研报总结
核心观点与议题概述
本研报主要围绕世界卫生组织（WHO）药品安全咨询委员会（ACSoMP）和全球疫苗安全咨询委员会（GACVS）于2024年11月12日至14日举行的联合会议内容展开，重点关注儿童用药（如吡喹酮、RSV单克隆抗体、疟疾药物、HIV药物、丙戊酸钠等）的安全性监测、风险评估及未来研究方向。会议针对不同药物的现有数据、潜在风险及监管策略提出了具体建议，旨在加强全球药品安全监测体系，特别是针对儿童人群的用药安全。
关键药物安全性建议与讨论
1. 吡喹酮（arPZQ）治疗儿童血吸虫病
- 安全性评估：默克公司提供的临床试验数据显示，arPZQ在3-6岁儿童中的安全性特征与PZQ相似，但在1岁以下儿童的安全性数据有限，需加强监测。
- 监管建议：
- 建立协同的药品警戒工作计划，纳入各国监管机构、公共卫生实践者等利益相关方。
- 避免重复数据收集，利用现有系统（如VigiBase）提交安全性报告。
- 探索CEM等附加监测手段，并开发支持LMIC的药品警戒工具。
- 鼓励WHO协调智能监测策略的应用。
2. RSV单克隆抗体（nirsevimab和尼鲁单抗）
- nirsevimab：临床试验未发现与产品相关的不良事件，但需关注给药后突破性RSV感染及用药错误问题。
- 尼鲁单抗：高有效性和良好安全性，但需持续监测与儿童疫苗联合使用、重复给药后的超敏反应等安全性问题。
- 监管建议：
- 加强对儿童人群的长期安全性监测，特别是与疫苗联合使用的情况。
- 及时报告罕见不良事件，并关注G6PD缺陷个体的风险。
3. 疟疾药物（尼瑞普韦、青蒿琥酯等）
- SAFIRE联盟研究：评估抗疟药在孕早期恶性疟原虫感染中的安全性，重点关注流产、死产等指标。
- 监管建议：
- 持续监测尼瑞普韦的安全性，关注妊娠结局数据。
- 更新WHO疟疾指南，推广孕期首选治疗方案（如AL）。
4. HIV药物（CAB-LA、LEN、DPV环）
- 安全性数据：现有研究显示孕期用药安全性，但需更多数据支持。
- 监管建议：
- 加强LA-ARV的安全监测，收集长期数据并捕捉罕见事件。
- 协调试验和监测项目，优先考虑梅毒相关研究。
- 支持妊娠期HIV、肝炎和STI治疗的安全性研究。
5. 丙戊酸钠（育龄期女性和女孩）
- 安全性问题：已知致畸物，但仍在孕妇中使用，需平衡疗效与风险。
- 监管建议：
- 支持各国开展丙戊酸钠使用情况研究，包括定性研究。
- 扩大研究范围至其他癫痫治疗方法，解决伦理问题。
- 推广风险最小化措施，如在线研讨会和培训课程。
6. 替考韦林（tecovirimat）治疗猴痘
- 安全性评估：轻微不良反应（头痛、头晕等），但缺乏孕妇、免疫功能低下患者的数据。
- 监管建议：
- 收集更多证据，包括儿童剂量、耐药风险等。
- 强调与含脂肪餐同服的重要性，提供清晰说明文本。
- 持续监测精神科不良反应（抑郁、自杀意念等）。
7. 费克昔诺唑（fexinidazole）治疗非洲锥虫病
- 安全性评估：安全性数据与临床试验一致，但需关注精神病学副作用。
- 监管建议：
- 加强地方药事监管，推进上市后安全性研究。
- 采用文化定制的数据收集方法，监测精神科不良反应。
- 支持WHO/赛诺菲的上市后监管工作。
总结
会议强调加强全球药品安全监测体系，特别是针对儿童人群的用药安全。关键建议包括建立协同的药品警戒机制、利用现有系统收集数据、探索智能监测策略，并关注罕见不良事件和特殊人群（如孕妇、免疫功能低下者）的安全性。此外，会议还讨论了丙戊酸钠的致畸风险、猴痘治疗药物的精神科副作用等问题，并提出了相应的监管建议。未来需加强数据收集和监测，以优化儿童用药的安全性管理。
