亚虹医药机构调研纪要

亚虹医药机构调研报告 调研日期:2025-06-12 江苏亚虹医药科技股份有限公司成立于2010年3月,是一家专注于泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病领域的全球化创新药公司。公司秉承“改善人类健康,让生命更有尊严”的企业使命,致力于成为在专注治疗领域集研发、生产和商业化为一体的国际领先制药企业,为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。公司坚持以创新技术和产品为核心驱动力,通过打造自有的研发平台和核心技术,深入探索药物作用机理,高效率筛选评价候选药物。同时,通过自主研发和战略合作,围绕泌尿生殖系统疾病进行产品管线的深度布局,打造从疾病诊断到治疗的优势产品组合,从而造福更多的中国和全球患者。 2025-06-13 董事会秘书、财务负责人杨明远,投资者关系主管陈娟 2025-06-12 特定对象调研公司会议室 华源证券 证券公司 - 鹏华基金 基金管理公司 - 交流的主要问题及答复内容: 公司介绍了企业情况、公司主要业务进展、主要财务情况以及未来发展规划。 问1:公司APL-1702什么时候获批?市场空间有多大? 答:APL-1702(通用名:盐酸氨酮戊酸己酯软膏光动力治疗系统)是全球首个在国际多中心Ⅲ期临床试验中获得阳性结果的宫颈高级别鳞状上皮内病变(highgradesquamousintraepitheliallesion,HSIL)治疗产品,APL-1702的上市申请于2024 年5月获国家药品监督管理局受理。公司近期已向国家药品监督管理局药品审评中心递交了发补材料,将加快推进其上市审评审批工作,以期尽快获得上市批准。 女性健康事业部通过广泛的市场及行业调研,对医患需求及行业商业化环境进行了深入分析,已完成关键上市策略制定和商业化路径规划。目前我国18岁以上HSIL患者人群约为210万,预计在未来10年仍将持续增长,其中50%就诊患者集中于三级以上公立 医院。此外,公司已启动一系列商业化准备工作,主要包括:市场可及性和支付保障方面的系统性研究和政策沟通工作;推动政策呼吁助力生育友好宫颈癌防控建设;持续与领域专家合作推动临床指南等一系列旨在提升患者获益的循证依据准备工作;基于相关疾病领域核心市场和扩展市场的深入规划分析,制定全渠道商业化布局并启动商业化团队招聘工作;帮助医生了解无创疗法的临床数据和使用方法;通过公益宣传进一步提升公众对宫颈癌防控的科学认知;优化产品商业化供应链,确保在产品获批后第一时间将产品带给国内的医生和患者。 问2:APL-2501现在是什么进展?数据怎么样? 答:APL-2501是公司自主研发的搭载专有亲水性连接子、基于拓扑异构酶抑制剂的抗CLDN6/9抗体药物偶联物(ADC),可以 用于治疗包括乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌等多种晚期肿瘤,与竞品TORL-1-23(TORLBioTherapeutics,LLC公司开发的靶向CLDN6的ADC,载荷为MMAE)相比,显示出更好的结合能力、内化效率、杀伤效率、稳定性等特征。 APL-2501选择了高亲和力结合CLDN6/9的单克隆抗体,与竞品TORL-1-23相比,结合能力高出3倍有余,内化效率也 高出20倍有余,显示出更好的抗肿瘤活性。APL-2501携带的毒性分子是近年来证实的最佳payload(载荷),但其缺点是疏水性很强 ,公司针对性设计了Linker,增强了亲水性的同时,支持DAR8均质偶联,使整个ADC分子表现出优异的稳定性,减少了非特异性吞噬,扩宽了治疗窗口,进一步提升疗效潜力。APL-2501通过溶酶体组织蛋白酶触发释放载荷,确保肿瘤微环境特异性杀伤,旁观者效 应显著好于MMAE,预期在CLDN6弱阳性病人也有反应。现有ADC药物如MirvetuximabSoravtansine-gynx对于卵巢癌的有效率(ORR)为31%-42%左右,表明仍有很大的未被满足的治疗需求。与上述药物所用的微管蛋白抑制剂payload相比,APL-2501特点 之一是提高了耐受剂量及扩大了治疗窗口(TI),同时体内药效试验中显示出比蛋白抑制剂类ADC更好的治疗效果,APL-2501的临床前数据提示产品将具有较强的临床竞争潜力。公司APL-2501的临床前研究及特有的linker平台研究分别入选2025 年美国癌症研究协会年会(AACR2025)壁报展示。 APL-2501已经完成抗体人源化实验、体内外药效研究及前期食蟹猴安全性实验及可开发性验证实验。公司在2025年将致力于完成该分子的CMC和GLP毒理实验,期望年底前生产出毒理产品并开展毒理研究,在2026年中期递交IND。 问3:APL-2302数据怎么样?竞争格局怎么样? 答:APL-2302是公司基于TAIDD平台自主研发的新型高选择性、强效的去泛素化酶USP1(泛素特异性蛋白酶1)口服小分子抑 制剂。通过抑制其去泛素化作用,导致DNA损伤修复功能丧失并与同源重组基因缺陷或突变形成合成致死,从而特异性地杀伤肿瘤。乳腺癌基因突变(BRCA1/2mut)或同源重组缺陷阳性(HRD+)与乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌等多种肿瘤发生风险有关,阻断肿瘤依赖的DNA损伤修复通路USP1,将导致肿瘤细胞DNA损伤不能有效修复而死亡,发挥对肿瘤的治疗作用。 APL-2302单药对携带BRCA1/2mut或HRD+的肿瘤细胞具有强效的杀伤作用;联合一代或二代PARP抑制剂(奥拉帕利或Saruparib),对肿瘤细胞杀伤具有显著的协同作用。APL-2302展现出良好的药代动力学特征,口服生物利用度在4个动物种属中均高于75%,种属间药代动力学特征参数变异小,具有良好的人体预测PK特性,优于临床开发最领先的同类药物KSQ-4279(目 前处于临床Ⅰ期的USP1小分子抑制剂。相同情况下,KSQ-4279的4个动物种属的口服生物利用度为61.4%、61.8 %、66.6%和92.2%)。此外,APL-2302具有更好的肿瘤/血浆比(TPR)、更高的暴露量,在100mpk和300mpk时显示出更高的TPR约2~3倍,优于KSQ-4279(KSQ-4279<1,2024AACR),具备更好的疗效和安全性潜力。 较高的口服生物利用度及对USP1强效抑制作用促使其单药展示出显著抑制瘤生长的疗效,而且在BRCA1/2mut和HRD+原发性PARP抑制剂耐药的乳腺和卵巢肿瘤模型中,APL-2302协同奥拉帕利表现出显著的抗肿瘤作用,甚至显示出肿瘤缩小的显著疗效;同时,APL-2302联合DNA合成抑制剂吉西他滨也具有强效抑制肿瘤生长和肿瘤缩小的作用。因此,APL-2302可用于治疗BRCA1/2mut及HRD+的肿瘤,具有增强PARP抑制剂、化药敏感性和克服PARP耐药临床需求的潜力。APL-2302在以上肿瘤 模型中,单药或联合奥拉帕利抗肿瘤活性均优于KSQ-4279,具有成为同类最佳的潜力。APL-2302的临床前研究结果入选20 24年美国癌症研究协会年会,并以壁报形式公布。 基于临床前展现的良好的体内和体外活性,公司向FDA和NMPA递交了一项在晚期实体瘤患者中评价APL-2302的安全性、耐受性、药代动力学初步抗肿瘤活性的Ⅰ/Ⅱa期、开放性、多中心、剂量递增和扩展研究,并分别于2024年10月和2025年1月 获得美国FDA和中国NMPA批准。该临床研究已于2025年3月完成Ⅰa期首例受试者入组,公司将持续推进受试者入组工作。 问4:APL-2401数据怎么样?市场潜力如何? 答:APL-2401是公司自主研发的高选择性生长因子受体FGFR2/3抑制剂,可用于治疗携带基因激活改变的膀胱癌和其他晚期实体瘤(包括乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、胆管癌、胃癌、胰腺癌、非小细胞肺癌等)。 APL-2401是一款通过非共价结合模式与靶点相结合的高选择性的FGFR2/3双靶点小分子抑制剂。相比现阶段选择性FGFR2或FGFR3竞品,如TYRA-300、RLY-4008等,APL-2401体现出卓越的双重激酶抑制活性和肿瘤细胞杀伤效果,且 在FGFR1和FGFR4上表现出更高的选择性,降低了FGFR1和4相关靶点毒副作用。同时药物分子在多种FGFR2/3野生型或 突变模型中展现出优异的疗效和更宽的安全窗。此外APL-2401具有良好的肿瘤蓄积特性,同时降低了CYP(CytochromeP450 )抑制作用,进一步提升了其成药性和临床应用潜力。与现有同类产品相比,APL-2401在活性、选择性、安全性和成药性方面均显示 出潜在的同类最佳优势,有望成为FGFR靶向治疗领域的重磅产品。 问5:公司预计什么时候可以实现盈亏平衡? 答:2024年是公司首个完整的商业化年度,实现营业收入20,156.24万元,并实现商业化运营盈亏平衡目标,超额完成年初目标 。此外公司近日已经披露了2025年第一季度报告,公司2025年第一季度实现营业收入6,110.11万元,同比增长151.24%。