Annexon 公司的 Tanruprubart (ANX005) 在治疗吉兰-巴雷综合征 (GBS) 方面展现出优于静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 的疗效。在 2025 年第二季度，ANX005 将与 FDA 进行预先 BLA 会议，有望在 2026 年获得 GBS 的 FDA 批准，并占据 300-500M 美元的市场份额。
ANX005 在东南亚患者的 Phase III 临床试验中取得了积极的疗效结果，并与第三方 IGOS 数据库中的西方 IVIg 患者进行了比较分析。结果显示，ANX005 在多个关键指标上优于 IVIg。
关键数据：
- ANX005 治疗的 GBS 患者在第 26 周时，在肌肉力量 (MRC 总分) 和健康状况 (GBS 残疾量表) 方面均优于 IVIg/PE 治疗组。
- 与 IVIg/PE 组相比，ANX005 组患者在第 4-26 周内更有可能改善 GBS 残疾量表评分，改善概率高出约 3 倍。
- ANX005 组患者避免机械通气的可能性是 IVIg/PE 组的 4 倍以上。
- 在功能生活质量方面，ANX005 30mg/kg 剂量组在 EQ-5D-5L 评分的多个功能领域（如活动能力、自我照顾和日常活动）以及 rODS 残疾量表评分方面均优于安慰剂组。
研究结论：
ANX005 在 GBS 治疗方面展现出优于 IVIg 的疗效，具有成为 GBS 标准疗法的潜力。ANX005 的 Phase III 临床试验数据、与 IGOS 数据库的比较分析以及临床前例证共同支持了其最终获得 FDA 批准的 75% 以上的信心。
ANX005 的 PK/PD、安全性和早期疗效数据将在第二季度进行的开放标签 FORWARD 研究中进行进一步评估，该研究将在西方受试者中进行，以扩大患者和医疗保健社区的经验。
