核心观点
传统的随机对照临床试验（RCT）是评估健康技术有效性和安全性的黄金标准，但现实世界数据（RWD）的快速增长为证据生成提供了新的途径。RWD 指的是在真实世界环境中收集的患者水平数据，例如电子健康记录（EMR）、理赔数据、医院数据和基因组数据。RWD 具有巨大的潜力，可以支持药物开发全生命周期的多个方面，包括临床试验优化、流行病学评估、药物安全与风险管理、卫生经济学/市场准入以及商业分析。
RWD 的主要来源
研报重点介绍了四种主要的 RWD 来源：
- 纵向处方数据（LRx）：来自零售药店和编码中心的匿名处方记录，可以追踪患者的治疗历史和药物使用情况。
- 电子病历（EMR）：来自全科医生和专科医生的软件，包含诊断、患者信息、治疗和实验室结果等数据，适用于慢性病和初级护理条件的管理。
- 理赔数据：由付款人或医疗服务提供者生成，用于行政目的，包含患者人口统计学信息、诊断、治疗、程序和费用等数据，涵盖所有医疗保健环境。
- 医院数据：基于医院行政数据，包含诊断、患者人口统计学信息、治疗、程序、住院时间和医院特征等数据，适用于住院和医院外患者管理。
RWD 的应用
研报详细介绍了 RWD 在药物开发全生命周期中的应用，包括：
- 临床试验优化：利用 RWD 确定最佳试验地点和患者选择，支持方案设计，并在试验中进行外部比较。
- 流行病学评估：监测病理演变和治疗方案，了解疾病的自然史，确定护理标准和未满足的需求。
- 药物安全与风险管理：评估治疗干预措施在真实世界中的安全性和风险/益处，进行信号检测和安全性监测。
- 卫生经济学/市场准入：通过基于证据的健康经济学评估和真实世界结果，证明药物的价值，为定价、报销和覆盖范围提供依据。
- 商业分析：诊断、计划、预测和跟踪品牌绩效，分析市场动态和患者特征。
RWD 的挑战
研报也指出了使用 RWD 时面临的挑战，包括数据可发现性、可访问性、互操作性和可重用性。为了解决这些挑战，需要采用适当的数据管理和分析方法，并确保数据的安全性和合规性。
创新数据访问和使用
研报最后介绍了创新的数据访问和使用方法，包括：
- 扩大和利用数据网络：例如 IQVIA 的肿瘤学证据网络（OEN）和联邦网络，可以支持特定研究并促进多国合作。
- 丰富数据：通过回顾医疗记录或添加本地收集的数据（例如患者报告的结果）来丰富数据。
- 人工智能和机器学习（AIML）：AIML 可以用于分析复杂的医疗保健生态系统，实现更精确、更快和可扩展的结果。
研究结论
RWD 具有巨大的潜力，可以为药物开发全生命周期提供有价值的见解和证据。随着数据管理和分析技术的不断发展，RWD 将在支持有效和安全的药物上市、新的药物开发以及药物使用评估和影响方面发挥越来越重要的作用。
