疫疾病的口服创新药物。APL-1401 是一种强效、选择性的多巴胺 β-羟化酶(DBH)抑制剂,通过抑制DBH,从而阻断了多巴胺(DA)合成去甲肾上腺素(NE)唯一的催化酶,导致 DA升高、NE降低,使肠道免疫稳态恢复正常。 公司开展的研究是一项在中重度活动性溃疡性结肠炎患者中评价 APL-1401 的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性的Ⅰb期随机、双盲研究,该研究结果第 19 届欧洲结直肠大会(European Colorectal Congress,ECC),并以壁报形式发布。该研究剂量爬 坡阶段已顺利完成,整体安全性良好,未观察到任何严重不良事件(SAEs),并在仅 4周的治疗周期内即显示出积极的疗效信号。在所有可评估患者中,41.7%(5/12)实现组织学改善,其中 120mg 组表现尤为突出,在 4 周治疗周期内的临床应答率为 33.3%,组织学改善率达到66.7%,而安慰剂组未见改善。此外 120mg 剂量组亦观察到早期(4周)内镜改善迹象,33.3%的患者实现 Mayo内镜评分(MES)下降 1 分,且 100%的患者实现直肠出血评分下降1分。 溃疡性结肠炎(UC)是一种结肠的慢性特发性炎症性肠病(IBD),可引起浅表粘膜炎症。UC 的炎症性质可导致持续性肠损伤,并增加住院、手术和结直肠癌的风险。目前尚无治愈 UC 的方法,现有疗法的有效性和安全性仍存在进一步提升的空间,存在巨大未被满足的临床需求,亟需新机制的疗法。APL-1401 的开发有望给 UC 患者提供新的治疗手段。 问 2:APL-2401现在什么进展?有何竞争优势? 答:APL-2401为全球同步研发的 1类创新药,其国际多中心临床试验设计及申报资料符合国际临床试验技术标准体系要求,成功纳 入国家药监局于 2025年9月12 日发布的《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告(2025年第86号)》规定的"30日通道",并以仅 22 个工作日获得批准,成为全国首批获得此项新政审批通过的项目之一。公司已收到国家药品监督管理局(NMPA)签发的《药物临床试验批准通知书》,APL-2401 在 FGFR2/3 驱动的晚期实体瘤患者中开展I期临床试验申请获得批准。APL-2401为全球同步研发的1类创新药,其国际多中心临床试验设计及申报资料符合国际临床试验技术标准体系要求,成功纳入国家药监局于2025年9月12 日发布的《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告(2025年第86号)》规定的"30日通道",并以仅22个工作日获得批准,成为全国首批获得此项新政审批通过的项目之一。 公司通过 TAIDD 平台进行靶点多构象模拟,并以其选择性机制作为苗头化合物发现和设计为核心,从而优化出最终的临床前候选化合物APL-2401。APL-2401 是一款通过非共价结合模式与靶点相结合的高选择性的 FGFR2/3 小分子抑制剂。相比现阶段FGFR2 或FGFR3 选择性抑制剂,APL-2401体现出卓越的双重激酶抑制活性,肿瘤细胞杀伤及调节肿瘤微环境的效果;相比 pan-FGFR 抑制剂,APL-2401显著降低了FGFR1 和 FGFR4 相关的毒副作用。临床前实验表明APL-2401 在多种 FGFR2/3 基因突变,扩增或过表达模型中展现出优异的疗效和更宽的安全窗。与现有同类产品相比,APL-2401在活性、选择性、安全性和成药性方面均显示出潜在的同类最佳优势,有望成为 FGFR2/3 靶向治疗领域的重磅产品。公司将积极推动该临床研究,目前 APL-2401 已于澳大利亚卫生部所属的Therapeutic Goods Administration(TGA,即澳大利亚药品管理局)完成临床试验备案。 问 3:公司 APL-1702商业化准备情况如何了? 答:APL-1702是全球首个在国际多中心Ⅲ期临床试验中获得阳性结果的非手术治疗产品,目前针对宫颈癌前病变患者以传统手术治疗方法为主,最常见的治疗方式包括宫颈环形电切术(LEEP)和冷刀锥形切除术(CKC),尚未有非手术治疗产品上市。公司已启动一系列商业化准备工作,重点包括:推动临床数据发表,支持指南与专家共识更新;针对可及性和支付负担,开展疾病负担和政策研究;支持生育友好蓝皮书项目,强化政策倡导;加速组建商业化团队,聚焦公立医院,全渠道布局;聚焦光动力无创疗法机制和最新临床数据强化医生沟通;通 过公益宣传提升公众对于宫颈癌前病变的认知;商业化团队不断优化供应链系统,以保障产品供应和产品获批后尽早使患者受益。