本报告分析了2021年中国基因编辑技术的发展现状和应用前景。基因编辑技术主要包括ZFNs、TALENs和CRISPR/Cas9。虽然ZFNs具有多种基因修复方式和精准更换基因的优点,但由于被Sangamo专利封锁,无法规模化应用。TALENs结构类似于ZFNs,毒性低且构建容易,是ZFNs的替代物。CRISPR/Cas9技术是2012年出现的最新基因编辑技术,被Nature杂志列为2013年年度十大科技进展之一,其为轻量级的基因编辑系统,可对基因进行定点的精确编辑。基因编辑价值链下游应用场景多元且丰富,包括体外基因编辑疗法、癌症、SCD、HIV等适应症研究。CRISPR/Cas9优势突出,未来将主导基因编辑的未来。基因编辑技术在疾病防治和精准医疗等领域有巨大潜力,未来将更聚焦于技术的适应性和应用性。
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