关于药物回收的立场文件

March 2024 执行摘要 药物再利用1可以提供途径来探索新的使用较旧的非专利药物，例如在地区没有可用的治疗方法，或者存在研究空白，因此beefitting受限制条件影响的患者，或没有批准的治疗选择和/或开发经济挑战。 患者的利益。的专业知识和能力MAH作为开发人员，并且对医药产品，对于告知和支持与医学相关的科学fic生态系统的整体处方者和患者。纳入总结产品特征(SmPC)和患者信息基于由a生成的数据来释放新的适应症在重新利用框架下的第三方需要仔细考虑并与MAHs协商。 COVID - 19大流行提供了许多例子重新利用。即使只有一小部分药物事实证明是有效的，这些努力显示了2重新利用作为快速探索治疗的手段之一没有可用治疗的区域的选择。在Artficial等数字技术的支持下智能(AI)，包括机器学习(ML)，利用注册数据，在各种下开发的数据共享平台公私伙伴关系和DARWIN EU，药物再利用预计fi在未来几年。 欧盟的激励框架应同样考虑医疗保健系统的利益和创造一个充满活力的创新生态系统的兴趣,重新利用可能会发挥重要作用，但确实如此不能取代新疗法的发展。RDP第84条概述的对再利用产品的激励拟议指令的内容将不可避免地受到影响其他指标的相同挑战-特定产品的fic保护(例如儿科使用营销授权- PUMAS -)，特别是经济标签外(“交叉标签”)使用和定价以及国家层面的报销障碍。 在普通药物审查的背景下 立法(Dir 2001 / 83和Reg 726 / 2004)，EFPIA提出原则为了有效地利用再利用特殊情况，例如公共卫生危机或条件目前没有或很少有药物被授权。这些使用应保持最高的安全标准和EFfiCacy对患者来说，他们不应该代表替代品开发新的治疗方法。 一个潜在的新框架的焦点，以刺激重新利用应该是在以下条件下目前授权的治疗方案有限或与高发病率和/或尽管有可用的药物死亡率. Repurposing3仅仅出于经济原因会阻碍创新。如果定价和报销机制不会激励或奖励新的适应症和充分的发展努力新分子，创新机会将丢失创新制药公司可能会决定将他们的投资转移到愿意的地区激励创新。这将与所有利益相关者共同的目标，即改善获取欧洲患者的药物，对区域的战略自主性及其发展和发展能力制造药品。 欧盟监管体系的发展是为了保护公众健康和患者安全，同时鼓励世界级的创新。它设定了很高的科学fic标准用于质量、安全和EFfiCacy。仔细考虑需要确保特定的fic监管途径重新利用的药物符合相同的证据药品授权标准。 实施尚未完成的标签更改彻底审查、讨论并同意营销授权持有人(MAH)，将不服务 再用途的定义 虽然文学中没有常见的defi概念行业将“重新利用”理解为为已知的新治疗用途带来标签没有专利和监管数据的药物保护，例如第三方(学术界，非专业fit组织等)产生监管等级潜在新用途的证据。 这种definition排除了废弃的化合物，新的用途用于开发中的药物，以及最近批准的药物在那里，发展活动仍在由发起人。特别是最后两个是正常的一部分产品的生命周期活动，并且已经在药品监管框架的形式：扩展和新的适应症。 4,创新 机会 目前没有或很少有药物的条件授权或与高发病率和/或死亡率，尽管有可用的药物。EFPIA认为STAMP重新利用试点是测试框架的关键基于第三方的数据生成和任何政策都应考虑到结果与重新利用相关的选项。 EFPIA参与了框架的开发目前正在由EMA和5许多NCA支持产品的再利用超出数据保护和市场独占期，以及超出基本专利/补充保护认证（SPC）保护。 试点的目的是支持非专业组织和学术界收集关于使用fi的充分证据一种新的适应症中的既定药物新的使用正式授权（通过相关的MAH）监管机构，从而做出新的治疗选择提供给患者。EMA和国家药品各机构正在通过科学fic提供监管支持建议，以帮助澄清这些利益相关者的数据生成足够健壮的数据包的要求支持未来的监管应用。在框架中，接近的MAHs可以决定是否采取申请是否向前。 更广泛地说，EFPIA考虑公共和私人伙伴关系可能是解决研究差距的进一步工具领域：当前可能存在未开发的潜力将开发用于更多适应症的药物，可能有罕见疾病的治疗原理。项目，如由Horizon Europe基金支持的REMEDI4ALL重点介绍6更系统和有效地重新利用fi的机会的药物。 EFPIA预计这些努力将带来更多的订单和将结构转化为药物再利用的fi领域。我们认识到重新调整努力作为补充的好处fit不是取代小说的发展治疗，并随时准备成为这些重要的一部分利益相关者讨论。 EFPIA支持该试验，因为它打算操作：应用于产品的基本IP保护和数据排他性，在MAH的自愿基础上，仅限于 有效应用的原则重新设计 本节扩展了中概述的四个原则执行摘要，理解重新利用作为标签上新的治疗用途的过程已知的药物没有专利和监管数据保护，例如第三方(学术界，非营利组织等)产生的证据潜在的新用途。 鉴于这些义务的目的是保护公众健康。另一方面，EFPIA考虑了政策选择提供更多的监管支持，科学fic建议，对非商业实体的支持计划(包括减少/延期/豁免费用)适当，因为这些将积极影响公共卫生，并允许广泛的研究生态系统，以准确和一致地运行fi彼此(商业与非商业)。 法规标准 标签更新 欧盟监管体系的建立是为了保护公众健康，并确保欧盟患者能够获得高质量、有效和安全的药物。为此，它执行高科学fic标准，并需要可靠的数据从临床试验产生可靠的证据。 作为药物生命周期管理的一部分，创新公司更新SmPC和患者信息当产生新的EFfiCacy或安全性证据或collected. The MAH is and remains full responsible for their用于所有其授权适应症的产品，无论 在一个生命周期中，开发人员越来越多地使用医学和正在慢慢变得更广泛的接受regulators. RWD / E will likely play an important enabling role在重新利用。欧洲的创新产业欢迎这一进展，并强调了应用同样高的必要性再利用药品的证据和质量标准，至于所有的药物，以免产生两层可能危及患者安全的监管系统。 实施尚未完成的标签更改与MAH进行了彻底的审查、讨论和同意，不会为患者的利益服务。专业知识和MAH作为开发人员的能力，并拥有对医药产品的最深入的知识，是必不可少的告知并支持整个科学fic生态系统关于处方者和患者的药物。 此外，在新的适应症中重新利用药物在公司的治疗重点之外是高风险和昂贵的努力，以及施加新的义务在这方面会削弱创新能力制药公司管理他们的投资组合，并设定自己的医疗和商业优先事项。纳入由第三方根据重新利用框架需要仔细考虑并与营销授权持有人协商。 MAH对其产品和所有产品负责适应症。MAH有义务确保所有EFfiCacy标准和安全/药物警戒要求无论其发展的起源如何，即，MAH是否提供了外部科学ficSmPC中重新利用指示的证据。这已经就MAH的法律责任而言，显著fi不能产生后果职位、其监管责任和成本，以及可能如果新的、重新利用的适应症在正常科学之外的治疗区域fic公司。 对于增加新适应症的决定，MAHs将不得不考虑多种因素，包括治疗领域的专业知识、关键责任问题和药物警戒责任，对HTA和付款人讨论，以及制造和供应链约束。 出于上述原因，EFPIA认为任何潜在的将导致债务减免的政策选择在证据或质量要求方面非商业实体(如学术)不适当， 外部生成的证据可能对以下方面有用或有价值支持开发新适应症的MAH。然而，在大多数情况下，获得监管部门的批准新的适应症仍然需要显著的fi不能额外的投资，例如，生成数据量和质量有必要支持这种批准。因此，MAH必须参与科学fic评估的过程重新利用的证据，只有MAH可以finally确定是否应申请变更授权新的适应症，考虑到上述所有因素危险因素。 这种可能性保留在拟议的修订立法中，在相关产品的数据保护期内。Since repurposing (as defined in the STAMP pilot) applies to没有剩余专利保护的旧产品或RDP，这些不符合RDP + 1年的条件。 拟议的第84条(指令)中概述的RDP期，在以下情况下提供四年的数据保护重新利用不再专利/ SPC或RDP的产品，可以在某些情况下是有价值的。然而，它会受到挑战，如竞争对手的经济标签外使用/通用/生物类似产品，以及获取定价的差异 到目前为止，根据当前的科学知识，fic指令2001 / 83 / EC7，以及修订后的提案指令。包括新适应症的任何额外义务8基于第三方外部生成的数据不是由于这些原因，我们大力倡导科学fic的非约束性制度评估重新利用的全部证据。 对创新的影响 重新利用可以提供探索新用途的途径非保护性药物，例如在没有治疗的地区-Ments是可用的，因此有利于fi受影响的患者-没有批准治疗选择的版本，以及哪种发展在经济上具有挑战性。然而，这种创新的价值需要在价格中得到认可。ING和报销决定。 诱因 欧盟的激励框架应该有这样的目标创造一个充满活力的创新生态系统。回购可能作为生态系统的重要组成部分，而不是替代新疗法的发展。 此外，差异化创新药物的价值和伴随的证据需要被识别和奖励以激励相关领域的研发工作of unmet needs. If payers prevently preferreve出于经济原因，老药可能会成为价格新药成本效益分析参考A area. As a result, opportunities for innovation will丢失，对患者的访问、工作和研究生态系统。9 当前的欧盟法律为创新者提供了机会MAH将获得一次性的额外营销年保护（8 + 2 + 1），如果他们添加一个新的指示带来fi对患者的临床益处显著(由监管机构)在最初的MA之后的8年内。 修复可能是一个有用的工具，以使fit患者受到有限或没有治疗选择的条件的影响批准，通过探索旧的、非专利药品的新用途。为了有效实施，高科学和符合监管标准，营销授权持有人参与整个过程，正确的激励措施到位，and repurposing is not used as an economic replacement for the development of new treatments. EFPIA stands ready to be part塑造监管框架以支持重新调整用途的努力。 EFPIA利奥波德广场大楼Rue du Tróne 108B-1050布鲁塞尔比利时电话：+ 32 (0) 2 626 25 55www. efpia. eu info @ efpia. efpia. eu