成都先导药物开发股份有限公司是一家总部位于中国成都,并在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司的生物技术公司,致力于新药研发。公司核心业务包括DNA编码化合物库(DEL)的设计、合成和筛选,以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)。公司已完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成,并拥有超过500人的科学家团队,提供从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务。
公司战略规划
公司将持续深化DEL技术优势,通过技术迭代与平台升级提升DEL库的规模、多样性和筛选效率。同时,整合其他核心技术平台,探索人工智能、机器学习与核心技术创新融合,构建全流程整合式DMTA分子优化能力平台。在市场拓展上,加强与国内外药企、科研机构合作,深化全球化市场布局,成为创新药物"种子库"和新药创制"新引擎"。
DEL联盟角色与收获
公司与辉瑞、阿斯利康等国际药企组建全球首个DEL联盟,旨在共享资源,高效构建更具价值与多样性的DEL库。成都先导作为唯一技术服务供应商加入联盟,为联盟的DEL库建设项目提供支持。联盟成员共享构建DEL库的预算、分子砌块和开发新DEL库的想法,但不涉及靶点信息、药物开发细节及各自利用联盟DEL库的计划。联盟已收到其他同行公司加入的询问,并探讨其他DEL技术共享。
与药明康德的比较优势
成都先导在DEL技术开发及应用方面起步早,拥有库分子多样性高、筛选技术成熟、筛选成功率高等优势。合作对象多为国际制药巨头,DEL筛选成功率近80%,累积完成110个项目的化合物知识产权转让。此外,公司推出"DEL For"系列和"DEL Plus"服务,拓展DEL技术的应用范围。
自研管线进展与规划
2024年,公司对自研管线项目进行聚焦调整,HG146实体瘤完成Ⅰ期临床,HG030项目中国大陆区域临床试验由白云山推进,HG381项目暂停入组。3个项目已完成临床前候选化合物(PCC)提名,多个早期项目处于靶点验证、苗头化合物筛选及先导化合物结构优化阶段。未来将继续秉持科学价值、临床需求和现金流平衡原则,优先保障具有差异化优势及较高成功概率的项目推进。
贸易战影响与应对措施
公司高度重视国际贸易政策变化,业务以创新药研发服务为主,客户覆盖全球多个国家和地区,具备一定的市场多元化优势。若相关政策发生调整,具体影响将取决于政策实施细则、行业应对措施及公司与客户的合作模式等因素。公司将继续坚持全球化发展战略,优化业务布局,降低单一市场政策变动的潜在影响。
AI+医药部署
公司在AI+医药方面有显著部署,DEL+AI平台能够为未知结构的靶点产生海量数据,实现精准的化合物活性预测和优化。主要聚焦两个方向:利用DEL筛选项目的大量数据集构建靶点-万亿化合物的亲和力预测模型,赋能高质量苗头化合物发现;聚焦AI分子生成和评估、高精度结合自由能计算以及AI成药性评估,建设DEL+AI+自动化的"设计-合成-测试-分析"(DMTA)分子优化能力平台(HAILO)。公司与麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的科学家团队合作,评估DEL库与机器学习模型的组合效果,发现基于OpenDEL?数据训练的模型在预测DEL化学空间之外的分子方面表现最为出色。此外,公司与结构基因组学联盟(Structural Genomics Consortium)建立合作伙伴关系,利用DEL库技术平台的产品OpenDEL?针对新靶点进行筛选,筛选数据集将以适合ML的格式发布在公开平台。