医药行业深度：Argenx，在免疫蓝海市场孕育下一代大单品

2023年7月17日证券研究报告|行业深度 Argenx：在免疫蓝海市场孕育下一代大单品 证券分析师 姓名：陈铁林 资格编号：S0120521080001 邮箱：chentl@tebon.com.cn 0 投资逻辑 免疫疾病大蓝海：目前全球已知的自免疾病大约有100种，全球约5%的人群患自身免疫炎症。而现在已上市的大品种靶向药只覆盖了不到30个 适应症。未被满足需求大，且大部分适应症的竞争格局还是一片蓝海。 Efgartigimod有望成为70亿美元重磅炸弹：efgartigimod具有apipelineinadrug的潜质，类似PD-1和TNF-a抗体药物拥有多个适应症。而且在同类品种中efgar拥有最广泛的临床适应症布局，竞争优势明确，类似Keytruda。 2023年起业绩、研发催化剂双驱动：目前efgar仅获批一个适应症，上市当年销售额超4亿。而该品种临床阶段还有12个适应症，同类品种中最多，其中4个适应症会在今年读出资料，包括PC-POTS这一重大催化剂。 Benchmark标准不高，所以成功概率较大：由于efgar所布局的适应症的SOC大多还停留在激素+免疫抑制剂或是IVIg+RTXoff-label的阶段，因此当前的疗效及安全性标准并不算高。所以对新药的要求会比较宽松，侧面提升了研发成功概率。 优质公司靠实力，不靠人力：同类同市值级别公司中，Argenx员工数量最少，和明星biotech公司Vertex非常相似。二者市值/员工比例为： 18.8vs.25.3，Argenx更胜一筹。低人力成本有望加速公司扭亏，强化现金流。 风险提示：临床失败风险，美联储超预期加息的风险，竞争格局恶化风险，销售不及预期风险，行业政策风险。 注： 全文如无单独说明，金额均为美元 参考5.附录部分查看文中英文简写对应全称 总目录 01 公司概况 03.1 VYVGART(efgar)-gMG 02 自身免疫炎症领域的蓝海市场 03.2 efgar近期催化剂 03 公司管线解读 03.2.1ITP 04 附录 03.2.2CIDP 05 风险提示 03.2.3PPG03.2.4PC-POTS 03.3 efgar2024年催化剂03.3.1IIM03.3.2BP03.3.3SS03.3.4MN03.3.5TED03.3.6AAC03.3.7LN 03.4 同类品种对比 03.5 ARGX-117 01公司概况 公司发展历程：始于荷兰，奔向世界的大白马 Argenx于2008年在荷兰成立，2021年第一款产品VYVGART(efgartigimod)获批，2022年上市销售，第一年收入超4亿美元。 扎根生物药：公司早期耕耘自免、肿瘤免疫，同时靠自主开发的生物药技术平台与多家大药企达成合作，是融资以外的主要收入来源。 顺风顺水：efgar项目于2014年启动，一路进展顺利，作为FcRn的FIC品种，临床捷报频传，成为美股Biotech中的一匹白马。 Apipelineinadrug：如今efgar靠单适应症拉动公司业绩高速增长。同时，公司正围绕该品种拓展至少13项适应症，可类比PD-1。其中包括患者群庞大、纯蓝海市场的长新冠适应症，也有多个“缺药”的罕见免疫炎症。 FIC免疫靶点多点开花：efgar之后，公司又开发了ARGX-117和ARGX-119，均为FIC品种，且都有apipelineinadrug的潜质。有望助力公司成为新一代“免疫王者”企业。 2008 公司基于SIMPLEANTIBODY抗体技术平台起家 2010 IL-6抗体Gerilimzumab项目启动 2011 与EliLilly展开合作ARGX-110CD70抗体项目启动 2012 与Shire展开抗体药物研发合作公司推出新抗体半衰期延长技术平台NHance™ARGX-111c-Met抗体抗肿瘤项目启动 2013 ARGX-110进入临床1期ARGX-112IL22R1抗体皮肤炎症项目启动ARGX-111进入临床1期 2014 ARGX-113efgar项目启动公司与Bayer展开抗体研发合作公司在EuronextBrussels上市，融资4000万欧元 2015 ARGX-115GARP肿瘤免疫抗体项目启动efgar启动临床1期 2016 公司与Abbvie就ARGX-113展开合作 2019 与Halozyme扩大皮下制剂合作 ARGX-110启动临床1/2期研究 从Abbvie收获3000万美元ARGX-115临床研发里程金 2017 efgar启动临床2期重症肌无力MG研究 新增ARGX-118Galectin-10抗体哮喘项目 efgar启动临床2期原发性免疫性血小板减少症ITP研究 通过Globaloffering融资4.84亿美元 公司收到Abbvie的第一笔里程金，1000万美元 2020 efigartigimod临床3期MG研究成功，并融资7.5亿美元 ARGX-110启动临床2期R/RCTCL研究 以9800万美元从Bayer购买加速审批PRV资格票据 公司在NASDAQ上市，融资1亿美元 2021 efgar大中华地区权益授权给再鼎 efgarMG适应症获得孤儿药资格认证 efgarCIDP注册性研究继续进行，并融资10亿美元 efgar启动临床2期天疱疮PV研究efgar皮下注射制剂SC临床1期启动 JNJ退还cusatuzumab权益 efgarMG临床2期成功，随后融资2.66亿美元 VYVGART(efgar)在美国获批上市 2018 管线新增ARGX-117C2抗体免疫炎症项目 2022 efgarSC临床3期MG研究成功，并融资7亿美元 efgar临床2期PV阶段性资料读出 efgar临床3期ITP成功 efgarMG适应症进入3期 VYVGART(efgar)在欧洲获批上市 efgar临床2期ITPPOC成功，并融资3亿美元 公司从BluebirdBio以1.02亿美元购得一张PRV 在ASH大会上公布cusatuzumab临床1/2期资料，ORR高达92% 2023 FDA对efgar皮下制剂PDUFA日期延长至2023/6/20 cusatuzumab授权给Cilag(JNJ)，首付3亿，总价约13亿美元 公司和Genmab合作开发抗体药物，Genmab正在向免疫炎症领域拓展 表：公司发展历程 资料来源：Argenx官网，德邦研究所 股价复盘：大单品带动股价一路飙升，逻辑简单明了 美股上市6年，涨幅达到1688%。 上市首年迎捷报：公司于2017年在Nasdaq上市，IPO融资1亿美元。同年年底efgar首个适应症gMG临床验证成功，股价上升第一个台阶。 3期成功准备步入商业化：2020年，efgar临床3期再出捷报，成为首个临床3期成功，且无严重副作用的gMG靶向药，股价再上一个台阶。 产品上市首年大卖：2021年底VYVGART(efgar)获批上市。2023年3月公布2022年业绩(上市首年)该品种营收超4亿，当月股价再创新高。 股价高成长：公司在Nasdaq上市至2023/6/12，股价增长1688%。公司公布年报，2022年 VYVGART收入超4亿。 图：Argenx股价复盘 公司在ASH大会上公布cusatuzumab(ARGX-110)临床1/2期资料，ORR高达92% efgar临床2期重症肌无力成功 efgar临床3期MG适应症ADAPT研究成功 efgar临床3期 CIDP适应症继续 VYVGART™ (efgar)在美国获 VYVGART 在欧洲获批上市 efgarSC 进行批上市 PDUFA延期 营收情况：2022年产品上市，首年创造4亿产品收入 公司产品销售额及销售管理费用对比 产品商业化之前：公司主要营收来源为合作、授权等费用。2022年产品 上市后公司仍需要大量的资金开发新适应症，及上市推广。因此暂未扭亏。 VYVGART上市首年销售额为4亿：2023Q1收入2.18亿，环比增长26%。放量速度非常快，符合重症罕见病逻辑。 销售管理费用的增长远低于收入：4个季度CAGR为10%。符合罕见病药物所需较少推广资源的逻辑。 研发费用：2020年efgar进入临床3期尾声阶段，公司花费近1亿购买PRV以加速上市，研发费用增长81%。而后2年因临床项目拓展及再次购买PRV，公司持续加大研发投入。 公司历史收入利润情况 公司历史研发投入情况 2023Q1业绩拆分：美国环比增长23%，欧洲潜力巨大 美国占大头2023Q1VYVGART美国区收入占比90%，环比增长23%。这主要是因为该品种最先在美国上市，同时定价最高，年费约22.5万。 欧洲动力大：由于欧洲上市较晚(2022/8)，目前销售体量较小，2023Q1为1000万。但欧洲人口基数较大，因此增速较高，达到83%。 日本虽是重要地区但市场较小：据日本厚生劳动省披露，VYVGART在当地售价为42万日元/剂，约等于美国定价1/2。gMG患者人数约2.9万，不到美国的一半，因此增长相对较慢，2023Q1环比16%。 图：公司收入结构图：VYVGART日本售价及gMG日本患者人数 同行对比：像Vertex一样“靠实力，不靠人力” 低市值/员工比： 同类同市值级别公司中，Argenx员工数量最少：这和公司主要做罕见病药物有关，且市场竞争较小。这和明星biotech公司Vertex非常相似，也是在同样市值级别的公司中员工数最少的。二者市值/员工比例为：18.8vs.25.3，Argenx更胜一筹。 二者不同点：Vertex核心品种Trikafta只有CF一个适应症，且市场上无一竞争对手。而efgar则有多个适应症需做临床试验。竞争格局上，与 efgar同样机制的品种有至少3个，其中竞争对手还包括强生这样的大药企。因此未来Argenx或有快速扩大人员的趋势。 Argenx的费用结构： 图：Argenx与同类公司对比(2022年收入分别为：4.1,36.3,10.4,14.2,21,185亿 研发费用方面主要投入为员工(25%)、外部支持(CRO，55%)。 图：2022年Argenx销售管理费用，研发费用拆分 销售管理费用主要运用在员工以及市场(50%)、专家推广(38%)。 图：Argenx和Vertex两家公司市值员工比对比情况 市值员工比 市值（6/29，亿） 员工 Vertex 18.8 903 4800 Argenx 25.3 213 843 图：Vertex与同类公司对比(2022年收入分别为：89,121,273,263,193,102亿) 资料来源：Argenx，SeekingAlpha(6/28)，wind，德邦研究所 02 自身免疫炎症领域的蓝海市场 免疫炎症：大部分自身免疫炎症目前暂无特效/靶向药 未被满足需求巨大：全球已知的自身免疫病超过100种，已上市的大品种覆盖的适应症 不超过30个。 大适应症老药市场格局并非不可撼动：免疫疾病机制复杂，同一种疾病可能有多种发病机制，还有许多新靶点待开发。因此老药、新药可以共存，老药也有可能被新药颠覆。 Off-label/IVIg替代空间大：目前有很多没有特效药的免疫疾病还需要用RTXoff-label搭配激素或CNI治疗。亦或是用产能有限的IVIg，美国IVIg市场大约100亿。除此之外，血浆置换法也有不错疗效，但该疗法不仅昂贵，且需在医院接受治疗，便捷性差。 靶点 产品 药 峰值($亿) 年 适应症 TNF-a Humira Adalimumab 212.37 2022 RA PA PP AS UC CD HS Enbrel etanercept 59.65 2016 RA PA PP Remicade infliximab 70 2016 RA P