核心观点
本报告涵盖了 20 种药物、设备、诊断和交易，预计将在 2025 年初发生催化剂事件。报告为每种药物提供了其进入期/PUFA 审查成功可能性以及根据其特定阶段、药物类别和疾病组给出的整体批准可能性 (LOA)。
关键数据和结论
- Ovastat (treosulfan): 用于骨髓移植和干细胞移植的 Ovastat 在关键试验中表现出色，但在美国监管道路上遇到了困难。尽管如此，它在欧盟和加拿大获得了监管批准，并且有望在 2025 年重新提交美国申请。
- Elamipretide (全身给药): 用于扩张型心肌病的 Elamipretide 在治疗巴氏综合征的试验中显示出积极结果，并获得了美国 FDA 的优先审查指定。
- CHIKV VLP: 用于寨卡病毒的 CHIKV VLP 疫苗在关键试验中显示出良好的免疫原性，并获得了美国 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 的优先审查。
- Ozempic (semaglutide): Ozempic 在预防 2 型糖尿病和慢性肾脏病 (CKD) 肾功能进展和降低肾脏和心血管死亡风险的试验中显示出积极结果，并已提交美国 FDA 的补充新药申请。
- Translarna: 用于杜氏肌营养不良 (DMD) 的 Translarna 在关键试验中显示出对运动能力和肺功能的改善，并已重新提交美国 FDA 的 NDA。
- Tabelecleucel: 用于血液癌的 Tabelecleucel 在治疗 EBV 阳性移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) 的试验中显示出疗效，并已提交美国 FDA 的生物制品许可申请 (BLA)。
- Rivoceranib: 用于肝细胞癌 (HCC) 的 Rivoceranib 在与 PD-1 抑制剂 camrelizumab 的联合治疗中显示出优于索拉非尼的疗效，并已重新提交美国 FDA 的 NDA。
- Datopotamab Deruxtecan: 用于 HR+/HER2- 乳腺癌的 Datopotamab Deruxtecan 在关键试验中显示出对无进展生存期 (PFS) 的改善，并已提交美国 FDA 的 BLA。
- MenABCWY (GSK): 用于脑膜炎球菌疫苗和其他脑膜炎球菌特异性药物的 MenABCWY 在关键试验中显示出免疫原性，并已提交美国 FDA 的 BLA。
- AXS-07: 用于偏头痛和其他头痛的 AXS-07 在关键试验中显示出积极结果，并已重新提交美国 FDA 的 NDA。
- Mirdametinib: 用于神经纤维瘤病 (NF) 的 Mirdametinib 在关键试验中显示出对疼痛和健康相关生活质量的改善，并已提交美国 FDA 的 NDA。
- Suzetrigine: 用于术后疼痛的 Suzetrigine 在关键试验中显示出对疼痛强度的改善，并已提交美国 FDA 的 NDA。
- Rexultif: 用于创伤后应激障碍 (PTSD) 的 Rexultif 在关键试验中显示出对 PTSD 症状的改善，并已提交美国 FDA 的补充新药申请 (sNDA)。
- Cardamyst: 用于房室性心动过速的 Cardamyst 在关键试验中显示出对心律转换时间的改善，并已重新提交美国 FDA 的 NDA。
- Amvuttra: 用于转甲状腺素蛋白心肌病 (ATTR-CM) 的 Amvuttra 在关键试验中显示出对死亡率和心血管事件的改善，并已提交美国 FDA 的补充新药申请 (sNDA)。
- GSK2140944: 用于尿路和生殖道感染的 GSK2140944 在关键试验中显示出对 uncomplicated urinary tract infections (uUTIs) 的疗效，并已提交美国 FDA 的 NDA。
- 交易:
- AlloVir 被 Kalaris 收购。
- Biotheus 被 BioNTech 收购。
- Gynesonics 被 Hologic 收购。
- Poseida 被 Roche 收购。
