NVS 202410novartisrenalportfolio oprestation

虚拟 ， 2024 年 10 月 28 日 免责声明 本演示包含根据1995年美国私人证券诉讼改革法案定义的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常可以通过“潜在”、“可以”、“将要”、“计划”、“可能”、“能够”、“将会”、“预期”、“预期”、“寻求”、“展望未来”、“相信”、“致力于”、“试验性”、“管线”、“推出”或类似词语，或通过显式或隐含讨论潜在的市场批准、描述在本演示中提到的试验性或已批准产品的新增适应症或标签；或关于此类产品潜在未来的收入；或关于潜在未来的交易；或关于诺华潜在未来的销售或收益；或关于策略、优先事项、计划、预期或意向的讨论，包括执行我们的聚焦战略；或关于诺华在肾病领域的雄心，包括建立扩展到整个肾病组合的上市能力以及推进全面的肾病管线；等来识别。您不应过分依赖这些陈述。此类前瞻性陈述基于我们对未来事件的当前信念和预期，且受到已知和未知风险及不确定性的影响。若其中一项或多项风险或不确定性得以实现，或基本假设证明不正确，实际结果可能与前瞻性陈述中所述内容有重大差异。无法保证本演示中描述的试验性或已批准产品将提交或获批销售或用于任何额外适应症或标签，在任何市场上亦然，亦无法保证在特定时间发生。这样的产品在未来未必能保证商业成功。特别是，我们对这些产品的预期可能受到诸多因素的影响，包括但不限于： 在研发过程中固有的不确定性，包括临床试验结果以及现有临床数据的额外分析；监管机构的动作或延迟，以及一般性的政府监管；全球范围内医疗成本控制的趋势，包括政府、支付方和公众对定价和报销的压力及要求提高定价透明度；获取或保持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定开药偏好；总体的政治、经济和商业条件，包括应对和努力缓解流行疾病的影响；安全、质量、数据完整性和制造问题；潜在的数据安全和数据隐私泄露，或对公司信息技术系统造成的影响和中断；以及其他风险因素，这些因素在诺华集团提交给美国证券交易委员会的当前Form 20-F中有所提及。诺华在此呈现的信息截至本日期，并不承担由于新信息、未来事件或其他原因而更新此演示文稿中包含的前瞻性陈述的义务。 参与者 维克多 · 巴尔托美国总统 Shreeram Aradhye, MD总裁 ， 发展和首席医疗官 David Soergel, MD执行副总裁 ， 全球心肾代谢主管Development 议程 1诺华在肾脏疾病中的误吸 2 构建启动能力以扩展整个肾脏产品组合 3 推进综合肾管道 4 Q&A 在我们的肾脏移植遗产的基础上 ， 我们正在执行一项任务帮助转变肾脏病景观... ... 通过建立一个全面的肾脏管道 我们的初始重点是肾小球疾病，这些疾病存在显著的未满足医疗需求，并且有进展至肾功能衰竭的风险。 IgAN是一种表现形式多样、临床表现、表型及进展速度各异的异质性疾病。 IgAN 的治疗目标反映了这种异质性 我们的广泛产品组合使我们能够针对IgAN病理生理学的不同阶段进行干预，并potentially 有可能同时实现多个治疗目标。 Fabhalta 被批准为一流的口服因子 B 抑制剂 ， 可抑制替代途径的作用 ASN 上的新数据 加速获得 FDA 批准 NEJM 出版物3 根据 APPLAUSE Ph3 9 个月中期分析的阳性 UPCR 数据授予 生物标志物数据显示 IgAN 患者在第 9 个月时抑制了 AP 的全身和肾内激活1 研究继续评估 Fabhalta 是否通过 eGFR 下降超过 24 个月来减缓疾病进展 Ph3 APPLAUSE - IgAN 数据来自基线 eGFR 为 20 至 < 30 mL / min 的亚队列显示蛋白尿减少 34.5％(在第 9 个月) ， 具有良好的安全性2 预计 2025 年研究完成数据 法布哈塔在IgAN领域的推出将为未来的肾病产品推出提供蓝本，并为我们未来的开发项目提供参考。 议程 1 诺华在肾脏疾病中的误吸 2 构建启动能力以扩展整个肾脏产品组合 3 推进综合肾管道 4 Q&A 作为最常见的肾小球疾病 ， IgAN 是理想的切入点为我们的肾脏投资组合 IgAN 关键维度在美国 •发病率 ： 百万分之 7 - 21 ，以 3: 1 的比例男性 ： 高加索人的女性和亚洲人的 1 ： 1•影响年轻的成年人（ 20 - 30 岁) 超过老年人(> 65 岁)1•2024 年 KDIGO 临床实践指南草案为 IgAN 的管理增加了新的首选蛋白尿阈值为 0.3 g / d ，同时保持推荐阈值 0.5 g / d 高达 50% 的持续性蛋白尿患者在诊断后 10 至 20 年内进展为肾衰竭1-7 约有 45k 美国 IgAN 患者可能有资格使用诺华药物 目前的治疗景观2 •〜 80 ％ 的患者接受支持治疗(混合 RASi ， SGLT2i ， 定期使用类固醇);•IgAN 是一种联合治疗市场 ： 约 60 ％ 的患者接受 > 1 种治疗•随着新疗法的批准 ， 联合疗法有望增长•约 40 ％ 的患者每年使用类固醇•新的 IgAN 疗法使用率 < 15% 诺华药物的候选人3 •Atrasentan: 100% 合格患者•Fabhalta： 15 - 30 ％ 的持续蛋白尿和肾小球炎症表型的合格患者 肾脏科医生希望为 IgAN 患者提供多种治疗选择 ， 这支持共同定位 持续性蛋白尿和肾小球炎症患者 尽管有 RASI + / - SGLT2i 的蛋白尿患者 解决一个问题的潜力广泛的人口的患者持续性蛋白尿 一种不同的方法来管理患者持续性蛋白尿和肾小球炎症 “基础 ” ETA 疗法增加了对患有持续性蛋白尿的 IgAN 患者的支持治疗 在解决补体激活方面是独一无二的 ，这被认为有助于IgAN 的发病机制 The第一个也是唯一的治疗目标是替代方案补体途径在 IgAN 无缝添加支持性护理不需要停止或调整背景治疗 阿曲生坦的潜在候选人 符合标准的 IgAN 患者美国 ~ 7 - 14k 患者 100% 15-30% 拥有肾脏组合使每个未来的发射更加有效和高效 我们早期在肾病领域部署了强大的产品组合，以伊加宁（IgAN）为例，构建了坚实的产品基础，并配备了综合的客户-facing 团队（增加100名全职员工），以及强大的现场医疗和支持团队。 我们目前的肾脏足迹覆盖了 > 70 ％ 的所有 IgAN HCP ， 最初的重点是约800 名早期采用者和 14 个顶级帐户 我们已经部署了先进的分析 ， 以覆盖更多的 HCP 和患者有效地... 优化我们的患者范围 利用新型 AI 机器学习模型预测 IgAN 病例并与肾病学家 / 账户联系 验证结果 现场团队验证护理点 ， 提高效率和影响 确认精度高已验证的预测准确率为 84% CA + NY + TX帐户25% 的预测 IgAN 病例,while前 10 个州盖+50% IgAN 病例的比例明显更高通过 AI / ML 模型识别与使用 ICD 代码 ... 并实施了 DTC 功能 ， 以更有效地达到正确的目标IgAN 患者 ， 在正确的时刻 ， 通过正确的渠道 88% 的受众规模减少，通过提高内容的相关性以更好地满足IgAN患者的需求，从而与医疗保健提供者(HCP)进行更为有效的沟通。 我们在PNH领域建立了强大的市场准入基础，这使得患者能够在未来适应症中获得准入和覆盖。 支付方 increasingly 抑制对新型专科药物的覆盖；缓解措施需要规模优势和灵活的分销模式。 最大限度地提高各种适应症的覆盖率 •PNH 覆盖的成功奠定了坚实的基础 ，8 个月内标签覆盖率 > 70%•约 90% Fabhalta 患者的覆盖途径•覆盖到标签策略使Fabhalta IgAN的覆盖速度和质量得以提升，并将支持未来适应症的发展。 与具有罕见疾病证明能力的供应商的分销网络 •管理 REMS 报告的能力•登机患者的有效性和易用性•协助患者和 HCP 浏览覆盖范围和教育支持 我们正在利用 PNH 发布的见解来提供一流的患者和医师支持计划 •行业领先桥梁支架提供帮助加速入职•CoversREMS / 疫苗支持•专用患者导航仪指导患者整个旅程•全通道参与度•SP 分布网络designed更好地满足患者需求 80% 优先客户参与患者支持3 通过在内部完全运行此程序 (专用资源 ， 使用诺华拥有的技术堆栈和 1st派对数据) 我们不断带来学习 ， 并具有分配资源以快速扩展的灵活性 我们正在增强支持未来所有肾脏发射的能力 组合协同效应 跨患者旅程的能力 有效 DTC在正确的时刻 ， 通过正确的渠道到达正确的患者 共同定位多种 MoAs 来解决异质性疾病 付款人策略为具有多种适应症的产品提供负担得起的患者访问权限 2进入市场的协同效应在广泛的肾脏组合中 ，使发射更有效 强大的患者支持计划准备跨适应症 / 产品进行缩放 公司长期遗产在稀有 / 超稀有空间中 ， 在整个TA 中取得了成功 议程 1 诺华在肾脏疾病中的误吸 2 构建启动能力以扩展整个肾脏产品组合 3 推进综合肾管道 4 Q&A 除 Fabhalta 外 ， atrasentan 和 zigakibart 还靶向 IgAN 病理生理学的不同成分 阿特塞坦：选择性的强效内皮素A受体拮抗剂，有望成为IgAN的基础疗法。 Atrasentan MoA口服小分子 •ET - 1 和 ET 受体通常是AIgAN 患者升高1-4•通过防止 ET 的结合1,阿特塞坦降低系膜细胞激活、肾脏纤维化和炎症、glomerular 压力以及蛋白尿。5 •允许独立的 RASi 优化 ， 因此可以无缝地添加到支持性护理中 •6,7特征明确的安全概况（ SONAR 数据集 > 5k 患者糖尿病肾病) Atrasentan ： Ph3 ALIGN 数据构成了我们提交监管文件的基础 ASN 的探索性亚组分析数据 NEJM 出版物3 •36 周时 ， 相对于安慰剂 ， 有统计学意义和临床意义的蛋白尿减少 36.1%1 •在所有亚组中观察到的减少 ，无论基线人口统计或疾病特征2 •探索性 SGLT2i 亚组与总体人群一致 ，蛋白尿减少 37%2 2024 年上半年提交给 FDA ； 研究以盲目的方式继续进行 2026 年的最终分析 Zigakibart ： 通过结合和阻断 APRIL(一种诱导增殖的配体) 潜在的疾病改善治疗 Zigakibart MoA 新型人源化单克隆抗体皮下给药 •IgAN 患者的 APRIL 循环水平高于健康个体1 •APRIL 是一种 TNF 超家族细胞因子 ，驱动 IgA 类切换和生存IgAN 中分泌 IgA 的浆细胞 ， 导致肾小球系膜中 Gd - IgA1 和免疫复合物沉积升高1-3 •阻断 APRIL 降低 gd - IgA1 并防止致病性免疫复合物的形成3 •Ph1 / 2 研究中耐受性良好的安全性4, 5 齐加卡bart：第2阶段更新数据显示，在第76周时实现了临床意义的持续eGFR稳定和尿蛋白/肌酐比值的持续降低。 快速和持续减少蛋白尿 通过 76 周有临床意义的 eGFR 稳定 继续具有良好的耐受性 ， 没有不良事件导致研究药物停药或死亡 Zigakibart ： 正在进行的 Ph3 BEYOND 研究目前正在招募 ， 预计在 2026 年读出 关键患者特征 •经活检证实的成人患者IgAN(10 年内)•蛋白尿 ≥ 1g / 天和 ≥ 0.7 g / g•稳定 ， 在优化剂量的 RASi 或 RAS不耐受(稳定 SGLT2i 和 / 或 ERA / MRA 允许) Objectives Primary评估蛋白尿(UPCR) 从基线到第 40 周的变化 二级评估 eGFR 从基线到第 104 周的变化 除了 IgAN ， 我们还在研究一系列肾小球疾病 C3G 是