人体器官芯片技术评估：优于动物测试但挑战限制更广泛采用

GAO-25-1073352025年5月 封面图片展示了一个芯片上器官的风格化表示。盖-source：高分析科学文献（数据和插图）；保罗/比达拉/昆木扎/库兹制作/沙米尔·阿利耶夫/帕赫纽施奇/伊纳·哈拉莫娃/stock.adobe.com（图片）。| GAO-25-107335 为什么GAO进行这项研究2025年5月这项技术评估考察了（1）当前的以及新兴的OOC技术及其潜在效益，（2）开发和使用这些技术所面临的挑战，以及（3）政策制定者可以考虑的选项，以帮助增强效益或减轻挑战。突出重点高-25-1,关于国会发言人为开展这项工作，GAO审阅了科学文献和联邦机构文件；采访了来自政府、产业、学术界和非营利组织的各类专家；并召集了一个由16名专家组成的讨论小组。参与者包括联邦机构官员、政策专家以及来自产业和学术界的OOC开发者与最终用户。GAO在本报告中确定了政策选项（见下一页）。查看GAO-25-107335对于更多信息，请联系Karen L. Howard，博士，HowardK@高.gov.生物医学研究人员在研究人体生物学、疾病以及身体对外部化学物质（包括药物）的反应时面临挑战。传统方法——例如动物实验和培养皿中的细胞——往往不能转化为对人类相似的结果，因为它们无法有效地复制人体的复杂系统。然而，在过去十年中，制药、化学和生物防御行业的研究人员开始开发和使用器官芯片（OOCs）来帮助提高我们对人类疾病以及对药物和其他化学物质反应的认识。 芯片上的肺（左）和器官芯片与动物的比较（右）高确定了OOCs开发和使用的几个挑战，包括技术评估人体芯片GAO发现技术提供比动物实验更好的益处，但挑战限制了其更广泛的应用有限的数据共享。ooc 开发者和最终用户可能不愿意或缺乏能力分享他们的 ooc 研究成果。例如，公司可能担心知识产权和竞争优势的丧失。缺乏基准测试和验证研究。缺乏评估OOC准确性、可靠性和相关性的基准和充分研究，阻碍了终端用户（如制药公司）了解OOC与传统方法（包括动物）以及临床试验数据的比较情况。监管不确定性。监管机构仍在努力更好地理解OOCs。与此同时，专家告诉GAO，OOC领域面临监管不确定性，包括监管机构对OOCs的了解程度低于其他方法，以及美国食品药品监督管理局的指导方针和沟通信息不明确。人类器官芯片（OOC）是一项新兴技术，它将人类成体细胞植入小型实验室设备中，以模拟器官的工作方式——例如大脑、心脏或肺部。OOC可以设计来模拟人体器官的力学，例如模拟呼吸的肺芯片。研究人员正在开发和利用OOC来模拟疾病并预测对化学物质的反应。例如，公司正在使用OOC来评估药物安全性和有效性的各个方面。由于OOC含有人类细胞，它们在研究中的应用可能与人类相关，比动物测试或其他传统实验室方法更具关联性，但某些OOC研究可能成本更高且耗时更长。目前，OOC不能取代动物测试，但可以与动物一起使用。下一代OOC专注于开发“人体芯片”系统，该系统将多个OOC连接在一起——例如肠道、肝脏和肾脏——以研究器官之间的相互作用。获得人类细胞。可靠的体外细胞培养体系是使用体外细胞培养的关键要求，但可用性有限。例如，专家告诉GAO，他们购买的体外细胞中只有10%到20%的质量足够高，可用于体外细胞培养研究。 07335 美国政府问责局 25)27)•••••28)•••••29)••••来源：高。 | 高-25-107335帮助缓解芯片器官（OOC）技术开发和使用所面临挑战的选定的政策选项已选择政策选项机会考量支持提高获取途径的努力• 可以为OOC开发者和最终用户提供服务 • 可能需要利益相关者的高度参与多样化、高质量的人体细胞使用未来的多样化人体细胞协调、额外资源，和OOC研究。科学技术专长。(报告 第• 当前建立细胞库的努力• 可能需要额外的标准化相关技术可能提供一种模型细胞协议和参考材料。例如，联邦实体，连同这些努力。学术界和工业界的利益相关者能够支持建立高高质量细胞库和生物标本包含种群的存储库多样性。鼓励更多研究能够帮助识别相关对OOCs的投资可能会减少基准测试的开发用于验证特定OOC的基准测试其他可用资金验证研究(报告 第使用环境。技术。可增加已发表数量定义使用优先上下文将验证研究。需要输入和协调例如，相关的资助机构可以与最终用户，例如药物或向学者提供更多资金能够提高科学信心为OOC研究提供支持的公司，具体包括验证 OOCs 在优先使用环境中的有效性。能够帮助最终用户和监管者评估OOC的鲁棒性。创建或参与机制数据共享(报告 第公司可能需要额外的参与激励，以防丧失竞争优势。可以增强信心并促进采用的 OOC。可能需要一项评估来决定ooc方法最有可能为了受益。可以提高一致性和参与度在相关利益相关者之间。这种方法可能没有帮助某些 OOC 使用场景。例如，OOC开发者与药物公司可以参与竞争前的努力共享OOC数据自由地，例如通过一个共享数据行业协会、非营利组织或其他可信第三方。提供额外的监管指南(报告 第监管机构对适当用途的明确其监管范围内的案例可以增强模型信心和通过这些增加监管经验数据。可能需要监管机构致力于这些新的努力。例如，监管机构可以提供针对特定OOCs的详细指导更能轻易替换传统实验室方法。过于具体的指导可能会导致限制开发者和最终用户。高开发了六项政策选项，这些选项可以帮助缓解OOC开发和使用方面的挑战，其中包括维持现状的选项。这些选项确定了政策制定者（包括立法机构、政府机构、学术界、行业和其他团体）可能采取的行动。有关其他政策选项和详细信息，请参见本报告中的表格1-6。化学公司。OOCs。 这是一项美国政府的工作，不受美国版权保护。出版产品可以在未经GAO进一步许可的情况下被完整复制和分发。然而，由于这项工作可能包含受版权保护的照片或其他材料，如果您希望单独复制这些材料，可能需要获得版权持有者的许可。 4 OOC技术的政策选择 ............................................................................ 25目录引言 .........................................................................................................................11 背景 .......................................................................................................................42 ooc技术的现状 .............................................................93 对 OOC 开发和使用的挑战 .................................................................... 171.1 OOCs可以模拟人类器官的结构和功能.......................................41.2 OOCs的类型包括脑片、心片、肝片等...............................51.3 其他实验室方法帮助科学家研究人体如何运作.........................51.4 各方利益相关者都在研究OOCs......................................74.1 政策选项：支持增加获取多样化、高质量人体细胞的工作 254.2 政策选项：支持建立体外标准............................................... 264.3 政策选项：鼓励更多基准和验证性研究的研究与开发 ......................................................................................................... 274.4 政策选项：创建或参与数据共享机制............................ 284.5 政策选项：提供额外的监管指导 .................................................. 294.6 政策选项：维持现状........................................................................... 302.1 OOCs可能会在短期内补充但不会完全取代动物实验........ 9 2.2 与其他基于细胞的检测方法相比，OOC具有优势和局限性................ 10 2.3 OOC在药物开发和其它应用中经历了快速增长................ 11 2.4 单器官OOC技术比多器官OOC更成熟 ..................... 143.1 用于体外配子发生的人类细胞.............................................................................................17 3.2 最终用户的资源需求.................................................................................... 17 3.3 缺乏体外配子发生专用标准....................................................................................... 19 3.4 缺乏基准和验证研究.................................................................... 19 3.5 数据共享有限........................................................................................................ 21 3.6 监管不确定性................................................................................................. 22 人体器官芯片 | GAO-25-107335 i ...........................................................................................................................................29图形表格人体器官芯片 | GAO-25-107335 ii表2：支持标准制定的可能实施方法OOC .................................................................................................................................. 26表3：鼓励研发的潜在实施方法关于基准测试和验证研究 ............................................................................. 27表4：创建或参与机制的潜在实施方法用于数据共享.....................................................................................