公司概况
Capricor Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发基于细胞和外泌体的 transformative 治疗方法，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）和其他具有高度未满足医疗需求的治疗。其领先的产品候选药物是 Deramiocel (CAP-1002)，这是一种由同种异体心肌球体来源细胞（CDCs）组成的细胞疗法，用于治疗与 DMD 相关的心肌病。目前，还没有针对 DMD 相关心肌病的获批疗法，这代表着一个巨大的未满足的医疗需求。公司还在开发其外泌体平台，称为 StealthX，用于开发基于外泌体的疫苗和疗法，用于各种潜在适应症。外泌体是由细胞外囊泡组成的，携带蛋白质、脂质和核酸（如 mRNA 和 microRNAs），并在细胞间通讯中发挥关键作用。它们通过结合膜受体或直接将它们的货物递送到靶细胞来发出信号，影响炎症、存活、增殖等功能。
近期发展
公司宣布了其关键 III 期 HOPE-3 临床试验的积极顶线结果。HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，评估 Deramiocel 在患有杜氏肌营养不良的男孩和年轻男性中的疗效。该研究将 106 名参与者随机分配到 20 个美国领先的临床中心。参与者每三个月接受一次静脉注射 Deramiocel（150 百万细胞/每次注射）或安慰剂，持续 12 个月。参与者的平均年龄约为 15 岁，在整个研究期间都接受了稳定的糖皮质激素治疗。基线人口统计学特征平衡良好。公司预计详细的 HOPE-3 结果将提交供未来科学会议展示，并在同行评审的期刊上发表。同时，公司和其商业合作伙伴 Nippon Shinyaku（美国子公司 NS Pharma, Inc.）正在推进上市准备活动。
公司信息
Capricor, Inc.（“Capricor”）是 Capricor Therapeutics 的全资子公司，成立于 2005 年。公司的总部位于加利福尼亚州圣地亚哥的 10865 Road to the Cure, Suite 150。公司的电话号码是 (828) 727-1755，网址是 www.capricor.com。
成为小型报告公司的意义
Capricor Therapeutics 是一家“小型报告公司”，这意味着其非关联方持有的股票的市场价值低于 7000 万美元，并且在其最近完成的财政年度中，年收入低于 1 亿美元。如果满足以下条件之一，公司可能继续成为小型报告公司：(i) 非关联方持有的股票的市场价值低于 2500 万美元，或 (ii) 在最近完成的财政年度中，其股票由非关联方持有的市场价值低于 7000 万美元，并且年收入低于 1 亿美元。
风险因素
投资公司的证券涉及高度风险。在决定是否投资公司的证券之前，您应该仔细考虑下面描述的风险，这些风险也讨论在公司的年度报告和季度报告中。这些风险和不确定性并非公司面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道或将来可能知道的其他风险和不确定性也可能导致我们的实际结果、表现或成就与这些前瞻性陈述中表达或暗示的未来结果、表现或成就产生重大差异。
前瞻性声明
本招股说明书、任何随附的招股说明书补充材料、任何相关的自由写作招股说明书和任何包含于此或其中的文件中包含的声明，均包含《1933 年证券法》第 27A 节和《1934 年证券交易法》第 21E 节中定义的“前瞻性声明”，这些声明涉及重大的风险和不确定性。前瞻性声明通常与未来事件或公司的未来财务或经营业绩有关。所有陈述，除历史事实陈述外，均“为前瞻性声明”。这些前瞻性声明可能涉及以下方面：公司维持流动性以资助其计划水平的运营和获得额外资金的能力；公司药物和疫苗候选药物的开发，包括何时预期进行、启动和完成公司药物和疫苗候选药物的临床试验；公司研发计划、临床前研究、任何临床试验、同情性使用、新药申请、生物制品许可申请和其他监管提交的预期、计划、预测、启动、时间、进展和结果；涉及产品和设施监管发展的监管发展，包括监管会议和检查的时间及结果，以及在美国和美国的其他国家/地区获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；美国联邦机构负责监督我们行业的任何裁员或监管优先事项的变化的影响；公司药物和疫苗候选药物的监管状态，包括我们获得和维持孤儿药物、罕见儿科病和再生医学先进疗法指定以供其领先产品候选药物 Deramiocel（也称为 CAP-1002）的能力；公司使用临床研究中心、第三方制造商和其他承包商的能力；公司制造和维持足够的产品库存以满足商业需求的能力；公司为临床和商业用途制造产品的能力；公司以对公司可接受的成本采购制造产品候选物所需材料的能力；公司保护其专利和其他知识产权的能力；公司获得额外融资的能力以及任何额外融资的条款；公司营销其任何产品的能力；公司商业模型和业务、技术和产品候选药物战略计划的实施；公司对费用、持续亏损、未来收入、未来报销价格（针对任何商业产品）和资本需求的最佳估计；税收对公司业务的影响；公司相对于其他公司和研究机构竞争的能力；公司扩大国际运营的能力；潜在战略交易对公司业务的影响；医生、患者或付款人接受公司产品以及产品候选物的报销可用性；公司吸引和留住关键人员的能力；公司股票价格的波动性；以及公司对本次发行收益用途的预期。
收益使用
公司估计本次发行的净收益约为 XXX 百万美元，或如果承销商行使购买额外股票的期权，约为 XXX 百万美元。公司打算将本次发行的净收益用于继续开发产品候选药物、制造产品候选药物、营运资金和一般公司目的。公司还可能将净收益的一部分用于一般公司目的，包括与产品候选药物相关的研发、营运资金和资本支出。
股本结构
公司的公司章程经修订后授权发行最多 1050 万股资本股票，包括：(i) 1000 万股普通股，每股面值 0.001 美元，以及 (ii) 50 万股优先股。截至 2025 年 8 月 31 日，公司有 4576.6975 万股普通股流通在外，由 128 名股东持有，不包括“街头名称”持有的股票，且没有优先股流通在外。普通股股东有权就提交给股东大会的所有事项每股投票一票，并且在选举董事时没有累积投票权。在发生任何清算的情况下，普通股股东将有权按比例分享在公司支付或提供所有债务和义务后的剩余资产，并且在支付或提供优先股持有人清算款项后，如果有的话。
债务证券
公司可能随时发行债务证券，分为一个或多个系列，作为优先债务或次级债务，或可转换债务。公司将在适用的招股说明书补充材料中详细说明可能提供的任何债务证券的条款。除非在适用的招股说明书补充材料中另有说明，否则公司将根据 1939 年信托契约法（修订案）下的契约发行债务证券。公司已将契约的形式作为附件提交给本招股说明书所属的注册声明，补充契约和包含所提供债务证券条款的债务证券形式将作为附件提交给本招股说明书所属的注册声明或从公司向 SEC 提交的报告中进行引用。
期权
截至 2025 年 6 月 30 日，公司有期权流通在外，以购买总计 1276.9085 万股公司普通股，行权价格范围为每股 1.39 美元至 19.33 美元，平均加权行权价格为每股 6.20 美元。期权是根据公司的股权激励计划发行的，这些计划包括：(i) 2012 年重述的股权激励计划，经修订，(ii) 2020 年股权激励计划。
单元
公司可能发行由本招股说明书提供的其他类型证券的任何组合组成的单元，分为一个或多个系列。公司可能根据单独的协议发行每个单元系列的单元证书。公司可能与单元代理人签订单元协议。每个单元代理人将是一家银行或信托公司，公司将其选定为单元代理人。公司将在适用的招股说明书补充材料中说明单元代理人的名称和地址。
证券的法律所有权
公司可以以记名形式或一种或多种全球证券形式发行证券。公司将在适用的招股说明书补充材料中更详细地说明全球证券。我们称那些在其或任何适用的受托人或托管人维护的簿记中以其姓名注册证券的人为“这些证券的持有人”。这些人是指定证券的法律持有人。我们称那些通过其他人间接拥有未以其姓名注册证券的持有人为“间接持有人”。
全球证券
全球证券是一种代表受托人持有的一个或多个单独证券的证券。通常，由同一全球证券代表的证券将具有相同的条款。以记名形式发行的每项证券都将由公司向其发行、存入并在其选定的金融机构或其指定人的名称下注册。公司为该目的选定的金融机构称为托管人。除非在适用的招股说明书补充材料中另有说明，否则全球证券不得转让或注册给托管人、其指定人或继任托管人，除非发生特殊情况。因此，托管人或其指定人将是代表全球证券的所有证券的唯一注册所有者和法律持有人，投资者将只能拥有全球证券的利益。利益必须通过在经纪人、银行或其他金融机构开立账户来持有。
计划分配
公司可能随时根据承销的公开发行、“市价”发行、谈判交易、大宗交易或这些方法的组合在美国内外销售证券。公司可能直接向一个或多个购买者销售证券，也可能通过承销商或经销商、直接向一个或多个购买者或通过代理人销售证券。公司可能不时通过以下一种或多种交易分配证券，包括：(i) 固定价格或价格，这些价格可能随时更改；(ii) “市价”发行，意思是《证券法》第 415(a)(4) 条规定的“市价”发行；以及 (iii) 大宗交易和双方同意的其他交易。
法律事项
除非在适用的招股说明书补充材料中另有说明，否则 Sidley Austin LLP、加利福尼亚州帕洛阿尔托的 Sidley Austin LLP 将对本次招股说明书中提供的普通股的有效性进行审查。承销商正在由 Mintz, Levin, Cohn, Ferris, Glovsky 和 Popeo, P.C.、波士顿的 Mintz, Levin, Cohn, Ferris, Glovsky 和 Popeo, P.C. 代表。
专家
公司 2024 年 12 月 31 日结束的财政年度的经审计合并财务报表已由 Rose, Snyder and Jacobs LLP、一家独立的注册公共会计师事务所审计，如其在报告中所述，并包含在本招股说明书中，并作为专家进行会计和审计。
更多信息
公司是一家报告公司，向 SEC 提交年度报告、季度报告和当前报告、代理声明和其他信息。公司已向 SEC 提交了一份关于本次招股说明书所提供的证券的 S-3 表格注册声明。本招股说明书不包含注册声明中列出的全部信息。有关我们和本次招股说明书提供的证券的更多信息，我们建议您参考注册声明及其附件。您可以在 SEC 的公共参考室阅读和复制注册声明以及我们的报告、代理声明和其他信息。
信息并入参考
SEC 允许我们将我们向其提交的信息“并入参考”到本招股说明书中，这意味着我们可以通过向您参考这些文件来向您披露重要信息。我们并入的信息是本招股说明书的重要组成部分，也是本招股说明书和我们在本招股说明书和随附招股说明书中并入参考的其他信息的重要组成部分。
