CRA 报告 ： 欧盟 REA - 讨论采用障碍和克服障碍的可能行动 （ 2017 年 1 月 ）

编制:EFPIA利奥波德广场大楼 Rue du Tr ó ne 108B - 1050 布鲁塞尔 (比利时)欧盟 REA - 讨论采用障碍和克服障碍的可能行动主要调查结果编制人:蒂姆 · 威尔斯登、米歇尔 · 皮斯托拉托和李莲Charles River Associates 8 Finsbury 马戏团伦敦 EC2M 7EA日期 ： 2017 年 1 月CRA 项目编号 D22657 - 00 欧盟 REA - 关于采用障碍和可能的行动计划的讨论2017 年 1 月Charles River Associates最终报告页面页面1IntroductionEFPIA 要求 Charles River Associates （ CRA ） 分析现有的国家障碍 ， 以防止在启动时采用关于欧洲相对功效评估的联合报告 （ EU REA ） ， 并讨论解决方案 ， 以促进在国家一级接受联合报告。该项目侧重于九个欧盟国家1 （ 称为 “第一波国家 ” ： 英国，法国，德国，意大利，荷兰，挪威，波兰，西班牙和瑞典 ） 和 CRA 与这些市场的国家贸易协会合作，以了解使用欧盟 REA 的障碍和克服这些障碍的潜在解决方案。然后在 2016 年 11 月 17 日至 18 日在布鲁塞尔举行的为期两天的研讨会上进行了讨论，来自国家贸易协会的 14 名代表，来自欧盟市场准入和政府事务部门的 9 名公司代表以及 EFPIA 工作人员 （ 主持研讨会 ） 参加了研讨会。2 本报告提供了这些讨论的主要结果 ， 并辅以一组带有其他详细信息的幻灯片。因此 ， 应同时阅读这两份文件。评估使用欧盟 REA 的国家障碍和潜在解决方案几个障碍已被确定为国家采用欧盟 REA 的潜在障碍。为了能够进行跨国家的结构化评估 ， 使用了一个通用模板来收集关于每个障碍的信息以及可能的解决方案 ， 随后在研讨会上对此进行了广泛讨论。障碍 1 ： 欧盟 R E A 与国家 H T A 之间的不一致时间表和将联合报告纳入国家进程在此分析中 ， 我们假设欧盟 REA 的发布与 EPAR 的发布同时发生 ， 正如 EUnetHTA 在其理想化过程中所表明的那样 ： 与国家理想化过程相比 ， 这对国家层面的采用具有重要意义。3特别是 ， 我们可以区分第 1 波国家的三种不同情况。1.在三个国家 （ 英国，意大利，荷兰 ），国家程序在预期欧盟 REA 报告之前结束 ： 等待最终欧盟 REA 报告的发布将延迟大多数产品的国家程序，即使一些特定的产品子类别遵循不同的，兼容的时间表。但是，档案提交在 EUetHTA 和国家一级同时进行 （ 尽管在一种情况下，国家提交可能甚至更早 ），因此可以协调这两个过程 （ 这需要国家 HTA 评估员和 EUetHTA 之间的内部协调。1选择这 9 个国家是因为国家贸易协会对参与 EFPIA EU REA 倡议表现出的兴趣。2讲习班的一届会议也向欧洲委员会开放 ， 欧洲委员会就本研究的汇总和匿名结果提供了反馈和评论。3This analysis focuses on idealised processes, both for EUnetHTA and national processes. The same analysis based on average process is likely to bring different results. 欧盟 REA - 关于采用障碍和可能的行动计划的讨论2017 年 1 月Charles River Associates最终报告页面页面2评估者以及行业欧盟员工和附属员工之间 ） 。此外 ， 在这些国家中 ， 对于一组具有不同时间表的产品 ， 欧盟 REA 仍然可以采用 （ 在这种情况下 ， 采用过程与第二组国家相似 ） 。2.在五个国家 （ 法国 ， 德国 ， 瑞典 ， 挪威 ， 西班牙 ） ， 欧盟 REA 报告是在国家 HTA 流程完成之前发布的。在这种情况下 ， 将欧盟 REA 纳入国家时间表是可能的 ， 而国家 HTA 流程的差异决定了在实践中如何采用欧盟 REA 。对于仅进行 REA 或 REA 和 CEA 是连续的国家 HTA 流程 ， EU REA 可以明显替代国家 REA 流程 ， 并且任何本地化都可以在 EU REA 之后进行 （ 法国 ， 德国 ， 西班牙 ）对于同时进行 REA 和 CEA 的流程，时间表更多是一个问题 （ 因为等待 EU REA 可能会延迟 CE 分析 ） 。在这种情况下，数据有可能与 EU REA 保持一致 （ 这给公司带来了好处，因为这将增加内部一致性并减少内部重复 ），但尚不清楚这种替代评估过程。（ 挪威和瑞典 ） 。欧盟 REA 很可能主要是应用和卫生经济评估的另一个信息来源。3.在一个国家 （ 波兰 ），根据时间表，HTA 程序在欧盟 REA 发布后 （ 一年或更晚 ） 开始。在这种情况下，可以争辩说，一旦通过，欧盟 REA 可能不是最新的，可能会有新的证据。但是，根据研讨会的反馈，很少有证据在一年内发生重大变化，因此这是可控的。如果需要更新证据，则可能有几种解决方案 ： （ 1 ） 可以在 EU REA 中预期新的证据，或者 （ 2 ） 可以在国家 HTA 的补充报告中包含新的证据。另一种可能性是，在欧盟 REA 的情况下，公司向国家机构提交的文件会更早发生。最后 ， 有些国家 （ 不是第一波国家 ） ， 通常是中欧和东欧国家 （ CEE ） ， 没有建立正式的 HTA 程序 ， 在这种情况下 ， EU REA 将有助于建立国家程序 ， 并可以直接嵌入其中。克服时间表障碍的解决方案以及用欧盟 REA 取代国家评估部分的程度取决于一个国家属于哪个集团。同样重要的是要注意 ， 这种分析是基于理想化的时间表 ， 并且在真实的 EUnetHTA 和国家评估时间表中可能有更多的兼容性。障碍 2 ： 国家法律和法规要求的变化使用欧盟 REA 的第二个障碍涉及需要改变国家立法。There are instances where unless EU REAs are mandomatic it is likely that the national HTA agency would duplicate the assessment. This is clearly the case e. g. in Germany 欧盟 REA - 关于采用障碍和可能的行动计划的讨论2017 年 1 月Charles River Associates最终报告页面页面3当前的规则要求国家 HTA 机构接受仅由国家机构委托的 REA 报告。在一些国家 ， 还可能需要对立法进行修改 ， 以确保欧盟 REA 取代国家评估的一部分 (而不是用作评估的额外投入 ， 从而违背了避免重复的目的) (例如波兰、西班牙) 。在其他国家 ， 需要对评估过程 / 方法指南进行正式更新 ， 以便考虑采用欧盟的 REA （ 例如英国 ， 法国 ） 。重要的是要更好地解释欧洲评估 （ 最终由任命的国家 HTA 评估员进行 ） 与其余国家程序 （ 评估 ， 决策 ） 之间的关系 ， 以增加对欧洲报告的接受度。另一种方式可能是欧盟立法 ， 要求成员国更改其国家立法 ， 以使通过欧盟 REAs 成为可能。障碍 3 ： 欧盟 R E A 和国家 H T A 方法之间的差异EUnetHTA 采用的用于合作生产和共享 HTA 信息的欧盟方法框架是由所有国家 HTA 机构在联合行动 1 和 2 中共同开发的。4然而，仍然存在一些分歧。当 EUetHTA 采用的产生欧盟 REA 的方法不同于国家 HTA 机构使用的方法时，如果 HTA 机构不愿意接受 EUetHTA 方法，国家采用欧盟 REA 可能会有问题。这一潜在障碍可以适用于所有国家，但在七个国家 （ 英国，法国，德国，荷兰，波兰，西班牙和瑞典 ） 得到了特别强调。5所有国家 / 地区报告的一个相关问题是 HTA 机构质疑由经验不足的 HTA 机构执行的 EU REA 的严格性和质量 （ 例如 ， 包括文献中的所有相关证据 ） 。但是，重要的是要注意，EUetHTA 不是孤立存在的，而是国家 HTA 机构的网络，因此可以更改和改进 EUetHTA 方法以满足要求。在特定产品层面，EUetHTA 成员可以向评估草案提供意见，鼓励欧盟 REAs 纳入他们的观点。因此，重要的是确保国家机构在 EUetHTA 进程中的适当参与水平。障碍 4 ： H T A 决策的区域化在某些国家 / 地区，中央 （ 国家 ） HTA 机构不是最终建议机构，因为区域或地方机构有可能进行进一步的 HTA，并且能够做出自主决定。这在西班牙被强调为一个具体问题。解决这一障碍的办法是在区域 HTA 和中央机构之间加强协调。这也意味着区域 HTA 机构提供了它们。4EUnetHTA 网页 [最后访问 2016 年 11 月 30 日] ： http: / / eunethta. eu / sites / 5026. fedimbo. belgium. be / files / HTACoreModel3.0. pdf5这种障碍涉及 HTA 方法的不同方面 ： 比较者和终点的选择 ， 比较方法 ， 亚组识别和事后分析。 欧盟 REA - 关于采用障碍和可能的行动计划的讨论2017 年 1 月Charles River Associates最终报告页面页面4代表国家综合系统 ， 可以直接参与 EUnetHTA 评估。障碍 5 ： 相关利益相关者的立场如果相关利益相关者没有意识到欧盟 REAs 的价值，这可能会成为采用的障碍。政治家缺乏参与的一个可能的解决方案是强调欧盟 REA 遵循联合监管 HTA 科学咨询过程，以足智多谋的方式利用共同发展的证据，使患者能够及时获得适当的创新技术。此外 ， HTA 机构可能不愿承认超国家的建议。6 为了解决这一问题，提高对 EUetHTA 流程的认识将是有帮助的。这将强调国家 HTA 机构在 EUetHTA 中得到充分授权，国家 HTA 机构执行欧洲评估。此外，在国家一级，HTA 机构评估了该证据 (即Procedres.根据欧盟 REA 证据评估，为国家决定提出国家建议) 。这也适用于工业。工业界支持欧洲合作，并看到欧盟 REA 的价值。然而，由于上面强调的障碍，一些国家仍然存在关于欧盟 REA 将给国家带来的直接价值的问题。重要的是要澄清各分支机构，以及当局，欧盟 REA 的采用和吸收将如何在国家一级发挥作用，以减少不确定性并加快获取。Conclusions所有国家都确定了国家采用欧盟 REA 的障碍 ， 但也建议有可能克服这些障碍。欧盟 REA 时间表和国家时间表的一致性被视为主要问题。在三个国家 / 地区，目前只有不遵循 “标准 ” 过程的产品 （ 通常是孤儿，更具针对性的疗法 ） 在理论上与采用 EU REA 兼容。然而，欧盟 REA 程序将为评估的所有技术带来其他好处，例如评估的一致性。在其他国家，所有产品都可能从欧盟 REA 中受益，但仍有一些障碍需要克服 （ 与法律法规，方法，区域化和缺乏支持有关 ） 。解决这些障碍将需要不同的利益相关者共同努力，并向各国所有利益相关者明确欧盟 REA 的好处。人们认识到，欧盟 REA 的好处取决于它的实施方式以及它如何随着时间的推移而演变。这将需要所有受影响的利益相关者之间进行大量讨论，这些讨论已经开始，但仍处于早期阶段，需要迅速发展。6HTA 机构也可能担心减少预算 ， 因为如果 HTA 流程的一部分是通过 EUnetHTA 进行的 ， 则向国家 HTA 机构支付的部分费用可能不会到期。